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Studio di Fase 2b, doppio cieco, placebo‑controllato, per valutare efficacia e sicurezza di ATH-063 in pazienti con colite ulcerosa attiva moderata‑severa recidivante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti con Ulcerative Colitis attiva, moderata o grave, che non hanno risposto a trattamenti precedenti. Il farmaco in fase di valutazione è ATH-063, somministrato per via orale sotto forma di capsule da 150 mg ciascuna, confrontato con un placebo identico per aspetto. L’obiettivo è verificare se il nuovo medicinale può migliorare la condizione rispetto a nessun trattamento attivo.

Il progetto è concepito come uno studio double-blind, cioè né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco vero o il placebo. I partecipanti assumono una capsula al giorno per circa tre mesi, con controlli regolari per valutare i sintomi, gli esami del sangue e altri parametri di salute. Si considera “clinical remission” il raggiungimento di un punteggio molto basso nella scala UCDSS, che indica quasi assenza di segni della malattia. Durante le visite vengono anche monitorati eventuali effetti indesiderati e variazioni dei segni vitali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita iniziale e randomizzazione

    Viene effettuata la visita di ingresso, vengono raccolti i dati clinici e confermata l'idoneità al protocollo.

    Si procede alla randomizzazione, cioè all'assegnazione casuale al gruppo che riceve ath-063 o al placebo.

    Al termine della visita vengono consegnate le bottiglie contenenti 30 capsule per ciascun mese di trattamento.

  2. Passaggio 2

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Deve assumere tre capsula al giorno per via orale, una volta al giorno (qd).

    La dose di ath-063 è di 150 mg per capsula; il placebo contiene microcristallina cellulosa.

    Le capsule vanno ingerite intere con un bicchiere d’acqua, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno, per tutta la durata dello studio (12 settimane).

  3. Passaggio 3

    Visita di controllo alla settimana 4

    Alla settimana 4 viene effettuata una visita di controllo.

    Vengono verificati gli effetti del farmaco, si raccolgono eventuali effetti avversi e si eseguono esami di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG), esame fisico e misurazione dei segni vitali.

    Viene fornita una nuova bottiglia di capsule per il secondo mese di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Visita di controllo alla settimana 8

    Alla settimana 8 si ripete la visita di controllo con le stesse valutazioni di laboratorio, ECG, esame fisico e segni vitali.

    Viene consegnata la bottiglia per l'ultimo mese di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Visita finale alla settimana 12 e valutazione

    Alla settimana 12 si effettua la visita finale.

    Vengono valutati la remissione clinica, gli effetti avversi, i risultati di laboratorio, l'ECG e i segni vitali.

    Al termine della visita il trattamento si interrompe.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Capacità di capire e dare il consenso informato e di seguire le procedure dello studio.
  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento del consenso.
  • Essere maschio o femmina; le donne in età fertile devono essere in postmenopausa, sterili chirurgicamente, asteniche sessualmente, o usare due metodi contraccettivi (uno fisico come il preservativo più uno molto efficace, ad esempio pillola, IUD, vasectomia). Inoltre non devono essere incinte né allattare.
  • Avere una diagnosi di colite ulcerosa confermata da endoscopia e biopsia (esame dei tessuti) almeno 4 mesi prima dello screening.
  • Avere la malattia attiva da moderata a grave, cioè un punteggio di attività (UCDSS) tra 5 e 9 con sottopunteggio EMA 2‑3, valutato durante l’endoscopia di screening.
  • L’infiammazione deve estendersi per più di 15 cm dal canale anale, come mostrato nella colonscopia di screening.
  • Avere documentazione che la malattia non risponde in modo adeguato (refrattaria) a 1‑2 terapie biologiche/avanzate approvate per la colite ulcerosa, di cui almeno una deve essere un farmaco anti‑TNF.
  • Avere documentazione di risposta insufficiente, perdita di risposta o intolleranza a terapie standard come corticosteroidi (es. prednisone), 5‑ASA (es. mesalazina) o immunomodulatori (es. azatioprina, metotrexato).
  • Qualsiasi altro farmaco sperimentale deve essere interrotto almeno 4 settimane (o 5 volte la sua emivita) prima dello screening, o non deve essere presente nel sangue al momento dello screening.
  • Avere risultati di laboratorio entro i limiti richiesti: emoglobina ≥ 8 g/dL, globuli bianchi ≥ 3 × 10³/µL, neutrofili ≥ 1,5 × 10³/µL, piastrine ≥ 100 000/µL, creatinina ≤ 1,5 mg/dL (o clearance della creatinina > 80 mL/min), ALT e AST ≤ 2 volte il valore normale del laboratorio, bilirubina totale ≤ 1,5 volte il valore normale (o ≤ 2 volte se si ha la sindrome di Gilbert).

Chi non può partecipare allo studio?

