Confronto tra Sirolimus e Corticosteroidi nel Trattamento della Malattia dell’Occhio Tiroideo Attiva

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  • Helse Bergen HF

Di cosa tratta questo studio

La malattia studiata in questo trial clinico รจ la malattia oculare tiroidea, una condizione che puรฒ causare gonfiore e infiammazione intorno agli occhi, spesso associata alla malattia di Graves. Il trattamento tradizionale per questa condizione utilizza corticosteroidi, che sono farmaci che aiutano a ridurre l’infiammazione. Tuttavia, questo studio sta esaminando un altro farmaco chiamato sirolimus, per vedere se รจ piรน efficace e ha meno effetti collaterali rispetto ai corticosteroidi.

Il sirolimus รจ un farmaco che viene somministrato come soluzione orale, mentre i corticosteroidi vengono somministrati come soluzione per iniezione. Lo scopo principale di questo studio รจ determinare se il sirolimus puรฒ essere un’opzione migliore per i pazienti con malattia oculare tiroidea attiva. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nei sintomi della malattia oculare tiroidea, come la riduzione del gonfiore e il miglioramento della mobilitร  oculare. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare al meglio questa condizione, cercando di migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di methylprednisolone tramite infusione endovenosa. Questo farmaco รจ utilizzato per ridurre l’infiammazione e il gonfiore associati alla malattia oculare tiroidea.

La dose di methylprednisolone รจ di 500 mg e viene somministrata come soluzione per iniezione.

2somministrazione di sirolimus

Dopo l’inizio del trattamento con methylprednisolone, viene somministrato sirolimus per via orale. Questo farmaco รจ utilizzato per valutare la sua efficacia rispetto ai corticosteroidi.

La dose di sirolimus รจ di 1 mg/mL e viene somministrata come soluzione orale.

3monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

L’obiettivo principale รจ una riduzione di almeno 2 punti nel punteggio di attivitร  clinica (CAS) entro la settimana 12.

4valutazione dei risultati secondari

I risultati secondari includono una riduzione di almeno 2 mm nella protrusione oculare e nell’apertura verticale della palpebra entro la settimana 12.

Un miglioramento di almeno 1 classe nella motilitร  oculare, valutato tramite il punteggio di Gorman, รจ un altro obiettivo secondario.

5conclusione del trattamento

Il trattamento prosegue fino al raggiungimento degli obiettivi prefissati o fino alla conclusione del periodo di studio.

Il periodo di studio รจ stimato fino al 1 maggio 2028.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi clinica di malattia di Graves associata a malattia oculare tiroidea attiva con un punteggio CAS (Clinical Activity Score) di almeno 4 per l’occhio piรน colpito.
  • Avere una malattia oculare tiroidea attiva di grado moderato-severo secondo la classificazione EUGOGO, che non minaccia la vista ma ha un impatto significativo sulla vita quotidiana. Questo puรฒ includere uno o piรน dei seguenti sintomi: retrazione della palpebra di almeno 2 mm, coinvolgimento moderato o severo dei tessuti molli, esoftalmo (occhi sporgenti) di almeno 3 mm sopra il valore medio normale per razza e genere, e/o diplopia (visione doppia) costante o incostante.
  • Essere eutiroidi, cioรจ avere la malattia della tiroide sotto controllo, o avere un lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo. I livelli di ormoni tiroidei liberi (FT4 e FT3) devono essere meno del 50% sopra o sotto i limiti normali. Si deve fare ogni sforzo per correggere prontamente il lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo e mantenere lo stato eutiroido per tutta la durata dello studio clinico.
  • Avere avuto l’inizio dei sintomi attivi della malattia oculare tiroidea entro 6 mesi prima del punto di partenza dello studio.
  • Le donne in etร  fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e test di gravidanza negativi nelle visite di follow-up. Se sessualmente attive con un partner maschile non vasectomizzato, devono concordare di usare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio, come un contraccettivo orale. La contraccezione ormonale deve essere iniziata almeno un ciclo completo prima del punto di partenza e continuata per 180 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • I partecipanti maschi devono essere sterilizzati chirurgicamente o, se sessualmente attivi con una partner femminile in etร  fertile, devono concordare di usare un metodo contraccettivo di barriera dallo screening fino a 180 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Avere almeno 18 anni e meno di 80 anni.
  • Essere vaccinati secondo le linee guida nazionali.
  • Aver firmato il consenso informato e mostrare disponibilitร  a collaborare per il trattamento e il follow-up, come richiesto dalle normative nazionali e locali.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia dell’occhio tiroideo. Questa รจ una condizione che colpisce gli occhi a causa di problemi alla tiroide.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilitร  mentali.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Sirolimus: Questo farmaco viene studiato per vedere se รจ piรน efficace e ha meno effetti collaterali rispetto ai trattamenti convenzionali per la malattia dell’occhio tiroideo attivo. Sirolimus รจ noto per il suo utilizzo nel prevenire il rigetto degli organi trapiantati, ma in questo studio viene valutato per il suo potenziale nel trattare l’infiammazione oculare associata alla malattia tiroidea.

Corticosteroidi: Questi farmaci sono comunemente usati per ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nello studio, i corticosteroidi rappresentano il trattamento convenzionale con cui si confronta Sirolimus. Sono utilizzati per gestire i sintomi della malattia dell’occhio tiroideo attivo, ma possono avere vari effetti collaterali.

Malattie investigate:

Malattia dell’occhio tiroideo โ€“ รˆ una condizione infiammatoria che colpisce i tessuti intorno agli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves. I sintomi includono gonfiore, arrossamento, e protrusione degli occhi, noto come esoftalmo. La progressione della malattia puรฒ portare a visione doppia e difficoltร  nel movimento degli occhi. In alcuni casi, la palpebra superiore puรฒ retrarsi, esponendo piรน del normale la superficie dell’occhio. La malattia puรฒ variare da lieve a grave e tende a svilupparsi in fasi, con periodi di attivitร  e remissione.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:56

Trial ID:
2023-510166-27-01
NCT ID:
NCT04936854
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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