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Studio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del berotralstat nella prevenzione degli attacchi di angioedema acquisito da carenza di C1 inibitore

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L'angioedema acquisito dovuto a carenza di inibitore C1 è una condizione rara in cui compaiono gonfiori improvvisi della pelle e delle mucose, spesso senza prurito. Il farmaco in studio è berotralstat, una capsula rigida da 150 mg da assumere per via orale.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco può ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema in persone affette da Acquired angioedema due to C1 inhibitor deficiency. Si tratta di uno studio aperto, senza gruppo di confronto, in cui tutti i partecipanti ricevono il medicinale per circa 24 settimane, con visite periodiche per registrare il numero di attacchi e la loro gravità.

Durante il periodo di osservazione vengono monitorati gli eventuali effetti indesiderati e gli eventi più gravi legati al trattamento; i partecipanti sono invitati a segnalare nuovi sintomi o peggioramenti e a sottoporsi a controlli regolari per garantire la loro sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Valutazione iniziale
Subito dopo l'ingresso nello studio, il paziente completa una serie di valutazioni di base. vengono registrati i sintomi di angioedema, la frequenza degli attacchi negli ultimi mesi e vengono eseguiti gli esami di laboratorio richiesti.
Viene avviato un periodo di osservazione di una settimana (run‑in) durante il quale il paziente annota tutti gli attacchi di angioedema senza ancora assumere il farmaco sperimentale.
Passaggio 2
Inizio del trattamento con <b>Orladeyo</b>
Al termine del periodo di run‑in il paziente inizia a prendere Orladeyo 150 mg, una capsula rigida da assumere per via orale.
La dose consigliata è una capsula al giorno, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno, per tutta la durata dello studio.
Passaggio 3
Monitoraggio giornaliero
Ogni giorno il paziente registra nel diario fornito dallo studio la comparsa di eventuali attacchi di angioedema, i sintomi associati e la comparsa di effetti indesiderati.
Queste informazioni vengono utilizzate per valutare l'efficacia del farmaco e la sua tollerabilità.
Passaggio 4
Visite di controllo programmate
Il paziente si presenta al centro di ricerca per visite di controllo al settimo, quattordicesimo, ventisettesimo, trentunesimo giorno e successivamente ogni quattro settimane.
Durante le visite vengono valutati i dati del diario, si controllano gli eventuali effetti avversi e, se necessario, vengono prelevati campioni di sangue per gli esami di sicurezza.
Passaggio 5
Valutazione dell'efficacia
La principale misura di efficacia è il cambiamento del numero medio mensile di attacchi di angioedema dal primo alla ventiquattresima settimana di trattamento rispetto al periodo di run‑in.
Vengono inoltre analizzati il numero di attacchi che hanno richiesto trattamenti di salvataggio, la durata del periodo senza attacchi e la percentuale di giorni senza sintomi.
Passaggio 6
Valutazione della sicurezza
Tutti gli eventi avversi, inclusi gli eventi avversi seri (TESAEs), vengono registrati e valutati durante l'intero periodo di studio.
La frequenza, la gravità e la possibile relazione con il farmaco sono documentate nelle visite di controllo.
Passaggio 7
Fine del trattamento
Al termine della ventiquattresima settimana (circa sei mesi), il paziente interrompe l’assunzione di Orladeyo.
Viene effettuata una visita finale per raccogliere tutti i dati finali sull'efficacia e sulla sicurezza del farmaco.
Passaggio 8
Follow‑up post‑studio
Quattro settimane dopo l’interruzione del trattamento, il paziente partecipa a una visita di follow‑up per verificare la presenza di eventuali effetti residui o ritardi nella comparsa di eventi avversi.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