27 criteri

  • Storia medica o risultati anormali di esami (esame fisico, segni vitali, ECG – test del cuore, o esami di sangue/urina) che il medico ritiene possano interferire con la sicurezza o con gli obiettivi dello studio.
  • Interventi chirurgici o condizioni che potrebbero alterare l’assorbimento dei farmaci per via orale (ad esempio, bypass gastrico).
  • Ricovero ospedaliero negli ultimi 12 settimane per un peggioramento grave della colite ulcerosa che ha richiesto steroidi per via endovenosa.
  • Presenza attuale di colite fulminante, megacolon tossico (dilatazione pericolosa del colon) o storia di megacolon tossico o perforazione intestinale negli ultimi 6 mesi.
  • Se il medico pensa che sarà necessario un colegiectomia (rimozione del colon) entro 12 settimane dall’inizio del farmaco sperimentale.
  • Colite ulcerosa limitata solo al retto o al colon destro.
  • Presenza o storia di una fistola intestinale tipica della malattia di Crohn.
  • Storia di colite ischemica (diminuzione del flusso sanguigno al colon).
  • Storia di colite indeterminata o colite microscopica.
  • Uso di farmaci che riducono le cellule immunitarie B o T (ad esempio, rituximab) entro i 12 mesi precedenti.
  • Infezione attiva da virus dell’epatite B, rischio di riattivazione dell’epatite B, infezione da virus dell’epatite C o da HIV al momento dello screening.
  • Storia di colite da radiazioni.
  • Malattie gravi, progressive o non controllate di reni, fegato, sangue, sistema endocrino (ormoni), polmoni, cuore, sistema nervoso, salute mentale o cervello.
  • Storia di malattia coronarica ischemica instabile o insufficienza cardiaca grave (classe III o IV secondo la NYHA).
  • Abuso di alcol o droghe entro l’anno precedente che, a giudizio del medico, possa compromettere la partecipazione allo studio.
  • Donne incinte, che allattano o che intendono diventare incinte durante lo studio.
  • Alimentazione tramite sondino, diete a formula definita o nutrizione parenterale totale (nutrizione per via endovenosa).
  • Disturbi della coagulazione o uso recente di farmaci anti‑aggreganti o anticoagulanti che, a giudizio del medico, rendono pericoloso eseguire endoscopie o biopsie.
  • Uso di farmaci che inibiscono le proteine di trasporto P‑glycoprotein o BCRP (ad esempio, amiodarone, claritromicina, ciclosporfina, ketoconazolo, ritonavir, verapamil, tacrolimus, gefitinib).
  • Qualsiasi condizione che impedisca di capire, collaborare o seguire le procedure dello studio, o che rappresenti un rischio per la sicurezza, inclusa una nota allergia al farmaco sperimentale.
  • Storia di malattia di Crohn.
  • Storia di stenosi colica (restringimento del colon).
  • Test delle feci positivo per Clostridioides difficile, altre infezioni batteriche o parassiti che richiedono antibiotici.
  • Storia di resezione colica estesa o di colectomia parziale o totale (con o senza stomia o sacca ileo-anale) che impedirebbe una corretta valutazione dell’intervento.
  • Presenza attuale di adenomi colici, displasia o storia di displasia non eliminata (a meno che le lesioni non siano state completamente rimosse e non ci siano segni di displasia al controllo).
  • Cancro attivo non in completa remissione (eccetto alcuni tumori cutanei benigni completamente rimossi); i tumori precedenti devono essere in remissione da più di 2 anni.
  • Aver ricevuto più di due terapie biologiche o avanzate approvate per la colite ulcerosa prima dell’inizio dello studio.
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Farmaci in studio

ATH-063 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale in capsule. È stato progettato per essere usato come terapia di induzione nei pazienti con colite ulcerosa moderata o grave che non hanno risposto ad altri trattamenti biologici. Lo studio vuole capire se questo farmaco può ridurre l’infiammazione del colon, migliorare i sintomi (come diarrea, sangue nelle feci e dolore addominale) e portare i pazienti a una remissione della malattia. Durante il trial i partecipanti assumono il farmaco ogni giorno per diverse settimane, mentre i ricercatori monitorano l’efficacia e la sicurezza, osservando eventuali effetti collaterali e come il corpo risponde al trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo (microcrystalline cellulose)

    Il placebo è presentato in capsule da ingerire per via orale, con tre capsule al giorno distribuite mensilmente. È un composto inattivo usato solo per confrontare gli effetti del farmaco reale in studi clinici e non ha alcun uso terapeutico riconosciuto. Non agisce a livello molecolare perché non contiene principi attivi, ed è classificato come eccipiente inerte. La sua presenza serve a garantire che i risultati dello studio siano dovuti al farmaco testato e non a fattori psicologici.

  • ATH-063

    ATH-063 è una capsula da 150 mg da assumere per via orale, tipicamente una capsula al giorno. È un farmaco ancora in fase di sperimentazione (studio di fase 2b) e non è ancora disponibile sul mercato. È destinato al trattamento della colite ulcerosa attiva, specialmente nei pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti biologici. Agisce modulando il sistema immunitario, riducendo l’infiammazione intestinale a livello cellulare, ed è classificato come immunomodulatore a piccola molecola.

Malattie studiate

Colite ulcerosa attiva - La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica del colon che provoca lesioni della mucosa. Nella fase attiva i sintomi includono diarrea, sangue nelle feci e crampi addominali. L’infiammazione tende a estendersi in modo continuo a partire dal retto verso il resto del colon. Le riacutizzazioni si alternano a periodi di minore attività, ma la mucosa rimane danneggiata. Con il tempo la parete intestinale può ispessirsi e comparire ulcerazioni più profonde.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-520183-33-00Codice del protocolloATH-002-000Partecipanti previsti120 personePromotoreAthos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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