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Studi clinici corrispondenti

  • Data di inizio: 2025-11-05

    Studio sulla sicurezza di SQY51 in pazienti pediatrici e adulti con distrofia muscolare di Duchenne

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici e adulti con una diagnosi genetica confermata di questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SQY51, somministrato come soluzione per iniezione. SQY51 è un tipo di farmaco noto come “oligonucleotide…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di DT-DEC01 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame è chiamato DT-DEC01, una terapia innovativa che utilizza cellule muscolari speciali. Queste cellule sono create unendo cellule muscolari normali con quelle derivate da pazienti affetti da distrofia muscolare. L’obiettivo principale dello studio è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia
  • Data di inizio: 2024-03-28

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Non ancora in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento è una terapia genica, che mira…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Belgio Svezia Francia Italia Spagna
  • Data di inizio: 2023-10-26

    Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini sotto i quattro anni affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Delandistrogene moxeparvovec-rokl, noto anche con il codice SRP-9001. Questo farmaco è una soluzione per iniezione o infusione che…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Belgio Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2025-03-24

    Studio sull’efficacia di Fordadistrogene Movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato Fordadistrogene Movaparvovec (noto anche come PF-06939926), che è una soluzione per infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DMD. Durante…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Germania Belgio Francia Spagna
  • Data di inizio: 2023-01-06

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di DYNE-251 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con possibilità di skipping dell’esone 51

    Non in reclutamento

    2 1

    Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. Il farmaco in fase di studio si chiama DYNE-251 ed è somministrato attraverso infusione endovenosa. Questa terapia è specificamente destinata ai pazienti con una particolare variante della malattia che può beneficiare del…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Irlanda Belgio
  • Data di inizio: 2021-06-07

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Viltolarsen, somministrato come soluzione per infusione. Viltolarsen è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Il farmaco…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Grecia Norvegia Repubblica Ceca Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2021-12-09

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell’esone 51

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La ricerca si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato eteplirsen (noto anche come AVI-4658), somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare specifici pazienti con mutazioni genetiche che possono beneficiare di un processo chiamato “salto dell’esone…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Danimarca Repubblica Ceca Norvegia Ungheria Paesi Bassi +7
  • Data di inizio: 2024-12-05

    Studio sulla sicurezza ed efficacia del vamorolone a lungo termine nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato studi precedenti

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra sull’uso a lungo termine di un farmaco chiamato vamorolone per trattare questa condizione. Il farmaco è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Vamorolone appartiene…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Repubblica Ceca Spagna Belgio Grecia Irlanda Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2024-06-27

    Studio sulla Distrofia Muscolare di Duchenne con DMD06-MAB in pazienti non deambulanti

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa la degenerazione dei muscoli, portando a una perdita progressiva della forza muscolare. Questo studio si concentra su un trattamento sperimentale per questa malattia, utilizzando una terapia cellulare avanzata. Il trattamento prevede l’uso di cellule chiamate mesoangioblasti autologhi (MABs), che sono geneticamente modificate per correggere…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia