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Studio sulla riduzione della frequenza del trattamento con alglucosidase alfa per pazienti anziani con malattia di Pompe a esordio tardivo

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alglucosidase Alfa

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Cipaglucosidase Alfa

Studio a lungo termine su pazienti con malattia di Pompe trattati con alglucosidase alfa e combinazione di farmaci (miglustat, cipaglucosidase alfa, avalglucosidase alfa)

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alglucosidase Alfa

Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di cipaglucosidase alfa e miglustat in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Cipaglucosidase Alfa

Studio sulla sicurezza ed efficacia di cipaglucosidase alfa e miglustat nei bambini con malattia di Pompe a esordio tardivo

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Cipaglucosidase Alfa

Malattia di Niemann-Pick

Non in reclutamento

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Hydroxypropylbetadex in Pazienti con Malattia di Niemann-Pick Tipo C1

Farmaco autorizzato
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Hydroxypropylbetadex
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