Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione e criteri di partecipazione
- Fase dello studio e disegno
- Obiettivi ed endpoint
- Come viene valutato il trattamento
- Dati riassuntivi del trial
Panoramica degli studi
Nei dati forniti è presente uno studio clinico su SGT-003 nella distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica rara che indebolisce i muscoli in modo progressivo.[1] Lo studio è interventionale, cioè i ricercatori assegnano il trattamento e osservano cosa succede nei partecipanti.[1]
Il trial ha lo scopo di raccogliere informazioni iniziali su sicurezza, tollerabilità ed efficacia biologica del trattamento.[1] Nei dati disponibili, lo studio è stato autorizzato e prevede 60 partecipanti.[1]
Popolazione e criteri di partecipazione
La popolazione target è formata da persone con distrofia muscolare di Duchenne.[1] Questo significa che il trial non è pensato per la popolazione generale, ma per pazienti con questa specifica condizione.[1]
Nei dati forniti non sono riportati i criteri completi di inclusione o esclusione, quindi non è possibile sapere da queste informazioni chi possa partecipare in dettaglio.[1] È però chiaro che lo studio è dedicato a persone con questa malattia neuromuscolare.[1]
Fase dello studio e disegno
Lo studio è in fase 1/2, una fase precoce della ricerca clinica.[1] In generale, questo tipo di fase serve a raccogliere dati iniziali sulla sicurezza e a cercare i primi segnali di efficacia.[1]
Il trattamento studiato viene somministrato come singola dose endovenosa, cioè attraverso una vena.[1] Nei dati disponibili non sono riportati altri dettagli operativi sul protocollo.[1]
Obiettivi ed endpoint
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di SGT-003.[1] La sicurezza indica se compaiono problemi di salute durante lo studio, mentre la tollerabilità indica quanto bene il trattamento viene sopportato dai partecipanti.[1]
Il primo endpoint principale è l’incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento fino al giorno 360.[1] Gli eventi avversi sono problemi di salute che compaiono dopo il trattamento; non sempre significano che il trattamento ne sia la causa, ma vanno comunque registrati e analizzati.[1]
Il secondo endpoint principale è il cambiamento rispetto al basale dei livelli di microdistrofina al giorno 90.[1] Il basale è il valore misurato prima del trattamento, utile come punto di confronto.[1]
Come viene valutato il trattamento
Per capire se SGT-003 produce un effetto biologico, i ricercatori misurano l’espressione di microdistrofina nelle biopsie muscolari.[1] Una biopsia muscolare è un piccolo prelievo di tessuto del muscolo che viene poi analizzato in laboratorio.[1]
Questo approccio aiuta a vedere se il trattamento è associato a un cambiamento misurabile nel muscolo, oltre ai dati di sicurezza raccolti nel tempo.[1] Nei dati forniti non sono riportati altri endpoint secondari o ulteriori misure di efficacia.[1]
Dati riassuntivi del trial
Di seguito sono riportati i dati essenziali dello studio disponibile su SGT-003.[1]
| ID trial | Titolo | Fase | Condizione | Stato | Partecipanti | Endpoint principali |
|---|---|---|---|---|---|---|
| NCT06138639 | A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy | Phase 1/2 | Duchenne muscular dystrophy | Authorised | 60 | Eventi avversi fino al giorno 360; variazione della microdistrofina al giorno 90 |
