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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio di fase 2 esteso su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne idonei al salto di esoni per valutare sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 e ENTR-601-44

    In arruolamento

    2 1 1
    Belgio Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio di fase 3 su delpacibart zotadirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni genetiche adatte al salto dell’esone 44

    In arruolamento

    3 1
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia +1

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine di BMN 351 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne adatta al salto dell’esone 51

    In arruolamento

    2 1 1
    Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia di SAT-3247 ossalato in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che sono in grado di camminare

    In arruolamento

    2 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Polonia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Irlanda Italia Paesi Bassi Polonia +1

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell’esone 44

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sulla terapia genica SGT-003 per la distrofia muscolare di Duchenne in maschi deambulanti

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di Givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne già trattati con Givinostat

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 2 e 6 anni

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Italia Paesi Bassi

  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Germania Italia Spagna