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Studio di fase 2 su adulti con miastenia gravis per valutare efficacia e sicurezza di ublituximab in combinazione con efgartigimod alfa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i recettori muscolari, causando debolezza dei muscoli e affaticamento. Per trattare la condizione, lo studio utilizza due medicinali: efgartigimod alfa, somministrato per via endovenosa (cioè attraverso una piccola sacca inserita in una vena), e ublituximab, anch'esso somministrato tramite infusione endovenosa. Un gruppo di partecipanti riceve invece un placebo, cioè una sostanza priva di principio attivo, per confrontare gli effetti dei farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento di mantenimento con ublituximab dopo la fase iniziale con efgartigimod alfa. I partecipanti ricevono prima la fase di induzione con efgartigimod alfa, seguita da trattamenti di mantenimento periodici di ublituximab o placebo per diversi mesi, con controlli regolari per monitorare la forza muscolare, gli eventuali effetti indesiderati e la qualità della vita. Durante lo studio vengono registrati eventuali sintomi nuovi o peggioramenti e si valuta se il trattamento aiuta a ridurre la necessità di ulteriori terapie di emergenza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di inizio studio

    Il paziente partecipa alla prima visita dopo l’ingresso nello studio. Vengono raccolti dati clinici di base, eseguiti esami di laboratorio e valutata la gravità della Miastenia Gravis mediante test specifici.

  2. Passaggio 2

    Infusione di induzione con <b>Efgartigimod alfa</b>

    Il paziente riceve Efgartigimod alfa per via endovenosa, alla dose di 10 mg per kg di peso corporeo, secondo il programma previsto dal protocollo di studio.

    L’infusione viene effettuata in ambiente controllato e il paziente è monitorato per eventuali reazioni durante e dopo la somministrazione.

  3. Passaggio 3

    Periodo di osservazione post‑induzione

    Dopo l’infusione di induzione, il paziente resta sotto osservazione per valutare la risposta al trattamento e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

    Vengono effettuati controlli clinici e di laboratorio secondo le tempistiche stabilite dal protocollo.

  4. Passaggio 4

    Randomizzazione in doppio cieco

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di studio: ublituximab o placebo. Né il paziente né il personale di studio conoscono l’assegnazione.

  5. Passaggio 5

    Infusione di mantenimento con <b>Ublituximab</b> o <b>Placebo</b>

    Il paziente riceve, a intervalli stabiliti dal protocollo, una soluzione per infusione di ublituximab alla dose di 450 mg per via endovenosa, oppure una infusione di placebo identica per aspetto ma priva di principio attivo.

    Le infusioni di mantenimento vengono eseguite in ambiente clinico e il paziente è nuovamente monitorato per la comparsa di effetti avversi.

  6. Passaggio 6

    Visite di follow‑up regolari

    Durante il periodo di trattamento, il paziente partecipa a visite di controllo programmate. In ciascuna visita vengono valutati la sicurezza (eventi avversi), i sintomi della Miastenia Gravis, i punteggi dei questionari di attività quotidiane e la conta delle cellule B CD19+.

