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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CTX001 nei Bambini con Anemia Falciforme Grave

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Busulfan

Talassemia

In reclutamento

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Bambini con Talassemia Dipendente da Trasfusioni

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Busulfan

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con anemia falciforme o talassemia trattati con exagamglogene autotemcel

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Exagamglogene Autotemcel

Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in Adolescenti e Adulti con Beta-Talassemia Trasfusione-Dipendente o Anemia Falciforme Grave

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan

Anemia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento

Studio sull'efficacia e sicurezza di exagamglogene autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan

Anemia a cellule falciformi

Non in reclutamento

Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan

Talassemia beta

Non in reclutamento

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Pazienti con Beta-Talassemia Dipendente da Trasfusioni

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
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