In breve
Il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) è una forma rara e aggressiva di cancro che colpisce principalmente giovani maschi. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni di trattamento per questa malattia, utilizzando combinazioni di farmaci innovativi e terapie di mantenimento.
Il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde è un tipo raro e aggressivo di sarcoma dei tessuti molli che si sviluppa tipicamente nell'addome o nella pelvi. Questa malattia colpisce più frequentemente giovani maschi ed è caratterizzata dalla crescita di piccole cellule tumorali rotonde circondate da tessuto fibroso simile a cicatrici. Il tumore inizia nelle cellule che rivestono l'interno dell'addome e può diffondersi ad altre parti del corpo. La condizione è associata a una specifica alterazione genetica che coinvolge i geni EWSR1 e WT1. Questo cancro può causare gonfiore addominale, dolore e cambiamenti nelle abitudini intestinali.
Attualmente sono disponibili 2 studi clinici nel database che stanno reclutando pazienti con questa diagnosi. Questi studi offrono l'opportunità di accedere a trattamenti sperimentali che potrebbero migliorare gli esiti della malattia.
Studi clinici disponibili
Studio su lurbinectedina e irinotecan in adulti e giovani adulti con tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde avanzato
Localizzazione: Italia, Spagna
Questo studio clinico sta valutando l'efficacia della combinazione di due farmaci – lurbinectedina e irinotecan – nel trattamento del tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT), un tipo raro di cancro. Lo studio è progettato per adulti e giovani adulti che hanno forme avanzate di questa malattia che hanno continuato a progredire dopo trattamenti precedenti.
La lurbinectedina viene somministrata come polvere che viene trasformata in soluzione per infusione, mentre l'irinotecan viene somministrato come soluzione direttamente in vena. Questi farmaci saranno somministrati a pazienti il cui cancro è cresciuto o si è diffuso dopo aver ricevuto da uno a tre trattamenti precedenti che includevano farmaci chiamati antracicline.
Criteri di inclusione principali:
- Età minima di 15 anni
- Diagnosi confermata di DSRCT con traslocazione EWSR1-WT1 (un cambiamento genetico specifico nel tumore)
- Malattia avanzata che non può essere completamente rimossa chirurgicamente o che si è diffusa ad altre parti del corpo
- Aver ricevuto da 1 a 3 trattamenti chemioterapici precedenti, incluso almeno uno con antracicline
- Adeguata funzione del midollo osseo, del fegato e dei reni
- Buona funzione cardiaca (frazione di eiezione del 50% o superiore)
- Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento
Criteri di esclusione principali:
- Età inferiore ai 15 anni
- Nessuna diagnosi confermata di DSRCT con traslocazione EWSR1-WT1
- Non aver ricevuto trattamento precedente con antracicline
- Aver ricevuto più di 4 linee di trattamento precedenti
- Gravidanza o allattamento
- Infezioni attive o non controllate
- Allergie note o ipersensibilità ai farmaci dello studio
Farmaci utilizzati nello studio:
Lurbinectedina: Un farmaco utilizzato nel trattamento del cancro che agisce interferendo con i processi del DNA nelle cellule tumorali. È un alcaloide sintetico somministrato per via endovenosa che si lega al DNA e interrompe la divisione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli agenti antineoplastici e funziona prendendo di mira i meccanismi di trascrizione e riparazione del DNA nelle cellule tumorali, rendendolo particolarmente efficace contro i tumori aggressivi.
Irinotecan: Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa che appartiene alla classe degli inibitori della topoisomerasi I. Funziona interferendo con la replicazione del DNA delle cellule tumorali, impedendo alle cellule tumorali di dividersi e moltiplicarsi. Questo farmaco è comunemente usato in vari trattamenti oncologici ed è in fase di studio in combinazione con lurbinectedina per il trattamento del DSRCT avanzato.
Obiettivi dello studio: L'obiettivo principale è valutare come i tumori rispondono a questa combinazione di farmaci. I ricercatori monitoreranno anche per quanto tempo i pazienti sopravvivono, per quanto tempo vivono senza che la malattia peggiori e monitoreranno eventuali effetti collaterali. I pazienti compileranno anche questionari sulla loro qualità di vita e livelli di dolore durante il periodo di trattamento.
