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Questo studio riguarda l’ipocondoplasia, una condizione che comporta una crescita ridotta delle ossa e una statura più bassa rispetto alla media. L’ipocondoplasia è una malattia genetica che colpisce lo sviluppo dello scheletro durante la crescita. Il trattamento utilizzato in questo studio è Voxzogo, che contiene il principio attivo vosoritide, somministrato come iniezione sotto la pelle.…
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Questo studio riguarda l’astrocitoma con mutazione IDH di grado 2 o 3, un tipo di tumore che si sviluppa nel cervello. Dopo aver completato il trattamento iniziale standard che consiste in radioterapia seguita da chemioterapia, i pazienti riceveranno come terapia di mantenimento il farmaco vorasidenib oppure un placebo. Il vorasidenib viene somministrato per bocca sotto…
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Questo studio riguarda il tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio con alterazioni del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti, chiamato FGFR. Si tratta di un tipo di tumore che colpisce lo strato interno della vescica senza invadere il muscolo della parete vescicale. Lo studio confronta due trattamenti diversi: il primo è un…
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Questo studio riguarda persone adulte con tumori solidi avanzati o che si sono diffusi ad altre parti del corpo. Nella prima parte dello studio vengono incluse persone che hanno già provato tutti i trattamenti standard disponibili per il loro tipo di tumore. Nella seconda parte dello studio vengono incluse persone con tumore al seno metastatico…
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Questo studio riguarda il carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione, una forma avanzata di tumore della prostata che continua a crescere nonostante i trattamenti che riducono gli ormoni maschili nel corpo. I farmaci utilizzati nello studio includono xaluritamig (noto anche come AMG 509), un anticorpo che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le…
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Questo studio riguarda la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale, una malattia che causa debolezza progressiva dei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. La malattia può rendere difficile camminare, muovere le braccia e svolgere le normali attività quotidiane. Lo studio valuterà un farmaco sperimentale chiamato AOC 1020, che viene somministrato attraverso un’infusione in vena, cioè attraverso…
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