#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

ASCIMINIB: Un Nuovo Trattamento per la Leucemia Mieloide Cronica

L’asciminib è un farmaco innovativo in fase di studio in sperimentazioni cliniche per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC), in particolare nei pazienti che non hanno risposto bene alle terapie precedenti. Questo articolo esplora l’uso dell’asciminib in varie sperimentazioni cliniche, i suoi potenziali benefici e il suo ruolo nel migliorare i risultati per i pazienti affetti da LMC.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Asciminib?

    L’Asciminib, noto anche con il nome di ricerca ABL001, è un nuovo tipo di farmaco utilizzato per trattare alcune forme di leucemia[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI), progettati per colpire specifiche proteine nelle cellule tumorali[2]. L’Asciminib è particolarmente degno di nota perché agisce in modo diverso rispetto ad altri TKI, rendendolo efficace in alcuni casi in cui altri trattamenti hanno fallito.

    Come Funziona l’Asciminib

    L’Asciminib agisce prendendo di mira una parte specifica della proteina BCR-ABL, responsabile della crescita incontrollata delle cellule tumorali nella leucemia mieloide cronica (LMC). A differenza di altri TKI che si legano al sito ATP della proteina, l’Asciminib si lega a un’area diversa chiamata tasca del miristato. Questo meccanismo d’azione unico è il motivo per cui l’Asciminib viene talvolta definito inibitore STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket)[2]. Questo approccio permette all’Asciminib di essere efficace anche nei casi in cui il cancro è diventato resistente ad altri TKI.

    Condizioni Trattate dall’Asciminib

    L’Asciminib è principalmente utilizzato per trattare la Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica (LMC-FC)[1][2]. Questo è un tipo di cancro del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. La fase cronica è lo stadio più precoce della LMC ed è spesso il più facile da trattare. L’Asciminib è particolarmente utile per i pazienti che hanno:

    • Precedentemente ricevuto trattamenti con due o più altri TKI
    • Sviluppato resistenza ad altri TKI
    • Una specifica mutazione genetica chiamata T315I, che rende la leucemia resistente a molti altri trattamenti[6]

    Dosaggio e Somministrazione

    L’Asciminib viene assunto per via orale sotto forma di compresse. Il dosaggio può variare a seconda della condizione specifica del paziente e dei trattamenti precedenti. I dosaggi comuni includono:

    • 40 mg due volte al giorno (ogni 12 ore)[2]
    • 80 mg una volta al giorno[2]
    • 200 mg due volte al giorno per i pazienti con la mutazione T315I[6]
    È importante assumere l’Asciminib come prescritto dal medico. Il farmaco deve essere assunto almeno 1 ora prima o 2 ore dopo i pasti[5].

    Studi Clinici e Ricerca

    L’Asciminib è stato e continua ad essere studiato in vari studi clinici per comprenderne l’efficacia e la sicurezza. Alcuni risultati chiave di questi studi includono:

    • Efficacia nei pazienti che non hanno risposto bene ad altri TKI[2]
    • Potenziale come trattamento di prima linea per pazienti con LMC di nuova diagnosi[4][5]
    • Capacità di ottenere risposte molecolari profonde, che sono segni che il trattamento sta funzionando bene a livello genetico[2]
    • Potenziale utilizzo in combinazione con basse dosi di altri TKI per risultati migliori[5]
    Questi studi stanno aiutando i medici a capire come utilizzare al meglio l’Asciminib per trattare efficacemente la LMC.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, l’Asciminib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

    • Affaticamento
    • Nausea
    • Dolore muscolare
    • Mal di testa
    • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue
    Il medico ti monitorerà attentamente per eventuali effetti collaterali e potrebbe aggiustare il dosaggio se necessario[6].

    Monitoraggio e Follow-up del Paziente

    Durante l’assunzione di Asciminib, i pazienti avranno bisogno di controlli regolari ed esami del sangue. Questi test aiutano i medici a monitorare:

    • Risposta molecolare: Misura la quantità di cellule leucemiche nel sangue a livello genetico. I medici cercano riduzioni nei livelli di BCR-ABL1, che indicano che il trattamento sta funzionando[2].
    • Risposta citogenetica: Esamina i cromosomi per vedere se il cromosoma Philadelphia (che causa la LMC) è ancora presente[2].
    • Risposta ematologica completa: Verifica se la conta delle cellule del sangue è tornata alla normalità[6].
    • Effetti collaterali: Il medico monitorerà eventuali effetti collaterali che potresti sperimentare e potrebbe modificare il trattamento se necessario.
    Questi controlli regolari sono cruciali per garantire che il trattamento sia efficace e sicuro[6].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Asciminib (conosciuto anche come ABL001)
    Uso Principale Trattamento della Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica (LMC-FC)
    Popolazione Target – Pazienti precedentemente trattati con 2 o più Inibitori della Tirosina Chinasi (TKI) – Pazienti con mutazione T315I – Alcuni studi includono pazienti con LMC di nuova diagnosi
    Forme di Dosaggio Compresse orali (40 mg, 100 mg)
    Regimi di Dosaggio Comuni – 40 mg due volte al giorno – 80 mg una volta al giorno – 200 mg due volte al giorno (per mutazione T315I)
    Misura Primaria di Efficacia Tasso di Risposta Molecolare Maggiore (RMM)
    Misure Secondarie di Efficacia – Risposta Molecolare Precoce (RMP) – Risposta Ematologica Completa (REC) – Risposta Molecolare Profonda (RM4, RM4.5) – Sopravvivenza Libera da Progressione (SLP) – Sopravvivenza Globale (SG)
    Valutazioni di Sicurezza – Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG) – Interruzioni, riduzioni e sospensioni della dose
    Durata degli Studi Varia da 6 mesi a 3 anni, con alcuni che si estendono fino a 5 anni
    Caratteristiche Uniche – Colpisce la tasca di legame della miristilazione ABL (STAMP) – Efficace contro la mutazione T315I – Studiato sia come terapia di seconda linea che di prima linea

