Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Disegno del trial e trattamenti
- Obiettivi e risultati misurati
- Valutazioni di sicurezza
- Stato del trial e dimensione
Panoramica dello studio
Il trial identificato con NCT 2025-522522-13-01 valuta SAT-3247 OXALATE in persone con distrofia muscolare di Duchenne.[1] Lo studio è descritto come un trial interventistico di fase 2, con stato Authorised e arruolamento previsto di 51 partecipanti.[1]
Lo scopo generale è capire se il trattamento è sicuro, ben tollerato e se può dare un beneficio sulla forza muscolare nei pazienti ambulatoriali con questa malattia.[1]
Chi può partecipare
La popolazione studiata è formata da pazienti ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne.[1] In parole semplici, questo significa persone che hanno ancora la capacità di camminare e di partecipare alle valutazioni fisiche richieste dallo studio.
Il testo del trial non riporta altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile aggiungere ulteriori dettagli sulla selezione dei partecipanti.[1]
Disegno del trial e trattamenti
Lo studio è randomizzato, doppio cieco e controllato con placebo.[1] Questo significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale ai gruppi di studio, e né i partecipanti né il team di ricerca sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.
Nel trial sono previste compresse orali di SAT-3247 in due dosi, 10 mg e 50 mg, oltre a compresse placebo create per avere lo stesso aspetto del trattamento attivo.[1] Il placebo serve come confronto per aiutare a capire se gli effetti osservati sono legati davvero a SAT-3247 OXALATE.[1]
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo di sicurezza principale è valutare la sicurezza e tollerabilità di SAT-3247 OXALATE nei pazienti ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne.[1] La tollerabilità indica quanto bene i partecipanti riescono a ricevere il trattamento senza problemi importanti.
L’obiettivo di efficacia principale è misurare il cambiamento della forza muscolare rispetto al valore iniziale, usando la dinamometria alla settimana 12.[1] La dinamometria è un test che misura la forza dei muscoli in modo standardizzato.
Il trial valuta anche se il trattamento produce un effetto esplorativo sull’efficacia, cioè un primo segnale utile per capire se vale la pena studiarlo meglio in futuro.[1]
Valutazioni di sicurezza
Le misure di sicurezza includono la frequenza, la gravità e il possibile legame con SAT-3247 degli eventi avversi.[1] Un evento avverso è qualsiasi problema di salute osservato durante lo studio, anche se non è certo che sia causato dal trattamento.
Lo studio controlla anche cambiamenti clinicamente significativi nell’esame obiettivo, nei test di laboratorio, nei segni vitali, nell’ECG e nella C-SSRS.[1] L’ECG controlla l’attività elettrica del cuore, mentre la C-SSRS è una scala usata per valutare pensieri o comportamenti suicidari.[1]
Stato del trial e dimensione
Secondo i dati disponibili, il trial è Authorised e prevede 51 partecipanti.[1] Si tratta quindi di uno studio relativamente piccolo, adatto a raccogliere informazioni iniziali su sicurezza ed efficacia.
Non sono riportate altre sperimentazioni su SAT-3247 OXALATE nei dati forniti, quindi questo articolo si basa su un solo trial identificato.[1]
