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Studio di lurbinectedina e irinotecan in pazienti adulti e giovani adulti con tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) in fase avanzata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico valuta l'efficacia di due farmaci, lurbinectedina e irinotecano, nel trattamento del tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) in fase avanzata. Il DSRCT è un tipo raro di tumore che colpisce principalmente i tessuti molli dell'addome.

I farmaci vengono somministrati per infusione endovenosa a pazienti di età superiore ai 15 anni che hanno già ricevuto precedenti trattamenti con farmaci a base di antracicline. Lo studio è rivolto a persone la cui malattia è progredita dopo le terapie standard o che non hanno potuto continuare tali terapie a causa degli effetti collaterali.

L'obiettivo principale dello studio è valutare se la combinazione di questi due farmaci può essere efficace nel controllare la progressione della malattia. Durante lo studio verranno monitorate la risposta al trattamento, la sopravvivenza dei pazienti, la durata della risposta alla terapia e gli eventuali effetti collaterali. Verrà anche valutata la qualità della vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Prima di iniziare il trattamento, verranno effettuati esami del sangue per verificare la funzionalità del midollo osseo, del fegato e dei reni

    Verrà eseguito un ecocardiogramma per valutare la funzione cardiaca

    Per le donne in età fertile è richiesto un test di gravidanza negativo entro 7 giorni dall'inizio del trattamento

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia

    Il trattamento prevede la somministrazione di due farmaci: lurbinectedin e irinotecan

    Entrambi i medicinali vengono somministrati per via endovenosa (attraverso una vena)

    Il lurbinectedin si presenta come polvere che viene trasformata in soluzione

    L'irinotecan viene somministrato come soluzione per infusione

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati regolari controlli per valutare la risposta del tumore al trattamento secondo criteri standardizzati (RECIST)

    Saranno monitorate eventuali reazioni avverse al trattamento

    Verranno compilati questionari sulla qualità della vita e sul dolore

    Controlli regolari degli esami del sangue per verificare la funzionalità degli organi

  4. Passaggio 4

    Periodo post-trattamento

    Per le pazienti in età fertile: è necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace per almeno 7 mesi dopo l'ultima dose di lurbinectedin

    Per i pazienti maschi in età fertile: è necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose di lurbinectedin

    Continueranno i controlli per valutare la durata della risposta al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Età maggiore o uguale a 15 anni
  • Diagnosi confermata di DSRCT con presenza documentata della traslocazione EWSR1-WT1
  • Recupero da eventuali effetti collaterali di trattamenti precedenti fino a grado 1 o condizione iniziale (eccetto perdita di capelli, problemi cutanei o stanchezza di grado 2)
  • Nessun evento tromboembolico arterioso o venoso negli ultimi 12 mesi
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo (preferibilmente nel sangue) entro 7 giorni dall'inizio del trattamento
  • Per le donne in menopausa: assenza di ciclo mestruale da almeno 12 mesi
  • I pazienti in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per:
    • 7 mesi dopo l'ultima dose per le donne
    • 4 mesi dopo l'ultima dose per gli uomini
    • Capacità di comprendere e firmare il consenso informato
    • Malattia localmente avanzata o metastatica misurabile secondo i criteri RECIST v1.1
    • Progressione della malattia dopo l'ultima terapia standard o interruzione della terapia per intolleranza entro 6 mesi
    • Almeno una precedente chemioterapia con antracicline e non più di 3 linee di chemioterapia totali
    • Stato di performance ECOG non superiore a 2
    • Funzionalità adeguata di:
      • Midollo osseo
      • Reni
      • Fegato
      • Sistema metabolico
      • Frazione di eiezione cardiaca maggiore o uguale al 50% misurata con ecocardiogramma

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 15 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che non hanno ricevuto un precedente trattamento con regimi a base di antracicline (un tipo di chemioterapia)
  • Pazienti che hanno ricevuto più di 4 linee di trattamento precedenti
  • Pazienti senza una diagnosi confermata di DSRCT con traslocazione EWSR1-WT1 (confermata attraverso test molecolari)
  • Pazienti che non presentano una malattia misurabile secondo i criteri RECIST 1.1 (criteri standard per misurare la progressione del tumore)
  • Pazienti che non hanno una malattia in progressione documentata
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali che potrebbero interferire con il trattamento
  • Pazienti con metastasi cerebrali non trattate o non stabili
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici con farmaci sperimentali
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Lurbinectedina

    Questo è un farmaco antitumorale che agisce contro le cellule cancerose. Viene utilizzato nel trattamento di tumori rari come il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT). Il farmaco funziona interferendo con il DNA delle cellule tumorali per fermare la loro crescita.

  • Irinotecan

    È un farmaco chemioterapico che viene utilizzato per combattere diversi tipi di cancro. Funziona bloccando un enzima chiamato topoisomerasi I, che è necessario per la divisione delle cellule tumorali. Questo aiuta a rallentare o fermare la crescita del tumore. È spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci antitumorali per aumentare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Lurbinectedin

    Un farmaco antitumorale somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT). Agisce legandosi al DNA e inibendo la trascrizione genica nelle cellule tumorali, appartenendo alla classe degli agenti alchilanti. Il farmaco viene studiato in combinazione con irinotecan come terapia di seconda-quarta linea in pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con regimi a base di antracicline.

  • Irinotecan

    Un chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento di vari tumori e ora studiato in combinazione con lurbinectedin per il DSRCT avanzato. Appartiene alla classe degli inibitori della topoisomerasi I e agisce bloccando la replicazione del DNA nelle cellule tumorali. Questo farmaco viene impiegato come parte di un protocollo terapeutico per pazienti con malattia localmente avanzata o metastatica che hanno già ricevuto precedenti linee di trattamento.

Malattie studiate

Tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde - È un raro tipo di tumore maligno che colpisce principalmente il tessuto molle dell'addome. Si sviluppa più frequentemente negli adolescenti e nei giovani adulti. Questa malattia è caratterizzata dalla presenza di piccole cellule rotonde che crescono in un tessuto fibroso denso chiamato stroma desmoplastico. Il tumore è caratterizzato da una specifica alterazione genetica che coinvolge i geni EWSR1 e WT1. La malattia può diffondersi ad altri organi, in particolare al fegato, ai linfonodi e ai polmoni. Si manifesta spesso con gonfiore addominale, dolore e sensazione di massa nella zona addominale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519261-21-00Codice del protocolloISG-TULIPSPartecipanti previsti20 personePromotoreItalian Sarcoma Group

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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