Lo studio riguarda la Duchenne muscular dystrophy, una malattia ereditaria che indebolisce i muscoli nel tempo, e valuta il trattamento AOC 1044 (delpacibart zotadirsen), somministrato per vena. In alcune persone con questa malattia, il gene ha cambiamenti che permettono di “saltare” una parte chiamata exon 44 skipping, cioè di aggirare un tratto del gene che non funziona correttamente. Lo studio confronta AOC 1044 con placebo per capire se il trattamento può aiutare la funzione muscolare ed è sicuro.

Lo studio è di fase 3 e segue le persone per un periodo di tempo stabilito. Dopo l’assegnazione casuale del trattamento, una parte dei partecipanti riceve AOC 1044 e un’altra parte riceve placebo. In seguito, è previsto anche un periodo in cui il trattamento viene mostrato in modo aperto, così che il farmaco assegnato sia noto. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sul movimento, sulla forza e sulla sicurezza del trattamento, come eventuali effetti indesiderati e cambiamenti negli esami di controllo.