Studio su pasireotide per pazienti con sarcoma sinoviale e tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde
Localizzazione: Germania
Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori rari: il sarcoma sinoviale e il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde. Queste sono condizioni gravi che possono verificarsi in varie parti del corpo e sono spesso difficili da trattare. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato pasireotide, che viene somministrato come sospensione per iniezione intramuscolare.
Lo scopo dello studio è verificare se il pasireotide può aiutare i pazienti con questi tumori a vivere più a lungo senza che la malattia peggiori. I pazienti riceveranno il farmaco tramite un'iniezione intramuscolare profonda una volta al mese. Lo studio confronterà gli effetti del pasireotide con un placebo per comprenderne meglio l'efficacia.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi confermata di tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) o sarcoma sinoviale (SySa)
- Età compresa tra 13 e 50 anni
- Peso minimo di 30 kg
- Buona funzione del midollo osseo, dei reni e del fegato secondo i test di laboratorio
- Alti livelli di marcatori specifici chiamati SSTR2/3/5 mRNA, verificati tramite sequenziamento dell'RNA
- Malattia stabile o miglioramento dopo aver completato il trattamento standard
- Indice di Lansky dell'80% o superiore se di età inferiore ai 16 anni, o indice di Karnofsky dell'80% o superiore se di età pari o superiore ai 16 anni
- Aver completato almeno 2 cicli di chemioterapia, con l'ultimo trattamento effettuato meno di 8 settimane prima dell'ingresso nello studio
- Per le donne in età fertile: uso di due forme di contraccezione durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultimo trattamento
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti che non hanno sarcoma sinoviale localmente avanzato o metastatico o tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde
- Pazienti i cui tumori non esprimono SSTR2/3/5 (proteine specifiche presenti su alcune cellule tumorali)
- Pazienti al di fuori della fascia di età specificata per lo studio
Farmaco utilizzato nello studio:
Pasireotide: Questo farmaco viene utilizzato nello studio clinico come trattamento di mantenimento. Viene somministrato tramite iniezione intramuscolare profonda una volta al mese. Lo studio mira a valutarne l'efficacia nel prolungare il tempo in cui i pazienti vivono senza che la malattia peggiori. Il pasireotide è un analogo della somatostatina, un tipo di farmaco che imita l'azione dell'ormone naturale somatostatina. Funziona legandosi ai recettori della somatostatina, che sono proteine sulla superficie di alcune cellule tumorali, inibendo così il rilascio di fattori di crescita che promuovono la crescita tumorale.
Obiettivi dello studio: L'obiettivo principale è valutare se il pasireotide può prolungare la sopravvivenza libera da progressione in pazienti con questi tumori specifici che esprimono recettori specifici. Lo studio è previsto continuare fino a ottobre 2028, durante il quale i pazienti saranno monitorati regolarmente tramite test di imaging per verificare la progressione della malattia.
Riepilogo
I due studi clinici attualmente in corso per il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde rappresentano importanti opportunità per i pazienti con questa rara e aggressiva forma di cancro. Il primo studio, condotto in Italia e Spagna, offre un approccio combinato utilizzando lurbinectedina e irinotecan per pazienti con malattia avanzata che ha progredito dopo trattamenti precedenti. Questo studio è particolarmente rilevante per pazienti dai 15 anni in su che hanno già ricevuto terapie con antracicline.
Il secondo studio, condotto in Germania, adotta un approccio diverso utilizzando il pasireotide come terapia di mantenimento. Questo studio include anche pazienti più giovani (dai 13 anni) e richiede che i tumori esprimano specifici recettori della somatostatina. Entrambi gli studi richiedono una buona funzione degli organi e uno stato di salute generale adeguato per la partecipazione.
È importante notare che questi studi offrono accesso a trattamenti sperimentali che potrebbero non essere disponibili al di fuori del contesto della ricerca clinica. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio team medico per valutare l'idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione. La ricerca clinica rimane fondamentale per lo sviluppo di nuove terapie efficaci per questa malattia rara e difficile da trattare.
