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Questo articolo fornisce informazioni dettagliate sugli studi clinici attualmente in corso per l'insufficienza epatica acuta e le malattie epatiche correlate. Attualmente è disponibile 1 studio clinico che valuta la sicurezza a lungo termine della terapia cellulare HepaStem in pazienti con disturbi del ciclo dell'urea, sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie.
L'insufficienza epatica acuta e altre malattie epatiche gravi rappresentano condizioni mediche complesse che richiedono approcci terapeutici innovativi. Attualmente, la ricerca clinica si concentra sullo sviluppo di terapie cellulari che possano supportare la funzione epatica e migliorare la qualità di vita dei pazienti. In questo articolo presentiamo gli studi clinici attualmente disponibili per pazienti affetti da queste condizioni.
Studio clinico disponibile
Studio sulla sicurezza a lungo termine di HepaStem per pazienti con disturbi del ciclo dell'urea, sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Francia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un trattamento chiamato HepaStem. HepaStem è una terapia cellulare che utilizza cellule epatiche appositamente preparate per aiutare a trattare determinate malattie. Le patologie oggetto di questo studio includono i disturbi del ciclo dell'urea, la sindrome di Crigler-Najjar e varie malattie epatiche fibroinfiammatorie. Queste condizioni possono influenzare il modo in cui il fegato funziona e processa le sostanze nell'organismo.
Lo scopo principale di questo studio è monitorare i pazienti che hanno precedentemente ricevuto almeno un'infusione di HepaStem in studi clinici precedenti. Lo studio mira a garantire che il trattamento rimanga sicuro per un lungo periodo. I pazienti che hanno partecipato a questi studi precedenti continueranno ad essere osservati per verificare eventuali effetti collaterali o cambiamenti dello stato di salute.
Criteri di inclusione principali:
- Pazienti che hanno ricevuto almeno un'infusione di HepaStem durante uno studio clinico precedente condotto da Promethera Therapeutics
- Pazienti in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto
- Per i bambini, il consenso deve essere fornito dai genitori o da un rappresentante legale
- Se un paziente è minorenne quando si iscrive allo studio e diventa maggiorenne durante lo studio, deve fornire il proprio consenso come adulto
- Lo studio include pazienti sia di sesso maschile che femminile
Criteri di esclusione:
- Pazienti che non hanno ricevuto almeno un'infusione del prodotto medicinale sperimentale HepaStem HALPC in uno studio clinico precedente
- Pazienti che non hanno partecipato a uno studio clinico interventistico precedente condotto da Promethera Biosciences o Promethera Therapeutics
- Pazienti che non presentano condizioni quali disturbi del ciclo dell'urea (UCD), sindrome di Crigler-Najjar (CN) o malattie epatiche fibroinfiammatorie
Il farmaco sperimentale: HepaStem è una terapia che utilizza cellule speciali derivate dal fegato. Queste cellule sono progettate per aiutare a riparare e rigenerare il tessuto epatico danneggiato. In questo studio clinico, l'attenzione è rivolta alla comprensione di quanto sia sicuro HepaStem per i pazienti nel lungo periodo dopo averlo ricevuto in uno studio precedente. La terapia mira a supportare la funzione epatica e migliorare la salute dei pazienti con condizioni epatiche fornendo al fegato le cellule necessarie per favorire la sua guarigione.
Fasi dello studio:
- Fase 1 - Adesione allo studio: All'ingresso nello studio, viene confermato che il paziente ha precedentemente ricevuto almeno un'infusione di HepaStem durante uno studio clinico precedente. Viene richiesto il consenso informato scritto. Se il paziente è minorenne, il genitore o il rappresentante legale fornirà il consenso per suo conto.
- Fase 2 - Partecipazione allo studio: L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine della terapia con HepaStem. Ciò comporta il monitoraggio di eventuali eventi avversi o problemi di salute che potrebbero verificarsi dopo aver ricevuto il trattamento. Lo studio documenterà eventuali eventi sanitari significativi, come trapianto d'organo, sviluppo di tumori o qualsiasi malattia legata a infezioni.
- Fase 3 - Monitoraggio e follow-up: Durante tutto lo studio, verranno condotti controlli regolari per monitorare lo stato di salute del paziente. Ciò aiuterà a identificare eventuali effetti a lungo termine del trattamento con HepaStem. Lo studio dovrebbe continuare fino a luglio 2028, garantendo la raccolta di dati completi sulla sicurezza a lungo termine.
Sommario e considerazioni finali
Attualmente è disponibile 1 studio clinico per pazienti con insufficienza epatica acuta e malattie epatiche correlate. Questo studio rappresenta un'importante opportunità per i pazienti che hanno già ricevuto il trattamento con HepaStem in studi precedenti di continuare ad essere monitorati per garantire la sicurezza a lungo termine di questa terapia innovativa.
È importante notare che questo studio è di tipo osservazionale a lungo termine e non prevede la somministrazione di nuovi trattamenti, ma si concentra esclusivamente sul monitoraggio della sicurezza. I pazienti interessati che soddisfano i criteri di inclusione possono partecipare in diversi paesi europei, tra cui Belgio, Bulgaria, Francia, Polonia e Spagna.
La terapia cellulare con HepaStem rappresenta un approccio promettente per il trattamento di condizioni epatiche complesse, e questo studio contribuirà a fornire dati fondamentali sulla sua sicurezza nel lungo periodo. Lo studio è previsto continuare fino al 2028, consentendo una valutazione approfondita degli effetti del trattamento nel tempo.
I pazienti e le loro famiglie che desiderano maggiori informazioni su questo studio clinico possono consultare il link fornito o contattare i centri di ricerca partecipanti nei paesi menzionati.
Belgio
