Studio sul Dosaggio e la Sicurezza di Asciminib nei Bambini con Leucemia Mieloide Cronica
Località: Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia
Questo studio clinico si concentra su una forma specifica di tumore del sangue chiamata leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-FC Ph+) nei bambini. Si tratta di una forma di leucemia che coinvolge il sangue e il midollo osseo. Lo studio sta testando un farmaco chiamato asciminib, conosciuto anche con il nome in codice ABL001.
L'obiettivo principale dello studio è determinare il dosaggio appropriato e valutare la sicurezza di asciminib nei bambini affetti da questo tipo di leucemia. Asciminib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite ed è destinato ai pazienti che sono già stati trattati con altri farmaci noti come inibitori della tirosin-chinasi.
Criteri di inclusione principali:
- Pazienti maschi e femmine di età compresa tra 1 e meno di 18 anni
- Diagnosi confermata di leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo
- Precedente trattamento con almeno un inibitore della tirosin-chinasi
- Presenza del gene di fusione BCR-ABL, rilevabile tramite test PCR quantitativo in tempo reale
- Specifici parametri ematici che devono essere soddisfatti, tra cui meno del 15% di blasti nel sangue e nel midollo osseo
- Conta dei neutrofili di almeno 1,5 x 10⁹/L o globuli bianchi di almeno 3 x 10⁹/L
- Conta piastrinica di almeno 100 x 10⁹/L
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti senza diagnosi confermata di LMC-FC Ph+
- Pazienti che non sono stati precedentemente trattati con inibitori della tirosin-chinasi
- Pazienti che non rientrano nella fascia d'età specificata dallo studio
- Pazienti con altre condizioni mediche o che assumono farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio
- Pazienti in gravidanza o in allattamento
- Pazienti incapaci di seguire le procedure dello studio
Come funziona lo studio:
I partecipanti riceveranno asciminib per via orale. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno attentamente come l'organismo dei bambini processa il farmaco, confrontando i risultati con quelli osservati negli adulti. Questo approccio, chiamato studio di farmacocinetica, aiuta a comprendere come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
Lo studio valuterà anche la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti collaterali che possono verificarsi durante il periodo di trattamento. Verranno effettuate valutazioni regolari della risposta ematologica e molecolare, che includono esami del sangue e del midollo osseo per verificare i cambiamenti nelle cellule leucemiche.
I ricercatori raccoglieranno inoltre informazioni sull'accettabilità e sulla palatabilità del farmaco per i bambini, attraverso questionari somministrati dopo la prima dose e successivamente a 4 e 52 settimane. Saranno inoltre monitorati la crescita e lo sviluppo sessuale dei partecipanti per garantire che il trattamento non influisca negativamente sullo sviluppo.
Meccanismo d'azione di asciminib:
Asciminib è un inibitore della tirosin-chinasi con un meccanismo d'azione unico. A differenza di altri farmaci della stessa categoria, asciminib agisce mirando specificamente alla tasca miristolica di ABL, bloccando in modo specifico gli enzimi coinvolti nella crescita delle cellule tumorali. Questo meccanismo distintivo offre un potenziale vantaggio terapeutico per i pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti.
Lo studio proseguirà fino alla data di conclusione prevista nel giugno 2031, con valutazioni continue per garantire la sicurezza dei partecipanti e l'efficacia del trattamento.
Francia
