La malattia di Niemann-Pick di tipo C1 è una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce il colesterolo e altri grassi. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Trappsol Cyclo, che contiene la sostanza hydroxypropylbetadex. Il trattamento sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per vedere se Trappsol Cyclo può migliorare i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni di Trappsol Cyclo o di placebo. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 96 settimane. I partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la malattia di Niemann-Pick di tipo C1, che possono includere altri farmaci come Zavesca (contenente miglustat), se già in uso. Lo studio valuterà i cambiamenti nei sintomi della malattia, come la capacità di camminare, parlare e deglutire, utilizzando scale di valutazione specifiche.

L’obiettivo principale dello studio è determinare se Trappsol Cyclo può migliorare la qualità della vita dei pazienti rispetto al placebo. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come gestire meglio la malattia di Niemann-Pick di tipo C1 e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.