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Studio sul confronto dell'efficacia del trattamento con dapagliflozin e tocilizumab nei pazienti con sclerosi sistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la sclerosi sistemica, una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. La malattia può interessare diverse parti del corpo come la pelle, i polmoni, il cuore e i reni. Nello studio verranno utilizzati due diversi medicinali: dapagliflozin, somministrato in compresse da prendere per bocca, e tocilizumab, somministrato attraverso infusione in vena. Alcuni partecipanti riceveranno anche placebo. Durante il trattamento verranno utilizzati anche cloruro di sodio come soluzione per infusione.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di dapagliflozin e tocilizumab nel trattamento della sclerosi sistemica dopo dodici mesi di terapia. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due medicinali. Durante lo studio verrà valutato il miglioramento della malattia misurando l'ispessimento della pelle attraverso un sistema di punteggio specifico. Verranno inoltre esaminati i piccoli vasi sanguigni delle dita attraverso un esame chiamato capillaroscopia e verrà controllato il funzionamento del cuore utilizzando la risonanza magnetica e l'ecografia. Per valutare lo stato dei polmoni verrà eseguita una tomografia computerizzata ad alta risoluzione del torace, mentre il funzionamento dei reni verrà monitorato attraverso esami del sangue e delle urine.

Lo studio durerà complessivamente dodici mesi per ogni partecipante. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari presso il centro clinico per valutare l'andamento della malattia e controllare eventuali effetti indesiderati dei medicinali. Verranno anche misurati i livelli di alcune sostanze nel sangue che indicano l'infiammazione. I partecipanti dovranno compilare dei questionari per valutare la qualità della vita, il benessere generale e lo stato emotivo. La sicurezza dei trattamenti verrà costantemente monitorata registrando tutti gli eventi avversi che potrebbero verificarsi durante lo studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento e randomizzazione

    All'inizio dello studio, sarai assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento disponibili.

    Il primo gruppo riceverà tocilizumab, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa.

    Il secondo gruppo riceverà dapagliflozin, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film da 10 mg, insieme a un placebo (sostanza inattiva) di tocilizumab somministrato tramite infusione.

    Se sarai assegnato al gruppo tocilizumab, riceverai anche un placebo di dapagliflozin per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Se riceverai tocilizumab, il farmaco sarà somministrato tramite infusione endovenosa utilizzando una soluzione per infusione con concentrazione di 20 mg/mL.

    L'infusione sarà preparata con sodio cloruro 0,9% come soluzione diluente.

    Se riceverai dapagliflozin, assumerai compresse rivestite con film da 10 mg per via orale.

    Il trattamento assegnato continuerà per un periodo di 12 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Durante i 12 mesi di trattamento, sarai sottoposto a controlli regolari per valutare l'efficacia del farmaco e la tua sicurezza.

    Saranno effettuate valutazioni della fibrosi cutanea utilizzando la scala di Rodnan modificata, che misura lo spessore e l'estensione dell'indurimento della pelle.

    Saranno eseguiti esami di laboratorio per monitorare i parametri ematici, la funzionalità renale e i livelli di sostanze infiammatorie nel sangue.

    Sarai sottoposto a capillaroscopia, un esame che valuta i piccoli vasi sanguigni delle dita.

  4. Passaggio 4

    Esami strumentali

    Durante lo studio, saranno effettuati esami di imaging per valutare il coinvolgimento degli organi interni.

    Sarà eseguita una risonanza magnetica cardiaca per valutare la funzione e la struttura del cuore.

    Sarà effettuato un ecocardiogramma, un esame ecografico del cuore.

    Sarà eseguita una tomografia computerizzata ad alta risoluzione del torace per valutare lo stato dei polmoni.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio, ti sarà chiesto di compilare diversi questionari per valutare il tuo stato di salute generale e la qualità della vita.

    I questionari includeranno domande sul tuo benessere fisico, emotivo e sociale.

    Alcuni questionari valuteranno specificamente l'impatto della sclerosi sistemica sulla tua vita quotidiana.

    Altri questionari valuteranno eventuali sintomi di stress, ansia o depressione.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale dopo 12 mesi

    Al termine dei 12 mesi di trattamento, saranno ripetute tutte le valutazioni effettuate durante lo studio.

    Sarà misurata nuovamente la fibrosi cutanea utilizzando la scala di Rodnan modificata per valutare i cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

    Saranno ripetuti tutti gli esami di laboratorio, gli esami strumentali e i questionari sulla qualità di vita.

    Saranno valutati tutti gli eventi avversi (effetti indesiderati) verificatisi durante il periodo di trattamento per determinare la sicurezza dei farmaci utilizzati.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo dello studio, qualsiasi effetto indesiderato che potresti sperimentare sarà registrato e valutato.