    Vengono inoltre eseguiti esami di farmacocinetica (PK) e altre analisi di laboratorio secondo il calendario dello studio.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di trattamento previsto, il paziente completa l’ultima visita di valutazione finale, durante la quale vengono raccolti tutti i dati di efficacia e sicurezza richiesti dal protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi di miastenia gravis confermata da uno dei seguenti: test di trasmissione neuromuscolare anormale (come elettromiografia a fibra singola o stimolazione nervosa ripetitiva); oppure test anticolinesterasico positivo (ad esempio il test con edrofonio); oppure miglioramento dei sintomi con inibitori dell'acetilcolinesterasi, valutato dal medico.
  • Essere nella classificazione clinica MGFA classe II, III o IV al momento dello screening.
  • Avere un punteggio MG-ADL compreso tra 6 e 10 con più del 50 % dovuto a sintomi non oculari, oppure un punteggio MG-ADL pari o superiore a 11.
  • Avere un punteggio QMG pari o superiore a 11 al momento dello screening.
  • Se si stanno già assumendo le terapie previste dal protocollo, queste devono essere state assunte a una dose stabile per il periodo richiesto prima dello screening.
  • Le donne in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace dal momento del consenso e per 6 mesi dopo l’ultima dose di ublituximab.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Non si può partecipare se si ha una malattia cronica del sistema immunitario diversa dalla miastenia gravis, come l’artrite reumatoide, la sclerodermia, la sindrome di Sjögren, le malattie infiammatorie intestinali (Crohn o colite ulcerosa) o una carenza del sistema immunitario (naturale o dovuta a farmaci).
  • Se i risultati dei esami di laboratorio mostrano una funzione degli organi (come fegato, reni o cuore) gravemente compromessa, non si è idonei.
  • Chi ha avuto in passato una reazione molto grave a iniezioni o infusioni (come una reazione allergica forte o una reazione anafilattica) a componenti del farmaco ublituximab o a farmaci usati per gestire tali reazioni non può partecipare.
  • Non è possibile partecipare se si ha un’infezione attiva o una storia di infezioni ricorrenti gravi, comprese infezioni opportunistiche o atipiche, o se si è HIV‑positivo.
  • Chi ha un’infezione attiva da epatite B (indicato da un antigene di superficie dell’epatite B o da anticorpi contro il nucleo dell’epatite B) o un’infezione cronica da epatite C non è ammissibile; è ammessa solo la presenza di anticorpi contro l’epatite C se il test PCR (che rileva il virus) è negativo.
  • Chi ha una storia o segni (clinici, radiologici o di laboratorio) di una malattia cerebrale rara chiamata leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) non può partecipare.
  • Non si può partecipare se si è ricevuto qualsiasi vaccino (vaccino inattivo, vivo o attenuato) entro 4 settimane prima del primo giorno di trattamento.
  • Qualsiasi condizione medica grave o non controllata che possa interferire con la capacità di partecipare allo studio esclude il paziente.
  • Le donne incinte o che allattano non possono partecipare.
  • Se non si è disposti o non si è in grado di seguire le procedure dello studio e i controlli di follow‑up, non si è idonei.
  • Se la debolezza muscolare riguarda solo i muscoli degli occhi (classe MGFA I) o se il medico ritiene che ci siano segni di crisi o peggioramento grave della miastenia gravis (classe MGFA V) in qualsiasi momento durante lo screening, non si può partecipare.
  • Non si può partecipare se, entro le 4 settimane precedenti il primo giorno di trattamento, si è usato uno dei seguenti farmaci: immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) o sottocutanee (SCIg), plasmaferesi (PLEX), ciclosporina (tranne colliri), tacrolimus (tranne forme topiche), metotrexato, talidomide o tofacitinib.
  • Non si può partecipare se, entro i 3 mesi precedenti il primo giorno di trattamento, si è usato uno dei seguenti farmaci: tocilizumab, belimumab, inibitori del complemento, ciclofosfamide, abatacept, etanercept, mitoxantrone o sirolimus.
  • Chi ha ricevuto terapia con anticorpi monoclonali che eliminano le cellule B (come ublituximab) negli ultimi 12 mesi non è ammissibile.
  • Chi ha avuto trattamenti non monoclonali che eliminano le cellule B, o farmaci come alemtuzumab, irradiazione totale dei linfonodi, trapianto di midollo osseo, vaccini con cellule T o natalizumab, non può partecipare.
  • Chi ha subito una rimozione del timo (timectomia) negli ultimi 12 mesi o ha programmato una timectomia durante lo studio non è idoneo.
  • Chi ha una storia di cancro, eccetto alcuni casi specifici (cancro della pelle non invasivo, timoma maligno rimosso più di 5 anni fa senza recidiva, o timoma benigno rimosso più di un anno fa), non può partecipare.
  • Se si è trattato con un farmaco sperimentale entro 5 volte la sua emivita (tempo necessario perché la metà del farmaco venga eliminata) o si sono eseguite procedure sperimentali entro 4 settimane prima del primo giorno di trattamento, non si è idonei.
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Farmaci in studio

  • ublituximab

    è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa come infusione. Nel trial è il farmaco sperimentale che viene dato ai partecipanti dopo la fase di induzione, per valutare se il suo utilizzo continuato può mantenere o migliorare i sintomi della miastenia gravis.

  • VYVGART

    (efgartigimod alfa) è un farmaco somministrato anch’esso per via endovenosa. In questo studio è usato nella fase di induzione per tutti i pazienti; serve a ridurre temporaneamente gli anticorpi che attaccano i recettori neuromuscolari. Dopo questa prima fase, i pazienti passano al trattamento di mantenimento con ublituximab.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ublituximab

    è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa. È in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvata per uso generale. È studiata per la miastenia gravis, una malattia autoimmune che indebolisce i muscoli. Agisce legandosi alla proteina CD20 sulle cellule B, bloccandole e riducendo l’attacco immunitario; è un anticorpo monoclonale.

  • Efgartigimod alfa

    è un'iniezione per infusione endovenosa già autorizzata in alcuni paesi per la miastenia gravis. È considerato un farmaco orfano perché tratta una malattia rara. Riduce i sintomi bloccando il recettore FcRn, che normalmente protegge gli anticorpi, favorendone la rimozione dal sangue. È classificato come modulatore del sistema immunitario.

Malattie studiate

Miastenia gravis - La miastenia gravis è una malattia autoimmune caratterizzata da debolezza muscolare variabile. Il sistema immunitario produce anticorpi che interferiscono con la trasmissione neuromuscolare, riducendo l’attivazione dei muscoli. I sintomi iniziano spesso con affaticamento dei muscoli oculari, come ptosi palpebrale e diplopia, e possono estendersi a muscoli facciali, della deglutizione e degli arti. La debolezza tende a peggiorare con l’attività e a migliorare con il riposo. Nel tempo la malattia può passare da una forma oculare limitata a una forma generalizzata, coinvolgendo più gruppi muscolari. La gravità e l’estensione dei sintomi possono variare da paziente a paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 10 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524630-26-00Codice del protocolloTG1101-MG201Partecipanti previsti119 personePromotoreTg Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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