La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In questo studio, si sta esaminando un farmaco chiamato asciminib per il trattamento di bambini e adolescenti con una forma specifica di questa malattia, nota come leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Questi pazienti sono stati precedentemente trattati con uno o più farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi.
Lo scopo dello studio è determinare la dose e la sicurezza di asciminib nei pazienti pediatrici. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare come il loro corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.
Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 18 anni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale è trovare una dose che sia sicura e che fornisca un’esposizione al farmaco simile a quella osservata negli adulti. I risultati aiuteranno a capire meglio come utilizzare asciminib nei pazienti più giovani con questa forma di leucemia.
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