    Dovrai segnalare tempestivamente qualsiasi sintomo nuovo o peggioramento di sintomi esistenti.

    Gli eventi avversi gravi saranno monitorati con particolare attenzione per garantire la tua sicurezza.

    Le donne in età fertile e gli uomini dovranno utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età superiore a 18 anni al momento della prima visita di controllo
  • Diagnosi di sclerosi sistemica (una malattia in cui il sistema immunitario attacca il tessuto connettivo causando indurimento e ispessimento della pelle e degli organi interni) confermata dal medico secondo i criteri del 2023
  • Forma della malattia: sclerosi sistemica cutanea diffusa, con coinvolgimento della pelle che si estende oltre le articolazioni delle dita delle mani e/o che interessa il tronco
  • Durata della malattia non superiore a 5 anni dalla comparsa del primo sintomo diverso dal fenomeno di Raynaud (una condizione in cui le dita diventano bianche o blu per il freddo o lo stress)
  • Presenza di fibrosi cutanea attiva (indurimento della pelle), misurata con un punteggio tra 15 e 40 punti secondo una scala specifica chiamata Modified Rodnan Skin Score
  • Terapia farmacologica stabile per la sclerosi sistemica (se presente) da almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • Consenso informato a partecipare allo studio
  • Risultati degli esami di laboratorio che mostrano: numero di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) pari o superiore a 2 × 10⁹ per litro; numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) pari o superiore a 100 × 10³ per microlitro; emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) pari o superiore a 8,0 grammi per decilitro; risultati negativi per tubercolosi, epatite B, HIV ed epatite C
  • Consenso all'uso di metodi contraccettivi efficaci per le donne in età fertile e per gli uomini e le loro partner in età riproduttiva durante l'assunzione dei farmaci dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono stati specificati criteri di esclusione principali per questo studio clinico nei documenti forniti
  • Per sapere se puoi partecipare allo studio, il medico valuterà la tua situazione specifica durante la visita di selezione
  • Il medico verificherà che tu abbia la sclerosi sistemica, che è una malattia del tessuto connettivo che causa indurimento e ispessimento della pelle e può colpire anche gli organi interni
  • Dovrai rientrare nelle fasce di età previste dallo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Dapagliflozin

    è un medicinale che viene normalmente utilizzato per trattare il diabete e alcuni problemi cardiaci. In questo studio viene testato per vedere se può aiutare le persone con sclerosi sistemica, una malattia che causa l'indurimento della pelle e può colpire gli organi interni.

  • Tocilizumab

    è un medicinale che agisce sul sistema immunitario del corpo. Viene utilizzato per trattare diverse malattie in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo, causando infiammazione. In questo studio viene testato per vedere se può aiutare a ridurre i sintomi della sclerosi sistemica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dapagliflozin

    Il dapagliflozin è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse che appartiene alla classe degli inibitori del SGLT2, proteine che si trovano nei reni. Questo medicinale agisce bloccando il riassorbimento del glucosio nei reni, favorendo così l'eliminazione dello zucchero attraverso le urine. Originariamente sviluppato per il trattamento del diabete di tipo 2 e dell'insufficienza cardiaca, attualmente viene studiato in sperimentazioni cliniche per valutare la sua efficacia nel trattamento della sclerosi sistemica, una malattia autoimmune che causa l'indurimento della pelle e degli organi interni.

  • Tocilizumab

    Il tocilizumab è un farmaco biologico somministrato mediante infusione endovenosa o iniezione sottocutanea che appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali. Agisce bloccando l'interleuchina-6, una proteina del sistema immunitario che causa infiammazione e danni ai tessuti quando è presente in quantità eccessive. È già approvato e utilizzato nella pratica clinica per il trattamento di diverse malattie autoimmuni come l'artrite reumatoide e viene studiato per il suo potenziale beneficio nei pazienti affetti da sclerosi sistemica, dove può aiutare a ridurre l'infiammazione e la progressione della fibrosi.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia cronica del tessuto connettivo che colpisce la pelle e gli organi interni. Si caratterizza per un ispessimento e indurimento progressivo della pelle causato da un'eccessiva produzione di collagene. La malattia può interessare diversi organi, tra cui polmoni, cuore, reni e sistema digestivo. I vasi sanguigni diventano danneggiati, causando problemi di circolazione, specialmente nelle dita delle mani e dei piedi. I pazienti possono sperimentare difficoltà nei movimenti articolari a causa della rigidità cutanea. La progressione della malattia varia da persona a persona, con forme che possono essere limitate alla pelle o estendersi agli organi interni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523714-92-00Codice del protocollo2025-ABM-CMKP-01Partecipanti previsti80 personePromotoreCentrum Medycznego Ksztalcenia Podyplomowego

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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