Golcadomide

Golcadomide, noto anche come BMS-986369 o CC-99282, è un farmaco innovativo attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di vari tipi di linfoma. Questo articolo esplora la ricerca in corso sul potenziale del golcadomide come terapia per il linfoma non-Hodgkin, incluso il suo uso in combinazione con altri trattamenti e la sua valutazione in diverse popolazioni di pazienti.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Golcadomide?

Il Golcadomide è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari tipi di tumori del sangue. È noto anche con altri nomi, tra cui BMS-986369 e CC-99282[1][2]. Questo medicinale appartiene a una classe di farmaci chiamati Agenti Modulatori della Ligasi E3 Ubiquitina Cereblon o Modulatori del Cereblon[6]. Si tratta di trattamenti avanzati che agiscono influenzando specifiche proteine nelle cellule tumorali.

Quali Condizioni Tratta il Golcadomide?

Il Golcadomide è oggetto di studio per diversi tipi di tumori del sangue, in particolare quelli che colpiscono le cellule B (un tipo di globuli bianchi). Le principali condizioni in esame includono:

  • Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL): È il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin, un cancro che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti[1].
  • Linfoma Follicolare: Un tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta[3].
  • Linfoma Primitivo del Mediastino a Cellule B: Un raro tipo di linfoma aggressivo che si verifica nell’area toracica[1].
  • Linfoma a Cellule B di Alto Grado: Un tipo di linfoma a rapida crescita[1].
  • Linfoma non-Hodgkin a Cellule B Trasformato: Quando un linfoma a crescita lenta si trasforma in una forma più aggressiva[1].

Queste condizioni sono oggetto di studio in pazienti che non hanno risposto ai trattamenti precedenti (refrattari) o il cui cancro è tornato dopo il trattamento (recidivato)[6].

Come Funziona il Golcadomide?

Il Golcadomide è un farmaco immunoterapico. Ciò significa che funziona aiutando il sistema immunitario del corpo a combattere le cellule tumorali. Lo fa modulando (modificando) l’attività di determinate proteine nelle cellule tumorali, che può interferire con la loro capacità di crescere e diffondersi[6].

In molti studi clinici, il Golcadomide viene studiato in combinazione con altri trattamenti:

  • Rituximab: Questo è un anticorpo che prende di mira una proteina chiamata CD20 sulle cellule B, aiutando il sistema immunitario a identificare e distruggere queste cellule se sono cancerose[3].
  • Terapia CAR-T: Questo è un tipo di trattamento in cui le cellule T del paziente (un altro tipo di cellula immunitaria) vengono modificate per combattere meglio il cancro[1].
  • R-CHOP: Questa è una combinazione di farmaci (Rituximab, Ciclofosfamide, Doxorubicina, Vincristina e Prednisone) comunemente usata per trattare i linfomi[5].

Studi Clinici Attuali

Il Golcadomide è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

  • Uno studio che esamina il suo uso dopo la terapia CAR-T in pazienti con linfoma a grandi cellule B aggressivo ad alto rischio di recidiva[1].
  • Una sperimentazione che indaga la sua combinazione con Rituximab nel linfoma follicolare di nuova diagnosi[3].
  • Uno studio che confronta Golcadomide più R-CHOP con placebo più R-CHOP nel linfoma a grandi cellule B ad alto rischio non trattato in precedenza[5].
  • Una sperimentazione che esamina il suo uso con Rituximab poco dopo la terapia CAR-T per il linfoma non-Hodgkin[6].

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché il Golcadomide è ancora in fase di sperimentazione clinica, non sono ancora noti tutti i suoi potenziali effetti collaterali. Gli studi stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali). Questi potrebbero includere:

  • Effetti collaterali generali comuni a molti trattamenti antitumorali, come affaticamento, nausea o alterazioni nella conta dei globuli.
  • Effetti collaterali specifici legati al meccanismo d’azione del Golcadomide, che potrebbero influenzare il sistema immunitario o altri sistemi corporei.
  • Interazioni con altri farmaci utilizzati nei trattamenti combinati.

È importante notare che gli studi clinici hanno rigorosi protocolli di sicurezza e monitorano attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali[4].