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è asciminib? Asciminib è un potente inibitore della tirosin-chinasi che colpisce specificamente la tasca di legame della miristato ABL (STAMP) nelle cellule CML. È in fase di studio come trattamento per la leucemia mieloide cronica, in particolare nei pazienti che non hanno risposto bene ad altre terapie.
    • Come viene somministrato asciminib? Asciminib viene tipicamente assunto per via orale in forma di compresse. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda dello specifico studio clinico e delle caratteristiche del paziente. I dosaggi comuni includono 40 mg due volte al giorno, 80 mg una volta al giorno o 200 mg due volte al giorno per pazienti con determinate mutazioni.
    • Qual è l’obiettivo principale del trattamento con asciminib nella CML? L’obiettivo principale del trattamento con asciminib è raggiungere una risposta molecolare maggiore (MMR) nei pazienti con CML. Ciò significa ridurre il livello di trascritti BCR-ABL1, che sono indicatori dell’attività leucemica, allo 0,1% o meno sulla Scala Internazionale.
    • Chi sono i principali candidati al trattamento con asciminib negli studi clinici? I principali candidati al trattamento con asciminib negli studi clinici includono pazienti con CML in fase cronica che sono stati precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi, pazienti con la mutazione T315I e, in alcuni studi, pazienti con CML di nuova diagnosi.
    • Quali sono i potenziali effetti collaterali di asciminib? Mentre gli effetti collaterali specifici possono variare, gli studi clinici stanno monitorando gli eventi avversi legati al trattamento con asciminib. Gli effetti collaterali comuni degli inibitori della tirosin-chinasi possono includere affaticamento, nausea e alterazioni nella conta delle cellule del sangue. Gli studi sono progettati per valutare il profilo di sicurezza di asciminib in diverse popolazioni di pazienti.

    Studi in corso con Asciminib

    • Data di inizio: 2022-09-28

      Studio sulla dose e sicurezza di asciminib in bambini con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia.

      Reclutamento

      2 1 1 1

      La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In questo studio, si sta esaminando un farmaco chiamato asciminib per il trattamento di bambini e adolescenti con una forma specifica di questa malattia, nota come leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Questi pazienti sono…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Ungheria Francia Paesi Bassi Germania Grecia Polonia +1
    • Data di inizio: 2021-10-13

      Studio sull’ottimizzazione del trattamento con Asciminib per pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in fase cronica dopo almeno due trattamenti con inibitori della tirosin-chinasi

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La Leucemia Mieloide Cronica in fase cronica (CML-CP) è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con CML-CP che sono stati trattati con almeno due inibitori della tirosina chinasi (TKI) precedenti, come imatinib o nilotinib, ma che non hanno mostrato una risposta molecolare…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Francia Polonia Germania Italia Austria +1

    Glossario

    • Chronic Myeloid Leukemia (CML): Un tipo di cancro che inizia in determinate cellule del midollo osseo che formano il sangue e porta a un numero eccessivo di globuli bianchi anomali.
    • Tyrosine Kinase Inhibitor (TKI): Un tipo di terapia mirata che blocca specifici enzimi chiamati tirosin chinasi, coinvolti nella crescita e nella diffusione delle cellule tumorali.
    • BCR-ABL1: Una mutazione genetica che produce una proteina anomala, guidando lo sviluppo della LMC. È il bersaglio di molti trattamenti per la LMC.
    • Major Molecular Response (MMR): Un livello di risposta al trattamento della LMC in cui i livelli di trascrizione BCR-ABL1 sono ridotti allo 0,1% o meno sulla Scala Internazionale.
    • T315I Mutation: Una specifica mutazione nel gene BCR-ABL1 che rende la LMC resistente a molti inibitori della tirosin chinasi standard.
    • Chronic Phase: La fase più precoce della LMC, in cui meno del 10% delle cellule nel sangue e nel midollo osseo sono cellule blastiche (cellule del sangue immature).
    • Molecular Response: Una misura dell'efficacia del trattamento della LMC, basata sul livello di trascritti BCR-ABL1 nel sangue.
    • Real-time Quantitative Polymerase Chain Reaction (RQ-PCR): Una tecnica di laboratorio utilizzata per misurare la quantità di trascritti BCR-ABL1 in un campione di sangue del paziente.
    • Complete Hematologic Response (CHR): Una risposta al trattamento in cui i valori delle cellule del sangue tornano alla normalità e non sono presenti cellule immature nel sangue.
    • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.