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Studio di fase 3 per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità di DNTH103 e placebo in pazienti con miastenia gravis generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La generalized Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario interferisce con la comunicazione tra nervi e muscoli, provocando debolezza muscolare che può variare durante la giornata. Il farmaco in studio, claseprubart (codice DNTH103), è una soluzione per iniezione somministrata per via parenterale e viene confrontato con un placebo in modo da valutare il suo effetto rispetto a un trattamento inattivo.

L’obiettivo principale è confermare l’efficacia di claseprubart nei pazienti con questa condizione. Lo studio è randomizzato, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente al gruppo che riceve il farmaco o al gruppo che riceve il placebo, ed è in doppio cieco, quindi né i pazienti né i medici sanno quale trattamento è stato somministrato.

Il periodo di trattamento dura circa 17 settimane, durante le quali i partecipanti effettuano visite regolari per valutare la forza muscolare e le attività quotidiane usando il questionario MG-ADL, che misura la difficoltà nello svolgere compiti come mangiare o salire le scale. Vengono inoltre monitorati gli eventuali effetti indesiderati e la sicurezza del farmaco, con un follow‑up successivo per osservare la risposta a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente viene inserito nello studio e riceve le istruzioni iniziali.

    Vengono spiegati gli scopi dello studio e le procedure che saranno seguite.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: claseprubart (DNTH103) oppure placebo.

    Lo studio è in doppio cieco, quindi né il paziente né il personale di studio conoscono il trattamento ricevuto.

  3. Passaggio 3

    Valutazione di base

    Vengono raccolti i dati di partenza, inclusi i punteggi della scala mg‑ADL, della scala QMG e della scala MGC.

    Si effettuano esami di laboratorio e valutazioni cliniche per stabilire lo stato di salute iniziale.

  4. Passaggio 4

    Prima somministrazione del farmaco

    Viene somministrata per via parenterale (infusione endovenosa) la soluzione per iniezione prevista dal protocollo.

    La dose è stabilita dallo studio e viene data al centro di ricerca secondo le indicazioni del personale medico.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up periodiche

    Il paziente ritorna al centro di studio a intervalli regolari (settimana 1, 2, 4, 8, 12 e 16) per valutare sintomi e registrare eventuali effetti indesiderati.

    Ad ogni visita possono essere somministrate ulteriori dosi di claseprubart o placebo secondo lo schema dello studio.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale a settimana 17

    Vengono nuovamente misurati i punteggi mg‑ADL, QMG e MGC per confrontarli con quelli di base.

    Si registra la risposta al trattamento, inclusa la riduzione di almeno 5 punti nella scala mg‑ADL o nella scala QMG.

  7. Passaggio 7

    Follow‑up di sicurezza

    Dopo l’ultima dose, il paziente è monitorato per un periodo aggiuntivo per rilevare eventuali effetti avversi tardivi.