Prospettive Future

Gli studi clinici in corso mirano a determinare diversi aspetti importanti del Golcadomide:

  • La sua efficacia nel trattamento di vari tipi di linfomi, soprattutto in combinazione con altri trattamenti.
  • Il dosaggio e lo schema di trattamento ottimali.
  • Il suo profilo di sicurezza ed eventuali effetti collaterali.
  • Come si confronta con i trattamenti standard attuali.
  • Il suo potenziale nel migliorare i risultati per i pazienti che non hanno risposto bene ad altri trattamenti.

Se questi studi mostreranno risultati positivi, il Golcadomide potrebbe diventare una nuova importante opzione per il trattamento di certi tipi di tumori del sangue, offrendo potenzialmente speranza ai pazienti con opzioni di trattamento limitate[5][6].

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Golcadomide (BMS-986369, CC-99282)
Classe del Farmaco Modulatore della ligasi E3 cereblon (CELMoD)
Somministrazione Orale
Condizioni Target Linfoma Non-Hodgkin (NHL), inclusi DLBCL, Linfoma Follicolare e altri linfomi aggressivi a cellule B
Terapie Combinate Rituximab, Nivolumab, R-CHOP, Terapia post-CAR T
Risultati Chiave Misurati Sicurezza, Dose Massima Tollerata, Risposta Metabolica Completa, Sopravvivenza Libera da Progressione, Sopravvivenza Complessiva
Fasi di Sperimentazione Fase 1, Fase 2, Fase 3
Popolazioni di Pazienti Nuova diagnosi, Recidivati/Refrattari, Post-terapia CAR T
Potenziali Benefici Tassi di risposta migliorati, sopravvivenza libera da progressione più lunga, opzione per pazienti recidivati/refrattari
Focus della Ricerca in Corso Dosaggio ottimale, strategie di combinazione, efficacia in diversi sottotipi di NHL, profilo di sicurezza

Sperimentazioni cliniche in corso su Golcadomide

  • Data di inizio: 2025-09-03

    Studio sulla golcadomide in combinazione con rituximab per pazienti con linfoma follicolare ricaduto o resistente ai trattamenti

    In arruolamento

    3 1 1 1

    Questo studio riguarda il linfoma follicolare recidivante o refrattario, una malattia in cui un tipo di tumore del sistema immunitario ritorna dopo un precedente trattamento o non risponde alle terapie standard. Il linfoma follicolare è una forma di tumore che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che fanno parte del sistema di difesa del corpo.…

    Paesi Bassi Grecia Spagna Francia Polonia Germania +2
  • Data di inizio: 2025-09-16

    Studio sull’efficacia del golcadomide per pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B nel sistema nervoso centrale

    In arruolamento

    2 1 1

    Questo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma a grandi cellule B che colpisce il sistema nervoso centrale. In particolare, si studiano due tipi di linfoma: il linfoma primario del sistema nervoso centrale che è ricorrente o resistente ai trattamenti, e il linfoma secondario del sistema nervoso centrale. Il farmaco in esame è chiamato…

    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Belgio
  • Data di inizio: 2025-08-20

    Studio su Azacitidina, Roginolisib e Golcadomide per pazienti con linfoma periferico a cellule T recidivante o refrattario

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sui linfomi periferici a cellule T, una forma di cancro che colpisce i linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Questo studio esamina nuovi farmaci o combinazioni di farmaci per trattare i linfomi periferici a cellule T che sono ricomparsi o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. I farmaci studiati…

    Francia
  • Data di inizio: 2025-04-09

    Studio clinico su Rituximab e Golcadomide per pazienti anziani fragili con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Questo studio clinico si concentra sul trattamento del Linfoma non Hodgkin a grandi cellule B diffuse, una forma di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame combina due farmaci: Rituximab e Golcadomide (conosciuto anche con il codice BMS-986369/CC-99282). Rituximab è un farmaco che si somministra per via endovenosa…

    Farmaci in studio:
    Italia
  • Data di inizio: 2024-06-14

    Studio sull’efficacia di Golcadomide post-CAR T-cell in pazienti con linfoma a grandi cellule B aggressivo recidivante o refrattario ad alto rischio di recidiva

