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Studio sulla sicurezza ed efficacia di CEB-01 nei bambini con tumori addominali resecabili localmente.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumori addominali che possono essere rimossi chirurgicamente nei bambini e adolescenti fino a 18 anni. I tumori studiati includono il tumore rabdoide maligno extracranico, il tumore a piccole cellule rotonde desmoplastico, il tumore delle cellule germinali, il tumore di Wilms, il sindrome sinoviale, il neuroblastoma ad alto rischio, il sarcoma dei tessuti molli e il carcinoma epatocellulare fibrolamellare. Il trattamento sperimentale utilizza un farmaco chiamato 7-etil-10-idrossicamptotecina, noto anche come CEB-01, che viene somministrato attraverso una matrice di nanofibre biocompatibili impiantata direttamente nell'area del tumore.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del CEB-01 quando viene utilizzato insieme alle cure standard per questi tumori. I partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale in aggiunta alle terapie standard già previste per la loro condizione. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se il CEB-01 può essere un'opzione sicura ed efficace per i bambini e gli adolescenti con questi tipi di tumori. I partecipanti saranno seguiti da un team medico specializzato che garantirà il monitoraggio continuo della loro salute e benessere durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio del trattamento
Dopo l'iscrizione allo studio, il paziente riceverà un trattamento con un farmaco chiamato 7-etil-10-idrossicamptotecina, noto anche come SN-38. Questo farmaco è formulato come una membrana polimerica biocompatibile chiamata CEB-01.
Il farmaco verrà somministrato attraverso un processo chiamato impianto, che prevede l'inserimento della matrice di impianto nel corpo del paziente.
Passaggio 2
Monitoraggio della sicurezza
Durante il trattamento, verranno monitorati eventuali eventi avversi, che sono effetti collaterali che possono verificarsi. Questi eventi saranno valutati in base alla loro frequenza, gravità e relazione con il farmaco in studio.
Il monitoraggio della sicurezza è una parte importante dello studio per garantire che il trattamento sia tollerato dal paziente.
Passaggio 3
Valutazione dell'efficacia
L'efficacia del trattamento verrà valutata attraverso diversi parametri, tra cui la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.
Verranno anche monitorati eventuali nuovi lesioni o recidive locali per valutare l'efficacia del trattamento.
Passaggio 4
Valutazione della qualità della vita
La qualità della vita del paziente verrà valutata utilizzando un questionario specifico chiamato PedsQoL, che aiuta a comprendere l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana del paziente.
Questa valutazione è importante per garantire che il trattamento non influisca negativamente sulla qualità della vita del paziente.
Passaggio 5
Analisi farmacocinetica
Verranno effettuate analisi per comprendere come il farmaco SN-38 viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo del paziente.
Queste analisi includono la misurazione della concentrazione massima del farmaco nel sangue e il tempo necessario per raggiungere questa concentrazione.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

Età fino a 18 anni.
Partecipanti di sesso femminile e maschile che possono avere figli devono essere disposti a usare un'adeguata contraccezione durante lo studio e per 6 mesi dopo l'intervento chirurgico.
Avere un'aspettativa di vita superiore a 6 mesi.
Il tutore legale del partecipante deve confermare per iscritto che è stato ottenuto il consenso a partecipare allo studio prima di qualsiasi procedura di screening.
I partecipanti devono avere una diagnosi di uno dei seguenti tumori: sarcoma dei tessuti molli addominali (de novo o ricorrente), neuroblastoma ad alto rischio (de novo o ricorrente), tumore di Wilms ricorrente, tumore a cellule germinali (de novo o ricorrente), tumore rabdoide maligno extracranico (de novo o ricorrente), sarcoma sinoviale (de novo o ricorrente), carcinoma epatocellulare fibrolamellare (de novo o ricorrente), tumore a piccole cellule rotonde desmoplastico (de novo o ricorrente).
È richiesta una valutazione istologica per l'iscrizione dei casi de novo. Non è richiesta una nuova valutazione istologica per i casi ricorrenti, ma verrà ottenuta dal tumore asportato per valutare se l'istologia è identica al tumore originale.
I partecipanti precedentemente trattati con irinotecan saranno idonei se non hanno avuto una progressione documentata della malattia durante il trattamento.
I partecipanti possono avere più di una lesione chirurgicamente rimovibile.
Funzione epatica, renale, ematologica e cardiaca adeguata, definita da parametri biochimici ed ematologici specifici.
I partecipanti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti (Grado 3 o superiore) di tutte le terapie precedenti prima di entrare in questo studio.
Punteggio di performance funzionale Lansky o Karnofsky di almeno 50 al momento dello screening.
Le partecipanti di sesso femminile che possono avere figli devono avere un test di gravidanza urinario beta-hCG negativo al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

Presenza di un tumore maligno extracranico di tipo rabdoide.
Presenza di un tumore a piccole cellule rotonde desmoplastico.
Presenza di un tumore a cellule germinali.
Presenza di un tumore di Wilms.
Presenza di un sarcoma sinoviale.
Presenza di un neuroblastoma ad alto rischio.
Presenza di un sarcoma dei tessuti molli.
Presenza di un carcinoma epatocellulare fibrolamellare.