    Vengono effettuati controlli clinici e di laboratorio secondo le indicazioni dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Deve aver firmato un consenso informato scritto prima di qualsiasi attività dello studio.
  • Se è uomo, deve accettare di non donare spermatozoi e, se ha rapporti sessuali con una donna che potrebbe rimanere incinta, deve usare un metodo contraccettivo accettabile, oppure deve essere sterilizzato chirurgicamente da almeno 90 giorni prima dello screening.
  • Deve avere un’età compresa tra i 18 e gli 80 anni al momento dello screening.
  • Il peso deve essere tra i 40 kg e i 130 kg al momento dello screening.
  • Deve avere una diagnosi di Miastenia Gravis generalizzata (gMG) confermata da: anticorpi contro il recettore dell’acetilcolina (AChR‑Ab) positivi e almeno uno dei seguenti: un test che mostra una trasmissione neuromuscolare anomala, un test anticolinesterasico positivo, oppure una risposta clinica positiva agli inibitori dell’acetilcolinesterasi (farmaci che migliorano la forza muscolare).
  • Deve rientrare nella classe MGFA II‑IVa, una classificazione che indica una gravità moderata della malattia.
  • Il punteggio nella scala MG‑ADL (valuta le difficoltà quotidiane) deve essere pari o superiore a 6.
  • Il punteggio nella scala QMG (valuta la forza muscolare) deve essere pari o superiore a 10.
  • Deve avere le vaccinazioni documentate contro i batteri incapsulati (come pneumococco, meningococco e Haemophilus influenzae tipo b) secondo le regole locali.
  • Se è donna, deve essere non fertile (ad esempio in menopausa o sterilizzata) oppure, se è fertile, deve accettare di non donare ovuli, di non cercare di rimanere incinta e di usare un metodo contraccettivo molto efficace se ha rapporti sessuali con un uomo.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Storia o presenza di una condizione medica o chirurgica importante, inclusi malattie acute, disturbi mentali o grandi interventi chirurgici, che potrebbero influire sulla sicurezza o sui risultati dello studio.
  • Uso contemporaneo o precedente dei seguenti farmaci nei periodi indicati: Rituximab o altri farmaci che colpiscono le cellule B (ad esempio inebilizumab) entro 6 mesi prima della randomizzazione; IVIg (immunoglobuline per via endovenosa) o PLEX (plasmaferesi) entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Partecipazione a un altro studio clinico con farmaco sperimentale entro 90 giorni o 5 volte l'emivita (tempo necessario perché la metà del farmaco sia eliminata dal corpo) del farmaco in studio.
  • Diagnosi di lupus eritematoso sistemico (SLE) o storia familiare di SLE (genitore, fratello o figlio).
  • Conoscenza di una deficienza del complemento, cioè una mancanza di una parte del sistema immunitario.
  • Storia passata di infezione da Neisseria meningitidis, un batterio che può causare meningite.
  • Positività a infezioni virali attive al momento dello screening: HIV (virus dell’immunodeficienza umana), HBV (epatite B) o HCV (epatite C), esclusi i soggetti positivi solo per la vaccinazione contro l’HBV.
  • Trattamento precedente con claseprubart (DNTH103) o partecipazione a un trial con lo stesso farmaco.
  • Qualsiasi intervento chirurgico o biopsia del timo entro 1 anno dallo screening.
  • Presenza di un timoma noto o non trattato, cioè un tumore del timo.
  • Storia di carcinoma timico o altra forma di cancro del timo.
  • Storia di cancro attivo negli ultimi 5 anni, eccetto il carcinoma basocellulare della pelle, il carcinoma squamoso della pelle rimosso con successo, il carcinoma cervicale in situ curato, o l’adenocarcinoma prostatico a basso grado gestito solo con osservazione.
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Farmaci in studio

DNTH103 è un farmaco sperimentale somministrato per via parenterale, cioè tramite iniezione. Viene fornito come soluzione sterile pronta per l’iniezione. Nel contesto di questo studio, il farmaco è testato per vedere se può migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Lo scopo è valutare se il trattamento è efficace, sicuro e ben tollerato dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

DNTH103 - DNTH103 è una soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa. È una sostanza ancora in fase di sperimentazione, attualmente in uno studio di fase 3 e non è ancora autorizzata per l’uso clinico. È destinata al trattamento della miastenia gravis generalizzata, una malattia rara del sistema immunitario che causa debolezza muscolare. Agisce come immunomodulatore, interferendo con l’attività del sistema immunitario per ridurre l’attacco alle giunzioni neuromuscolari, e rientra nella classe dei farmaci biologici.

Malattie studiate

Miastenia gravis generalizzata - è una malattia autoimmune che colpisce la giunzione neuromuscolare, impedendo una corretta trasmissione del segnale nervoso ai muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che peggiora con l’attività e migliora con il riposo. I sintomi includono affaticamento degli occhi, difficoltà a parlare, masticare e deglutire, oltre a debolezza di braccia e gambe. La gravità può aumentare gradualmente, con periodi di fluttuazione in cui i sintomi si accentuano o diminuiscono. In alcuni pazienti, la debolezza può estendersi a più gruppi muscolari, rendendo le attività quotidiane più difficili. La malattia tende a seguire un corso cronico, con variazioni di intensità nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-525298-38-00Codice del protocolloDNTH103-MG-301Partecipanti previsti195 personePromotoreDianthus Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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