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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla sicurezza di SQY51 in pazienti pediatrici e adulti con distrofia muscolare di Duchenne

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di DT-DEC01 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Belgio Svezia Francia Italia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Belgio Germania Francia Spagna

  • Studio sull’efficacia di Fordadistrogene Movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Germania Belgio Francia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di DYNE-251 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con possibilità di skipping dell’esone 51

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia Irlanda Belgio

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia Grecia Norvegia Repubblica Ceca Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell’esone 51

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Danimarca Repubblica Ceca Norvegia Ungheria Paesi Bassi +7

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia del vamorolone a lungo termine nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato studi precedenti

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Spagna Belgio Grecia Irlanda Paesi Bassi