Malattie rare
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Pertussis toxoid adsorbed on aluminium hydroxide, hydrated è una forma detossificata della tossina pertossica prodotta dal batterio Bordetella pertussis, la causa della pertosse. La tossina viene inattivata chimicamente in modo da non poter più causare la malattia, pur continuando a stimolare una risposta immunitaria protettiva. La sostanza fa parte dei vaccini acellulari contro la pertosse, che contengono componenti purificati del batterio anziché cellule intere uccise.[8]
Nel sistema informativo degli studi clinici dell'UE (CTIS), questa sostanza compare all'interno di vaccini combinati autorizzati.
Nei sei registri di studi clinici forniti, la sostanza svolge ruoli diversi: è un medicinale ausiliario in 3 studi, la sostanza in esame in 1 studio e parte di un braccio placebo in 1 studio. In quattro registri di prodotto la sostanza fa parte di un vaccino a combinazione fissa e una formulazione pediatrica è presente in due registri di prodotto.[1][2]
Il tossoide pertossico agisce insegnando al sistema immunitario a riconoscere e neutralizzare la tossina pertossica prima che possa causare danni. La tossina pertossica nativa è un fattore di virulenza chiave di Bordetella pertussis, responsabile di molti degli effetti sistemici della pertosse. Quando la tossina viene inattivata in un tossoide e adsorbita su idrossido di alluminio, diventa un antigene vaccinale sicuro. L'idrossido di alluminio agisce come adiuvante, potenziando la risposta immunitaria al tossoide.[8]
Dopo l'iniezione, le cellule immunitarie incontrano il tossoide e producono anticorpi specificamente diretti contro la tossina pertossica. Questi anticorpi possono legarsi alla tossina e neutralizzarla durante un'infezione successiva, prevenendo gli accessi di tosse grave e le altre complicanze della pertosse. L'Istituto Paul-Ehrlich, l'istituto federale tedesco per i vaccini e i medicinali biomedici, conferma che i vaccini contro la pertosse forniscono protezione contro le infezioni da Bordetella pertussis.[7]
La sostanza è formulata come sospensione iniettabile e viene somministrata per iniezione intramuscolare. Nei registri di prodotto del CTIS, la via di somministrazione è indicata come iniezione intramuscolare, uso intramuscolare o intramuscolare. I vaccini combinati contenenti il tossoide pertossico — Infanrix hexa, Hexyon e Tetravac — sono tutti somministrati come iniezioni intramuscolari da 0,5 ml.[1][2] La sostanza fa parte di prodotti a combinazione fissa in quattro registri di prodotto, il che significa che viene somministrata insieme ad altri antigeni vaccinali in un'unica iniezione. Una formulazione pediatrica è disponibile in due registri di prodotto, a testimonianza dell'uso di questi vaccini nei lattanti e nei bambini.[1]
Sei registri di studi clinici menzionano il pertussis toxoid adsorbed on aluminium hydroxide, hydrated. In cinque di questi, la sostanza non è l'oggetto principale della ricerca ma compare come medicinale ausiliario, ovvero un vaccino pediatrico di routine somministrato insieme al prodotto sperimentale. Solo uno studio, lo studio di fase 3 completato 2024-510787-23-00 (MIFI-4Y), indaga direttamente un vaccino contenente questa sostanza.[2]
Lo studio MIFI-4Y ha arruolato 138 partecipanti e ha esaminato l'immunizzazione materna contro la pertosse in Finlandia. Il suo esito primario era la concentrazione media geometrica (GMC) degli anticorpi IgG specifici anti-PT a 4 anni più 28 giorni nei bambini le cui madri erano state vaccinate durante la gravidanza rispetto ai bambini di controllo. Lo studio mirava a indagare possibili differenze di lunga durata nell'immunità contro la pertosse a 48 mesi di età.[2] Lo studio è ora completato.
Lo studio più ampio in cui compare la sostanza è 2023-510465-10-00, uno studio di fase 2 su un vaccino meningococcico pentavalente ABCYW sperimentale. Questo studio autorizzato ha arruolato 750 partecipanti e include Infanrix hexa come medicinale ausiliario. I suoi esiti primari misurano la sicurezza — reazioni sollecitate al sito di iniezione, reazioni sistemiche, eventi avversi non sollecitati ed eventi avversi gravi — nonché le risposte immunitarie misurate mediante saggio battericida su siero umano (hSBA) contro i sierogruppi meningococcici A, C, W, Y e B.[1]
Altri studi includono NCT05082285, uno studio di fase 1 completato con 703 partecipanti che valuta formulazioni del vaccino MenABCWY, in cui Infanrix hexa funge da medicinale ausiliario; 2025-522406-20-00, uno studio di fase 1 autorizzato su IM-101 nella miastenia gravis con 135 partecipanti; 2025-524635-39-00, uno studio di fase 1/2 autorizzato su cellule T modificate geneticamente nell'HIGM1 con 6 partecipanti; e NCT06989359, uno studio di fase 2 autorizzato su ADX-038 nella malattia renale mediata dal complemento con 45 partecipanti.[3]–[6]
Gli studi coprono un'ampia gamma di condizioni. Due studi si concentrano sull'immunizzazione meningococcica, uno sulla pertosse, uno sulla miastenia gravis, uno su un'immunodeficienza rara e uno sulla malattia renale mediata dal complemento. Le fasi vanno dalla fase 1 alla fase 3. Gli stati degli studi includono Autorizzato (tre studi), Completato (due studi) e uno studio indicato come Autorizzato nel sistema dell'UE con un identificativo NCT.[1]–[6]
Ciò che viene misurato in questi studi varia ampiamente. Gli studi sui vaccini meningococcici misurano le risposte immunitarie utilizzando i titoli hSBA, un test di laboratorio che misura quanto bene gli anticorpi nel sangue riescono a uccidere i batteri meningococcici, oltre agli esiti di sicurezza come le reazioni sollecitate al sito di iniezione e gli eventi avversi. Lo studio MIFI-4Y misura le concentrazioni di anticorpi IgG specifici anti-PT, che riflettono il livello di anticorpi contro la tossina pertossica nel sangue dei bambini. Lo studio sulla miastenia gravis misura gli esiti di sicurezza e le variazioni del punteggio totale MG-ADL, una misura dell'impatto sulla vita quotidiana, mentre lo studio sull'HIGM1 misura le tossicità dose-limitanti.[1]–[4]
I partecipanti a questi studi includono lattanti, bambini piccoli e bambini sani negli studi sui vaccini meningococcici; bambini di circa 48 mesi nello studio MIFI-4Y; adulti con miastenia gravis; pazienti con HIGM1; e adulti con malattia renale mediata dal complemento. Gli studi sono condotti in più paesi, con lo studio MIFI-4Y condotto specificamente in Finlandia.[1][2][6]
L'Istituto Paul-Ehrlich elenca i vaccini contro la pertosse come medicinali autorizzati in Germania, con informazioni disponibili attraverso la banca dati nazionale dei medicinali PharmNet.Bund. I vaccini contenenti il tossoide pertossico sono vaccini combinati che proteggono anche contro difterite e tetano e la loro sicurezza è monitorata attraverso la farmacovigilanza di routine.[7]
Negli studi clinici elencati, la sicurezza dei vaccini combinati contenenti il tossoide pertossico è valutata attraverso la raccolta di reazioni sollecitate al sito di iniezione, reazioni sistemiche, eventi avversi non sollecitati ed eventi avversi gravi. Si tratta di misure di sicurezza standard utilizzate negli studi clinici sui vaccini per identificare eventuali effetti indesiderati dopo la vaccinazione.[1]
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