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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ETHY-001 in pazienti con malattia di Graves

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Thyroid Eye Disease, una condizione in cui il sistema immunitario attacca i tessuti intorno agli occhi, provocando gonfiore, irritazione e talvolta perdita della vista. Il farmaco in studio è ETHY-001, somministrato per via subcutaneous come soluzione iniettiva, e viene confrontato con una soluzione di placebo (soluzione di sale).

Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del nuovo farmaco. I partecipanti ricevono una singola dose di 300 mg e vengono seguiti per alcuni giorni per osservare eventuali effetti indesiderati e per capire come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco, cioè la pharmacokinetics, e come il farmaco agisce sull’organismo, cioè la pharmacodynamics. Durante lo studio vengono effettuati esami del sangue per controllare la funzione tiroidea e per misurare la quantità di farmaco presente nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Le viene assegnato casualmente uno dei due gruppi di studio: il gruppo che riceve ETHY-001 o il gruppo che riceve soluzione fisiologica 0,9 % (placebo).

    Questa assegnazione è effettuata in modo cieco, quindi né Lei né il personale di studio conoscono il gruppo di appartenenza.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Durante la visita di studio Le viene somministrata una singola iniezione subcutanea di 300 mg di ETHY-001 se è nel gruppo attivo, oppure una iniezione di soluzione fisiologica 0,9 % se è nel gruppo placebo.

    L’iniezione avviene nella zona designata e viene registrata nel suo dossier.

  3. Passaggio 3

    Osservazione post‑iniezione

    Dopo l’iniezione rimane sotto osservazione per un periodo di tempo stabilito al fine di monitorare eventuali reazioni immediate.

    Il personale controlla i parametri vitali e registra eventuali effetti avversi.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up per sicurezza e tollerabilità

    Vengono programmate visite di follow‑up nei giorni successivi per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Durante queste visite vengono effettuati esami del sangue per verificare la funzione tiroidea e per misurare le concentrazioni di ETHY-001 nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Raccolta di campioni per farmacocinetica

    In ciascuna visita di follow‑up vengono prelevati campioni di sangue per determinare le concentrazioni plasmatiche di ETHY-001 e calcolare i parametri farmacocinetici (PK).

    Questi dati aiutano a capire come il corpo gestisce il farmaco.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale e conclusione

    Al termine del periodo di osservazione viene effettuata una visita finale per raccogliere tutti i dati di sicurezza, farmacocinetica e funzione tiroidea.