Età: avere almeno 18 anni; maschi e donne non incinte e non in allattamento.
Consenso informato: essere in grado di firmare un documento scritto che spiega lo studio.
Peso: pesare almeno 40 kg.
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Diagnosi di angioedema acquisito (AAE): avere gonfiore ricorrente senza orticaria, nessuna storia familiare di angioedema o carenza di C1‑inibitore, e un livello di attività del C1‑inibitore inferiore al 50 % della norma, più almeno uno dei seguenti:
- età di comparsa dei primi sintomi di almeno 40 anni;
- livello di C1q (una proteina del sistema immunitario) inferiore al valore normale;
- assenza di mutazione nel gene SERPING1 (gene che produce il C1‑inibitore);
- presenza di anticorpi anti‑C1‑inibitore (proteine che attaccano il C1‑inibitore).
- Farmaci per attacchi acuti: poter usare almeno uno dei farmaci approvati per trattare gli attacchi di angioedema, ad esempio icatibant (un medicinale che blocca un segnale di gonfiore) o C1‑inibitore derivato dal plasma (una proteina ricavata dal plasma sanguigno).
- check
  Attacchi richiesti: aver avuto almeno 2 attacchi di AAE durante un periodo di osservazione di 28 giorni (estendibile a 56 giorni). Gli attacchi devono:
  - essere distinti, cioè non iniziare entro 48 ore dalla fine di un attacco precedente;
  - presentare gonfiore visibile o sintomi di gonfiore interno (ad es. nella gola o nell’addome);
  - essere confermati dal medico investigatore.
  - Impegno nello studio: essere disposto a seguire tutte le procedure richieste, inclusa la registrazione di ogni attacco in un diario fin dal primo giorno di visita.
  - Valutazione del medico: il medico deve ritenere che il paziente possa rispettare correttamente tutte le attività dello studio per tutta la sua durata.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

Presenza di una condizione medica o psichiatrica importante (una malattia o un disturbo mentale che il medico ritiene possa rendere difficile partecipare allo studio o aumentare il rischio).
Diagnosi contemporanea di un altro tipo di angioedema ricorrente (gonfiore improvviso che si verifica più volte e non è il tipo studiato).
Risultati anormali negli esami clinici, di laboratorio o delle urine al momento dello screening, oppure presenza di una contraindicazione (situazione in cui il farmaco non dovrebbe essere usato) indicata nel foglio informativo del farmaco (SmPC).
Conoscenza di una ipersensibilità (reazione allergica) alla sostanza attiva del berotralstat o a uno qualsiasi degli eccipienti (ingredienti non attivi) del farmaco.

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Risponde ai pazienti
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Palermo, Italia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Orladeyo è una capsula rigida da assumere per via orale. Contiene il principio attivo berotralstat, che aiuta a ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema in persone con angioedema acquisito dovuto a una carenza di inibitore C1. Il farmaco agisce bloccando un enzima nel sangue chiamato plasma kallikrein, il quale è responsabile della produzione di una sostanza chiamata bradichinina che provoca gonfiore. Riducendo la bradichinina, Orladeyo può prevenire o diminuire gli episodi di gonfiore improvviso della pelle, delle mucose o delle vie respiratorie. È un farmaco designato come “orfano”, il che significa che è stato sviluppato per una condizione rara e non ha molte alternative terapeutiche disponibili.

Berotralstat

Che cosa si sa già del trattamento

Orladeyo 150 mg hard capsules - È una capsula rigida da 150 mg da assumere per via orale una volta al giorno. Berotralstat è un farmaco approvato per la prevenzione dell'angioedema e attualmente è in studio per l'angioedema acquisito da carenza di inibitore C1; è riconosciuto nella letteratura medica. Agisce bloccando l'enzima kallikrein, diminuendo la produzione di una sostanza chimica che provoca gonfiore. È classificato come inibitore della kallikrein e rientra nella categoria dei farmaci per le malattie rare.

Malattie studiate

Angioedema acquisito da deficit di C1‑inibitore - L'angioedema acquisito da deficit di C1‑inibitore è una condizione caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore improvviso della pelle e delle mucose. È causato da una ridotta attività dell'inibitore C1, una proteina del sistema del complemento, che porta a una liberazione eccessiva di mediatori infiammatori. Gli attacchi possono interessare le estremità, il volto, la gola e l'intestino, e si manifestano spontaneamente o in risposta a stimoli come stress o infezioni. Con il tempo, la frequenza e la durata degli episodi possono variare da persona a persona. Alcuni pazienti sperimentano periodi prolungati senza sintomi, seguiti da nuove ondate di gonfiore. La malattia è considerata rara.