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Lo studio si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta. Questo può causare difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento in esame utilizza il treprostinil sodico, un farmaco somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco aiuta a rilassare e allargare…
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Lo studio riguarda pazienti che hanno ricevuto una terapia chiamata CAR-T, che utilizza cellule del sistema immunitario modificate per combattere alcune malattie. Questa terapia è stata sviluppata da Novartis o dall’Università della Pennsylvania. Le malattie studiate includono vari tipi di tumori e altre condizioni per le quali è stata utilizzata la terapia CAR-T. I trattamenti…
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La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno già ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…
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Lo studio clinico si concentra su pazienti con Malattia Renale Cronica grave. Questa condizione comporta un peggioramento della funzione renale, che può portare a insufficienza renale. Lo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato dapagliflozin, un inibitore SGLT2, nel migliorare gli esiti renali e cardiovascolari. I partecipanti riceveranno dapagliflozin o un placebo per confrontare i…
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Lo studio clinico si concentra sulla sindrome di Alport, una malattia genetica che colpisce i reni e può portare a insufficienza renale cronica. La ricerca mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato dapagliflozin nel rallentare la progressione della malattia nei pazienti adolescenti e giovani adulti. Il dapagliflozin è un tipo di farmaco noto come…
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Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questa condizione è particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam è progettato per aiutare…
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