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Studio sulla dose e sicurezza di asciminib in bambini con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In questo studio, si sta esaminando un farmaco chiamato asciminib per il trattamento di bambini e adolescenti con una forma specifica di questa malattia, nota come leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Questi pazienti sono stati precedentemente trattati con uno o più farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi.

Lo scopo dello studio è determinare la dose e la sicurezza di asciminib nei pazienti pediatrici. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare come il loro corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 18 anni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento. L'obiettivo principale è trovare una dose che sia sicura e che fornisca un'esposizione al farmaco simile a quella osservata negli adulti. I risultati aiuteranno a capire meglio come utilizzare asciminib nei pazienti più giovani con questa forma di leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene effettuata una visita di screening per confermare l'idoneità del paziente a partecipare allo studio, verificando i criteri di inclusione e esclusione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente inizia il trattamento con asciminib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate in base al gruppo di età e al peso del paziente, con l'obiettivo di raggiungere un'esposizione al farmaco simile a quella di 40 mg due volte al giorno negli adulti.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i parametri farmacocinetici primari e secondari di asciminib, come AUClast, AUCtau, Cmax, Tmax e Ctrough.

    Vengono valutati il numero, la gravità e la causalità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, insieme ad altri dati di sicurezza considerati appropriati.

    Vengono effettuate valutazioni dell'attività ematologica e delle risposte molecolari.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Il paziente completa un questionario sull'accettabilità e la palatabilità del farmaco dopo la prima dose, e successivamente a 4 e 52 settimane.

    Vengono effettuate valutazioni della crescita e della maturazione sessuale per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 26 giugno 2031, con una durata complessiva che dipende dalla risposta del paziente al trattamento e dalla valutazione dei dati raccolti.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 1 e meno di 18 anni per il gruppo di formulazione pediatrica.
  • Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 14 e meno di 18 anni e con un peso corporeo di almeno 40 kg per il gruppo di formulazione per adulti.
  • Partecipanti con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Ph+ CML-CP) devono avere determinati valori di laboratorio al momento della visita di screening:
    • Meno del 15% di blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo.
    • Meno del 30% di blasti più promielociti combinati nel sangue periferico e nel midollo osseo.
    • Meno del 20% di basofili nel sangue periferico.
    • Neutrofili pari o superiori a 1,5 x 10^9/L (o globuli bianchi pari o superiori a 3 x 10^9/L se i neutrofili non sono disponibili) e conta delle piastrine pari o superiore a 100 x 10^9/L.
    • Nessuna evidenza di coinvolgimento leucemico al di fuori del midollo osseo, ad eccezione di epatosplenomegalia (ingrossamento del fegato e della milza).
    • Trattamento precedente con almeno un inibitore della tirosina chinasi (TKI).
    • Fallimento o intolleranza alla terapia TKI più recente al momento dello screening.
    • Presenza del gene di fusione tipico BCR-ABL al momento dello screening, che può essere misurato con un test specifico chiamato reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RQ-PCR).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non può partecipare se non ha la leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Questo è un tipo specifico di cancro del sangue.
  • Il paziente non può partecipare se non è stato trattato in precedenza con uno o più inibitori della tirosina chinasi. Questi sono farmaci usati per trattare alcuni tipi di cancro.
  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di assumere il farmaco in studio nella forma prevista.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se sta partecipando a un altro studio clinico.
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Farmaci in studio

Asciminib: Questo farmaco è studiato per il trattamento della leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia nei bambini. È stato precedentemente utilizzato in pazienti che hanno già ricevuto uno o più inibitori della tirosina chinasi. L'obiettivo principale dello studio è capire come il corpo dei bambini assorbe e processa questo farmaco, per determinare la dose più sicura ed efficace per loro.

Che cosa si sa già del trattamento

Asciminib – Asciminib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento di pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Ph+ CML-CP), precedentemente trattati con uno o più inibitori della tirosina chinasi. Questo farmaco è in fase di sperimentazione clinica per determinare il dosaggio e la sicurezza nei bambini, con l'obiettivo di ottenere un'esposizione simile a quella degli adulti. Asciminib agisce a livello molecolare inibendo specificamente la proteina BCR-ABL1, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule leucemiche. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Ph+ CML-CP) – È un tipo di leucemia che colpisce i globuli bianchi e si caratterizza per la presenza di un cromosoma anomalo chiamato cromosoma Philadelphia. Questa malattia si sviluppa lentamente e può rimanere in una fase cronica per un lungo periodo. Durante la fase cronica, i pazienti possono non presentare sintomi evidenti, ma la malattia può progredire verso fasi più aggressive se non trattata. La leucemia mieloide cronica è causata da una mutazione genetica che porta alla produzione incontrollata di cellule del sangue. La malattia è più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2023-508129-28-00Codice del protocolloCABL001I12201Partecipanti previsti40 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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