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La ricerca si concentra sulla beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una malattia del sangue che richiede frequenti trasfusioni di globuli rossi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica CRISPR-Cas9. Questo trattamento coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche modificate…
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Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante, una forma di sclerosi multipla in cui i sintomi peggiorano gradualmente nel tempo senza episodi di ricaduta. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Frexalimab (conosciuto anche come SAR441344) rispetto a un placebo. Frexalimab è somministrato come soluzione…
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La sclerosi multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di movimento, equilibrio e altre funzioni corporee. Questo studio si concentra su persone con sclerosi multipla che hanno già partecipato a studi precedenti e non hanno accesso a un programma di trattamento post-studio. L’obiettivo è valutare l’impatto fisico della sclerosi multipla…
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Lo studio si concentra sugli aneurismi intracranici non rotti, una condizione in cui si formano rigonfiamenti nei vasi sanguigni del cervello che non si sono ancora rotti. L’obiettivo principale è valutare se una strategia che include l’uso di una bassa dose di acido acetilsalicilico (81-100 mg al giorno) e un trattamento intensivo della pressione sanguigna,…
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La ricerca si concentra sulla anemia falciforme grave, una malattia del sangue che causa dolore e danni agli organi a causa della forma anomala dei globuli rossi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del…
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Il sarcoma retroperitoneale ad alto rischio è un tipo di tumore che si sviluppa nella parte posteriore dell’addome. Questo studio clinico si concentra su due tipi specifici di sarcoma: il leiomiosarcoma e il liposarcoma. L’obiettivo principale è capire se la chemioterapia somministrata prima dell’intervento chirurgico possa migliorare la prognosi dei pazienti rispetto alla sola chirurgia.…
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