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La carenza di piruvato chinasi è una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, causando anemia. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Merilen, che utilizza una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche CD34+ del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale per includere una versione ottimizzata del gene…
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Lo studio clinico si concentra sull’infezione da vaiolo delle scimmie, una malattia virale che può causare lesioni cutanee e mucose. Il trattamento in esame utilizza il farmaco Tecovirimat, somministrato in capsule rigide da 200 mg. Questo farmaco è stato sviluppato per combattere le infezioni virali. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il placebo, che è…
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La ricerca clinica si concentra sulla Colangite Sclerosante Primitiva (PSC), una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco chiamato A3907. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. L’obiettivo principale…
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La ricerca clinica si concentra sulla Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca problemi di coordinazione e movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco sperimentale chiamato SLS-005, che contiene una sostanza attiva nota come trealosio diidrato. Questo farmaco viene somministrato come soluzione…
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Il cancro alla prostata resistente alla castrazione metastatico è una forma avanzata di cancro alla prostata che non risponde più ai trattamenti ormonali standard. Questo studio clinico si propone di confrontare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato 177Lu-PSMA-I&T con le terapie ormonali esistenti. Il 177Lu-PSMA-I&T è una soluzione per iniezione che viene…
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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario (RRMM), una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio mira a confrontare l’efficacia di una combinazione di farmaci, tra cui Mezigdomide (conosciuto anche come CC-92480), Carfilzomib e Desametasone, rispetto alla combinazione di solo Carfilzomib e Desametasone. La…
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