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Studio di fase 1 su PF-07293893 in adulti sani per valutare sicurezza e tollerabilità nella insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata

Farmaco in studio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata heart failure with preserved ejection fraction (HFpEF), un tipo di insufficienza cardiaca in cui il cuore pompa normalmente ma è rigido e non si riempie bene di sangue. Il farmaco sperimentale in fase di valutazione è denominato PF-07293893 e viene somministrato come sospensione orale, cioè una bevanda liquida da ingerire.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole e crescenti del farmaco somministrate a volontari adulti sani.

I partecipanti riceveranno in modo casuale il farmaco o una sostanza inattiva (placebo) senza sapere quale stanno assumendo. Dopo l’assunzione di una singola dose, verranno monitorati per diverse ore con controlli di pressione sanguigna, esami del ritmo cardiaco (elettrocardiogramma) e altri test di sicurezza. Verranno prelevati campioni di sangue per capire come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall’organismo. Lo studio prevede più livelli di dose, ognuno testato in sequenza con un periodo di attesa tra le somministrazioni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 14 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Randomizzazione e assegnazione cieca
Dopo l'iscrizione, viene effettuata una randomizzazione che assegna in modo cieco al paziente una sequenza di trattamenti composti da dosi di PF-07293893 o da placebo. la sequenza è stabilita per garantire che ogni partecipante riceva tutti i quattro trattamenti in ordine diverso.
Passaggio 2
Valutazioni di base
Prima della prima somministrazione vengono eseguiti esami di sicurezza di base: misurazione dei segni vitali, elettrocardiogramma a 12 derivazioni, esami di laboratorio clinico, esame fisico e valutazione neurologica. questi dati costituiscono il riferimento per le successive osservazioni.
Passaggio 3
Prima somministrazione (periodo 1)
Viene somministrata una singola dose orale di PF-07293893 (500 mg) o il placebo corrispondente, sotto forma di sospensione orale. la dose è assunta una sola volta, al mattino, a stomaco vuoto.
Passaggio 4
Monitoraggio post‑dose (periodo 1)
Dopo la dose, il paziente rimane sotto osservazione per diverse ore. vengono monitorati i segni vitali, l’elettrocardiogramma, eventuali effetti avversi e i risultati dei test di laboratorio. il personale registra tutte le osservazioni.
Passaggio 5
Washout (intervallo tra i periodi)
Seguono giorni di washout, periodo durante il quale non viene assunto alcun studio farmaco né placebo. questo intervallo permette l’eliminazione completa del principio attivo prima della successiva somministrazione.
Passaggio 6
Seconda somministrazione (periodo 2)
Viene somministrata una singola dose orale di PF-07293893 (1500 mg) o il placebo corrispondente, sempre come sospensione orale, assunta una sola volta a stomaco vuoto.
Passaggio 7
Monitoraggio post‑dose (periodo 2)
Il paziente è nuovamente osservato per diverse ore. vengono registrati segni vitali, elettrocardiogramma, eventuali sintomi e i risultati dei test di laboratorio, come nella prima fase.
Passaggio 8
Washout (intervallo tra i periodi)
Si osserva un nuovo periodo di washout, identico a quello precedente, per garantire la completa eliminazione del principio attivo prima del prossimo trattamento.
Passaggio 9
Terza somministrazione (periodo 3)
In questo periodo il paziente riceve il trattamento incrociato non ancora sperimentato: se nella prima fase ha assunto PF-07293893 500 mg, ora riceve il placebo corrispondente; se ha ricevuto placebo, ora assume PF-07293893 500 mg. la somministrazione è una dose singola di sospensione orale a stomaco vuoto.
Passaggio 10
Monitoraggio post‑dose (periodo 3)
Vengono nuovamente monitorati segni vitali, elettrocardiogramma, sintomi e risultati di laboratorio per valutare la sicurezza del nuovo trattamento.
Passaggio 11
Washout (intervallo tra i periodi)
Si effettua un ulteriore periodo di washout, con la stessa durata dei precedenti, per eliminare il principio attivo prima dell’ultima somministrazione.
Passaggio 12
Quarta somministrazione (periodo 4)
Nell'ultimo periodo il paziente riceve l'ultimo trattamento rimanente: se non ha ancora assunto PF-07293893 1500 mg, ora lo fa; altrimenti riceve il placebo corrispondente. anche questa è una dose singola di sospensione orale, assunta a stomaco vuoto.
Passaggio 13
Monitoraggio post‑dose (periodo 4)
Si esegue l'ultima fase di osservazione, con monitoraggio di segni vitali, elettrocardiogramma, sintomi e esami di laboratorio, per raccogliere i dati finali di sicurezza e tollerabilità.
Passaggio 14
Valutazioni finali e conclusione
Al termine dell'ultimo periodo, vengono effettuate valutazioni finali di sicurezza, inclusi tutti gli esami di laboratorio, i segni vitali e le registrazioni degli eventi avversi. i risultati vengono poi inseriti nel database dello studio e il partecipante viene dimesso dallo studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

