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Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Mielofibrosi e la Mastocitosi Sistemica Indolente. La Mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale, mentre la Mastocitosi Sistemica Indolente è una condizione in cui si accumulano troppe cellule mastocitarie nel corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato…
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Lo studio si concentra sul trattamento del glioblastoma, un tipo di tumore cerebrale aggressivo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato bevacizumab, noto anche come Aybintio, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco agisce bloccando una proteina chiamata VEGF, che aiuta i tumori a sviluppare nuovi vasi sanguigni, rallentando così la crescita del…
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Lo studio riguarda bambini e adolescenti con tumori solidi o del sistema nervoso centrale (CNS) che presentano una caratteristica genetica chiamata ALK fusion-positive. Questi tumori non hanno risposto ai trattamenti precedenti o non esistono cure standard soddisfacenti disponibili. Il farmaco in esame è ALECTINIB, somministrato in capsule, che agisce come un inibitore chimico per trattare…
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La ricerca si concentra sulla glomerulopatia da complemento 3, una malattia che colpisce i reni e può portare a problemi come la perdita di proteine nelle urine. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato iptacopan (noto anche come LNP023), che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Iptacopan è…
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La ricerca si concentra sulla scabbia, una malattia della pelle causata da piccoli parassiti chiamati acari. Questi acari scavano sotto la pelle, causando prurito intenso e irritazione. Il trattamento in studio utilizza due creme a base di permethrin, una sostanza chimica che uccide gli acari. Le creme hanno concentrazioni diverse: una al 5% e una…
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La perdita dell’udito congenita causata da mutazioni bialleliche del gene Otoferlin (OTOF) è una condizione in cui i bambini nascono con problemi di udito a causa di cambiamenti genetici specifici. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato DB-OTO, che viene somministrato tramite iniezione nell’orecchio interno. Il trattamento utilizza due vettori virali che trasportano parti…
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