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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Hydroxypropylbetadex in Pazienti con Malattia di Niemann-Pick Tipo C1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia di Niemann-Pick di tipo C1 è una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce il colesterolo e altri grassi. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un trattamento chiamato Trappsol Cyclo, che contiene la sostanza hydroxypropylbetadex. Il trattamento sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per vedere se Trappsol Cyclo può migliorare i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni di Trappsol Cyclo o di placebo. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 96 settimane. I partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la malattia di Niemann-Pick di tipo C1, che possono includere altri farmaci come Zavesca (contenente miglustat), se già in uso. Lo studio valuterà i cambiamenti nei sintomi della malattia, come la capacità di camminare, parlare e deglutire, utilizzando scale di valutazione specifiche.

L'obiettivo principale dello studio è determinare se Trappsol Cyclo può migliorare la qualità della vita dei pazienti rispetto al placebo. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come gestire meglio la malattia di Niemann-Pick di tipo C1 e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Trappsol Cyclo in pazienti con la malattia di Niemann-Pick di tipo C1.

    Il trattamento prevede la somministrazione di Trappsol Cyclo alla dose di 2000 mg/kg tramite infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente riceve Trappsol Cyclo o un placebo, insieme alle cure standard, per un periodo di 96 settimane.

    Le infusioni endovenose di Trappsol Cyclo vengono somministrate secondo un programma stabilito durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, il paziente viene sottoposto a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi della malattia.

    Le valutazioni includono la scala di gravità della malattia di Niemann-Pick di tipo C (4D-NPC-SS o 5D-NPC-SS) per misurare i cambiamenti in ambiti come la deambulazione, la motricità fine, il linguaggio, la deglutizione e la cognizione.

  4. Passaggio 4

    Analisi intermedia

    Un'analisi intermedia viene effettuata a 48 settimane per valutare i cambiamenti medi nel punteggio composito della scala di gravità della malattia.

    Questa analisi aiuta a determinare l'efficacia del trattamento in corso.

  5. Passaggio 5

    Analisi finale

    Alla fine delle 96 settimane, viene condotta un'analisi finale per valutare i cambiamenti medi nel punteggio composito della scala di gravità della malattia.

    I risultati finali forniscono informazioni sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Trappsol Cyclo.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • I pazienti devono avere almeno 3 anni al momento dello screening.
  • Se sessualmente attivi, le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento. Gli uomini con partner donne in età fertile devono usare il preservativo, con o senza spermicida, oltre al metodo contraccettivo della partner.
  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve aver letto e firmato il modulo di consenso informato prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Il rappresentante legale, se applicabile, deve acconsentire alla partecipazione del paziente a tutti gli aspetti dello studio.
  • Il caregiver del paziente, se applicabile, deve accettare di partecipare a tutte le valutazioni, questionari e interviste specificate dal protocollo per tutta la durata dello studio.
  • La diagnosi di Niemann Pick Disease Type C1 deve essere confermata geneticamente o tramite specifici test clinici.
  • I pazienti devono avere un punteggio ASIS tra 0.5 e 2.0 al momento dello screening, utilizzando una scala di gravità specifica per la malattia.
  • I pazienti possono essere trattati o meno con miglustat. Se in trattamento, la dose deve essere stabile da almeno 3 mesi. Se il trattamento è stato interrotto, deve essere stato interrotto da almeno 3 mesi.
  • Il peso corporeo deve essere superiore a 4.5 kg e inferiore o uguale a 125 kg.
  • Il paziente deve presentare almeno un sintomo neurologico della malattia, come perdita dell'udito, problemi di movimento degli occhi, difficoltà di coordinazione, perdita di memoria, spasmi muscolari, storia di convulsioni, attacchi di sonno improvviso, difficoltà nel parlare o nel deglutire.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di partecipare a tutti gli aspetti dello studio, inclusi i prelievi di sangue per test di efficacia e sicurezza.
  • I pazienti precedentemente trattati con idropropil-beta-ciclodestrina possono partecipare se l'ultima somministrazione intratecale è avvenuta almeno 3 mesi fa o l'ultima somministrazione endovenosa almeno 6 mesi fa. Non più del 10% dei pazienti randomizzati può aver avuto esposizione precedente a questo trattamento.
  • Il paziente deve essere in grado di viaggiare al sito clinico corrispondente per le visite programmate per valutazione e follow-up.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Niemann Pick di tipo C1.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento standard di cura previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi alle valutazioni necessarie per lo studio.
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Farmaci in studio

Trappsol Cyclo: Questo farmaco è utilizzato per trattare la malattia di Niemann-Pick di tipo C1. Trappsol Cyclo è una forma di idrossipropil-beta-ciclodestrina, che aiuta a migliorare la capacità del corpo di gestire i lipidi accumulati nelle cellule. L'obiettivo del trattamento è ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Viene somministrato insieme alle cure standard per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto al solo trattamento standard.

Che cosa si sa già del trattamento

Trappsol Cyclo – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C1, una rara malattia genetica. Trappsol Cyclo agisce legandosi ai lipidi cellulari, aiutando a rimuovere l'accumulo di colesterolo nelle cellule. Appartiene alla classe farmacologica dei ciclodextrinici, noti per la loro capacità di formare complessi con molecole lipidiche.

Malattie studiate

Malattia di Niemann-Pick di tipo C1 – È una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo trasporta e immagazzina il colesterolo e altri lipidi all'interno delle cellule. Questo accumulo anomalo di lipidi può causare danni progressivi alle cellule, in particolare nel cervello, nel fegato e nella milza. I sintomi possono variare ampiamente, ma spesso includono problemi di movimento, difficoltà di apprendimento, e problemi neurologici come convulsioni. La progressione della malattia può portare a un peggioramento delle capacità motorie e cognitive. I sintomi possono iniziare in qualsiasi momento dalla prima infanzia all'età adulta, e la gravità e la velocità di progressione possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518266-27-00Codice del protocolloCTD-TCNPC-301Partecipanti previsti104 personePromotoreCyclo Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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