Età e stato di salute: avere tra i 18 e i 65 anni (per uomini) o essere una donna che non può avere figli, al momento della firma del consenso informato, e risultare in buona salute dopo una valutazione medica completa (storia medica, esame fisico, esami di laboratorio e monitoraggio del cuore).
Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 16 e 30,5 kg/m²; il BMI è un valore che confronta il peso con l’altezza per capire se il peso è adeguato.
Peso corporeo superiore a 50 kg (circa 110 libbre).
Essere volontari sani, cioè persone senza malattie note e con risultati normali negli esami di laboratorio e nel monitoraggio cardiaco.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

Presenza o storia di malattie importanti che coinvolgono sangue, reni, ormoni, polmoni, stomaco, cuore, fegato, mente o allergie (escluse le allergie stagionali lievi).
Condizioni che possono influenzare l’assorbimento del farmaco, ad esempio la rimozione chirurgica dello stomaco (gastrectomia) o della cistifellea (colecistectomia).
Storia di infezione da HIV, epatite B o epatite C, oppure test positivo per questi virus (vaccinazione contro l’epatite B è consentita).
Essere personale dello studio o familiare di chi conduce lo studio o del finanziatore.
Qualsiasi condizione medica o psichiatrica, inclusi pensieri o comportamenti suicidi recenti, anomalie di laboratorio o problemi legati al COVID‑19 che aumentano il rischio di partecipare.
Assunzione di farmaci con prescrizione o senza prescrizione, integratori dietetici o erboristici entro 7 giorni (o 5 volte il tempo di dimezzamento del farmaco) prima della prima dose, con restrizioni più severe per farmaci che modificano il metabolismo (CYP3A).
Uso di un prodotto sperimentale (farmaco o vaccino) entro 30 giorni (o 5 volte il tempo di dimezzamento) prima della prima dose, o partecipazione a studi sperimentali contemporaneamente.
Pressione arteriosa a letto elevata: ≥140/90 mm Hg se si ha meno di 60 anni, oppure ≥150/90 mm Hg se si ha 60 anni o più, dopo almeno 5 minuti di riposo.
Funzione renale ridotta, definita da una filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 75 mL/min/1,73 m².
Elettrocardiogramma a 12 derivazioni con anomalie importanti, come intervallo QT corretto (>450 ms), blocco completo del fascio sinistro, segni di infarto recente, cambiamenti ST‑T, blocchi atrioventricolari o aritmie gravi (bradi‑ o tachiaritmie).
Valori di laboratorio del fegato fuori dal range normale, includendo enzimi epatici ALT e AST o bilirubina totale ≥1,05 volte il limite superiore normale (esclusi i casi di sindrome di Gilbert con bilirubina diretta ≤ limite normale).
Storia di abuso di alcol o consumo eccessivo di alcol (binge drinking) e/o uso di droghe illecite negli ultimi 6 mesi; il binge drinking è definito come 5 drink per gli uomini o 4 per le donne in circa 2 ore, con un consumo massimo consigliato di 14 unità di alcol a settimana.

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Farmaci in studio

PF-07293893 è un farmaco sperimentale somministrato sotto forma di sospensione orale. Nel trial viene dato a volontari sani per verificare se è sicuro e se è ben tollerato dal corpo. Lo studio osserva come il farmaco viene assorbito, quanto tempo rimane nel sangue e se provoca effetti indesiderati. L’obiettivo è capire se il farmaco può essere usato in futuro per trattare malattie, prima di passare a studi più ampi.

Che cosa si sa già del trattamento

PF-07293893 - è una sospensione orale somministrata per via per bocca, disponibile in dosi da 500 mg e 1500 mg; attualmente è un farmaco sperimentale in fase di studio clinico di prima somministrazione sull’uomo e non è ancora approvato per uso terapeutico. Viene valutato principalmente per il trattamento dell’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF), una condizione in cui il cuore non si rilassa correttamente. Il principio attivo agisce a livello molecolare bloccando un bersaglio specifico che contribuisce alla rigidità del muscolo cardiaco, migliorando così la capacità di riempimento del cuore. Si classifica come un piccolo composto orale investigazionale appartenente alla categoria dei modulatori della funzione cardiaca.

Malattie studiate

Insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF) è una condizione in cui il cuore pompa sangue in modo normale ma il suo riempimento è compromesso a causa di rigidità del muscolo. Con il tempo, le pareti cardiache diventano più spesse e meno elastiche, limitando la quantità di sangue che entra nel ventricolo. Questo porta a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e ridotta capacità di esercizio. L'accumulo progressivo di liquidi può interessare polmoni e gambe, aggravando la sensazione di gonfiore. La malattia tende a evolvere lentamente, con un peggioramento graduale della capacità funzionale del cuore.