    Dopo la visita finale la sua partecipazione allo studio è considerata conclusa.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi avere tra i 18 e i 65 anni al momento della firma del consenso.
  • Il tuo indice di massa corporea (BMI) deve essere compreso tra 18 e 32 kg/m² (per la Parte A) oppure almeno 18 kg/m² (per la Parte B) al momento dello screening; il BMI è un calcolo che usa peso e altezza per valutare se il peso è nella norma.
  • Devi accettare di seguire tutte le istruzioni e le procedure previste dallo studio.
  • Devi poter fornire un consenso informato scritto, cioè una firma che dimostra che hai capito lo scopo dello studio e accetti di partecipare.
  • Devi accettare di prendere i farmaci e di fare le verifiche di monitoraggio indicati dal centro di ricerca.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Potenziale riproduttivo: se sei una persona che può avere figli e non accetti di usare metodi contraccettivi durante lo studio (e non doni spermatozoi o ovuli), non potrai partecipare.
  • Allattamento: le donne che stanno allattando al seno non possono partecipare, a meno che non interrompano l’allattamento durante il periodo di contraccezione richiesto.
  • Storia di condizioni gravi: non puoi partecipare se hai avuto problemi cardiaci (come ictus, attacco di cuore, angina, interventi al cuore), depressione maggiore, colesterolo alto non controllato, bassi livelli di sodio nel sangue, ipoglicemia (basso livello di zucchero), o ritmo cardiaco molto lento.
  • Cancro recente: se hai avuto una diagnosi di cancro negli ultimi 12 mesi (eccetto alcuni tumori della pelle curati con successo), sei escluso.
  • Malattia significativa recente: se hai avuto una malattia importante nei 7 giorni prima di prendere il farmaco dello studio, non puoi partecipare.
  • Altre condizioni mediche: qualsiasi altra malattia o problema di salute che, secondo il medico, possa interferire con lo studio o mettere a rischio la tua sicurezza esclude la partecipazione.
  • Allergie multiple: se sei allergico a molti farmaci o hai avuto una reazione allergica a componenti del farmaco in studio, non puoi partecipare.
  • Intolleranza alle iniezioni sottocutanee: se non tolleri le iniezioni sotto la pelle, oppure hai rash cutaneo, una condizione della pelle attiva o grandi cicatrici addominali che impediscono l’iniezione, sei escluso.
  • Pressione alta: se la tua pressione sanguigna è superiore a 150/95 mmHg dopo 10 minuti di riposo, non sei idoneo.
  • ECG anormale o QTcF prolungato: se il tuo elettrocardiogramma (test che misura l’attività elettrica del cuore) mostra anomalie o il valore QTcF (una parte dell’ECG) è superiore a 450 ms negli uomini o 470 ms nelle donne, non puoi partecipare.
  • Abuso di alcol o sostanze: se hai abusato di alcol o droghe (legali o illegali) negli ultimi 12 mesi o sei considerato a rischio di ricaduta, sei escluso.
  • Farmaco sperimentale recente: se hai ricevuto un farmaco sperimentale negli ultimi 60 giorni o sei ancora in fase di follow‑up di un altro studio clinico, non puoi partecipare.
  • Uso di altri farmaci o integratori: se hai assunto farmaci con prescrizione, farmaci da banco (eccetto paracetamolo ≤1000 mg/giorno), vitamine o integratori (inclusi l’Erba di San Giovanni) entro 14 giorni (o 5 volte il tempo di dimezzamento del farmaco), sei escluso, salvo diversa valutazione del medico.
  • Funzioni epatiche alterate: se i tuoi livelli di ALT o AST (enzimi del fegato) sono più del doppio del valore normale, o la bilirubina totale è superiore a 1,5 volte il limite normale (eccetto lieve sindrome di Gilbert), non sei idoneo.
  • Funzione renale ridotta: se il tuo tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) è ≤45 mL/min/1,73 m², non puoi partecipare.
  • Infezioni virali: se i test mostrano presenza di antigeni dell’epatite B, anticorpi dell’epatite C o anticorpi dell’HIV 1 o 2, sei escluso.
  • Test positivo per alcol o droghe: se al momento dello screening risulti positivo a sostanze alcoliche o a droghe di abuso, non puoi partecipare.
  • Attività fisica intensa: se hai svolto attività fisica intensa o sport di contatto nelle 24 ore prima della dose del farmaco, sei escluso.
  • Donazione di sangue recente: se hai donato più di 450 mL di sangue o prodotti sanguigni negli ultimi 30 giorni, non puoi partecipare.
  • Terapia con teprotumumab o farmaci simili: se hai già ricevuto teprotumumab o altri farmaci che bloccano il recettore dell’insulina‑like growth factor‑1, sei escluso.
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Farmaci in studio

ETHY-001 è il farmaco sperimentale in studio. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea come soluzione per iniezione. Lo scopo della sperimentazione è verificare se il farmaco è sicuro e ben tollerato dalle persone, oltre a capire come viene assorbito, distribuito, eliminato e quali effetti produce sul corpo. Questo aiuta i ricercatori a capire se il farmaco può essere usato in futuro per trattare una condizione specifica.

Che cosa si sa già del trattamento

Saline 0.9% - Viene somministrata per iniezione sottocutanea come soluzione sterile di cloruro di sodio allo 0,9%. È un prodotto già ampiamente usato in medicina come controllo inattivo e non ha effetti terapeutici specifici. La sua funzione è semplicemente fornire un liquido isotono che non interagisce con il corpo, appartenendo alla classe delle soluzioni saline. ETHY-001 - Viene somministrato per iniezione sottocutanea in forma di soluzione, con una dose di 300 mg. È una sostanza ancora in fase di sperimentazione e non è ancora approvata per uso clinico, ma è studiata per il trattamento della malattia oftalmica della tiroide. Agisce modulando l’attività del sistema immunitario a livello molecolare, inibendo una via infiammatoria coinvolta nella malattia. È classificato come agente immunomodulatore sperimentale.

Malattie studiate

Orbitopatia tiroidea - L'orbitopatia tiroidea è una malattia autoimmune che colpisce i tessuti dell'orbita oculare. Inizia con un'infiammazione che provoca gonfiore dei muscoli extraoculari e del grasso orbitale. Questo porta a sintomi come occhi sporgenti, irritazione e difficoltà a muovere gli occhi. Con il tempo l'infiammazione può evolvere in fibrosi, rendendo più rigidi i tessuti orbitali. La condizione può progredire lentamente per mesi o anni, con possibile peggioramento dei segni oculari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 23 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-526257-33-00Codice del protocolloETHY-001-01-01Partecipanti previsti21 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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