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Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
Esplugues de Llobregat, Spagna

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CEB-01 è una nuova terapia in fase di studio per il trattamento dei tumori localmente resecabili nei pazienti pediatrici. Si tratta di una membrana nanofibra polimerica biocompatibile che contiene un principio attivo chiamato SN-38. Questa terapia viene utilizzata in aggiunta alle cure standard per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini dalla nascita fino a meno di 18 anni. L'obiettivo è capire se questa nuova formulazione può essere sicura ed efficace nel trattamento dei tumori nei bambini.

7-Ethyl-10-Hydroxycamptothecin

Che cosa si sa già del trattamento

CEB-01 – CEB-01 è un farmaco somministrato sotto forma di membrana nanofibra polimerica biocompatibile, applicata direttamente sulla zona interessata. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei bambini con tumori localmente resecabili. Le principali indicazioni terapeutiche includono vari tipi di tumori pediatrici, come il tumore rabdoide maligno extracranico, il tumore a piccole cellule rotonde desmoplastico, il tumore delle cellule germinali, il tumore di Wilms, il sarcoma sinoviale, il neuroblastoma ad alto rischio, il sarcoma dei tessuti molli e il carcinoma epatocellulare fibrolamellare. A livello molecolare, il farmaco agisce rilasciando SN-38, un composto che interferisce con la crescita delle cellule tumorali. CEB-01 è classificato come un agente antitumorale.

Malattie studiate

Tumore maligno rabdoide extracranico
È un tumore raro che si sviluppa al di fuori del cranio, spesso nei tessuti molli o nei reni. La progressione è rapida, con cellule tumorali che possono crescere e diffondersi velocemente. Questo tipo di tumore è caratterizzato da cellule grandi e anormali. Può colpire diverse parti del corpo, ma è più comune nei bambini piccoli. La crescita del tumore può causare sintomi a seconda della sua posizione nel corpo.
Tumore a piccole cellule rotonde desmoplastico
È un tumore raro che si manifesta principalmente nell'addome. Le cellule tumorali sono piccole e rotonde, circondate da tessuto fibroso. La malattia progredisce con la formazione di masse multiple che possono crescere e diffondersi ad altri organi. È più comune nei giovani maschi. La crescita del tumore può causare dolore e altri sintomi addominali.
Tumore a cellule germinali
Questo tipo di tumore origina dalle cellule germinali, che sono le cellule che danno origine agli spermatozoi o agli ovuli. Può svilupparsi in diverse parti del corpo, come le gonadi o altre aree. La progressione varia a seconda della localizzazione e del tipo specifico di cellule coinvolte. Può presentarsi con masse palpabili o sintomi legati alla compressione di organi vicini. È più comune nei giovani adulti.
Tumore di Wilms
È un tumore renale che colpisce principalmente i bambini. La progressione può essere rapida, con il tumore che cresce all'interno del rene e può diffondersi ad altri organi. È caratterizzato da una massa addominale che può essere palpabile. I sintomi possono includere dolore addominale, febbre e sangue nelle urine. È uno dei tumori renali più comuni nei bambini.
Sarcoma sinoviale
È un tipo di sarcoma dei tessuti molli che si sviluppa vicino alle articolazioni, spesso nelle gambe o nelle braccia. La progressione può essere lenta o rapida, con il tumore che può invadere i tessuti circostanti. È caratterizzato da una massa che può essere dolorosa o causare limitazioni nei movimenti. Può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nei giovani adulti. La crescita del tumore può causare sintomi a seconda della sua posizione.
Neuroblastoma ad alto rischio
È un tumore che origina dalle cellule nervose immature, spesso nelle ghiandole surrenali o lungo la colonna vertebrale. La progressione è aggressiva, con il tumore che può crescere rapidamente e diffondersi ad altre parti del corpo. È più comune nei bambini piccoli. I sintomi possono includere dolore, febbre e perdita di peso. La malattia può presentarsi con masse addominali o toraciche.