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su pazienti con un tipo di tumore chiamato linfoma a grandi cellule B aggressivo, che è tornato o non ha risposto al trattamento precedente. Questi pazienti sono considerati ad alto rischio di ricaduta. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Golcadomide, noto anche con il codice BMS-986369. Questo farmaco…

    Malattie in studio:
    Francia
  • Data di inizio: 2022-06-13

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Epcoritamab in combinazione con farmaci antineoplastici per pazienti con linfoma non-Hodgkin a cellule B

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma non-Hodgkin a cellule B, in particolare del linfoma diffuso a grandi cellule B. Questo tipo di linfoma è un tumore che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza epcoritamab, un anticorpo bispecifico, in combinazione con altri farmaci antitumorali. Tra questi…

    Francia Paesi Bassi Ungheria Repubblica Ceca Germania Spagna +1
  • Data di inizio: 2019-05-10

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Golcadomide e combinazione di farmaci in pazienti con linfomi non-Hodgkin recidivanti o refrattari

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su un gruppo di malattie chiamate linfomi non-Hodgkin, che includono tipi come il linfoma a cellule B follicolare, il linfoma a grandi cellule B diffuso, il linfoma della zona marginale, il linfoma a cellule del mantello e il linfoma primario del sistema nervoso centrale. Queste sono malattie in cui le…

    Danimarca Spagna Francia Italia
  • Data di inizio: 2024-07-31

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Golcadomide più R-CHOP in pazienti con linfoma a grandi cellule B ad alto rischio non trattato

    Arruolamento concluso

    3 1 1

    Il linfoma a grandi cellule B ad alto rischio è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su persone che non hanno ancora ricevuto trattamenti per questo tipo di linfoma. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato Golcadomide in…

    Polonia Grecia Ungheria Portogallo Spagna Norvegia +11
  • Data di inizio: 2024-10-10

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Golcadomide e Rituximab in pazienti con linfoma follicolare avanzato di nuova diagnosi

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1

    Il linfoma follicolare avanzato è un tipo di cancro che colpisce i linfonodi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia appena diagnosticata. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato che include il farmaco Golcadomide e Rituximab. Il Golcadomide è un farmaco in fase di studio, somministrato in capsule,…

    Polonia Italia Spagna Francia Germania

Glossario

  • Golcadomide: Un farmaco orale che modula il complesso cereblon E3 ubiquitina ligasi, con potenziali attività immunomodulanti e antineoplastiche. Conosciuto anche come BMS-986369 o CC-99282.
  • Non-Hodgkin Lymphoma (NHL): Un gruppo di tumori del sangue che si sviluppano dai linfociti (un tipo di globuli bianchi). Include vari sottotipi come il linfoma diffuso a grandi cellule B e il linfoma follicolare.
  • Diffuse Large B-cell Lymphoma (DLBCL): Un tipo aggressivo (a rapida crescita) di NHL che colpisce i linfociti B. È il tipo più comune di NHL negli adulti.
  • Follicular Lymphoma: Un tipo di NHL tipicamente a crescita lenta che colpisce i linfociti B.
  • CAR T-cell Therapy: Un tipo di trattamento in cui le cellule T del paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) vengono modificate in laboratorio per attaccare le cellule tumorali.
  • Rituximab: Un anticorpo monoclonale utilizzato per trattare alcuni tipi di linfoma non-Hodgkin a cellule B. Prende di mira la proteina CD20 sulle cellule B.
  • R-CHOP: Un regime di chemioterapia combinata utilizzato per trattare il NHL, costituito da rituximab, ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina e prednisone.
  • Progression-free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento di una malattia in cui i pazienti diagnosticati con la malattia sono ancora in vita.
  • Complete Metabolic Response (CMR): Una risposta al trattamento in cui non ci sono evidenze di tumore attivo nelle scansioni di imaging, in particolare nelle scansioni PET.
  • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco o trattamento che non causa effetti collaterali inaccettabili.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Cytokine Release Syndrome (CRS): Una condizione che può verificarsi dopo alcuni tipi di immunoterapia, causando sintomi come febbre, nausea, mal di testa, eruzione cutanea, battito cardiaco accelerato, pressione bassa e difficoltà respiratorie.