In breve
Questo articolo riassume i trial clinici che studiano axatilimab. Le ricerche valutano soprattutto efficacia, sicurezza e tollerabilità in persone con malattia cronica da trapianto contro l’ospite e in persone con fibrosi polmonare idiopatica. Alcuni studi includono adulti, altri anche partecipanti pediatrici.
Punti chiave
- Gli studi clinici su axatilimab riguardano soprattutto la malattia cronica da trapianto contro l’ospite e, in un trial, la fibrosi polmonare idiopatica. Nel materiale fornito ci sono 5 studi autorizzati, con disegni di fase 2 e fase 3. Alcuni confrontano axatilimab con placebo o con la migliore terapia disponibile, mentre altri lo valutano in combinazione con altre cure. I partecipanti includono adulti con malattia cronica da trapianto contro l’ospite dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica e anche partecipanti pediatrici in uno studio dedicato. I risultati principali misurano la risposta della malattia a 6 mesi, la sopravvivenza libera da eventi e il declino della funzione polmonare.
Panoramica dei trial su axatilimab
Nei dati forniti sono presenti 5 trial clinici su axatilimab, tutti indicati come autorizzati.
Tre studi sono di fase 3 e due di fase 2, quindi il programma di ricerca è già avanzato e include confronti con placebo o con altre terapie disponibili.
Studi nella malattia cronica da trapianto contro l’ospite
La maggior parte dei trial riguarda la chronic graft-versus-host disease, chiamata anche cGVHD o malattia cronica da trapianto contro l’ospite.
Uno studio di fase 3 confronta axatilimab con la best available therapy, cioè la migliore terapia disponibile, in persone con cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica.
Un altro studio di fase 2 valuta axatilimab in combinazione con ruxolitinib in persone con cGVHD di nuova diagnosi, con l’obiettivo di capire la sicurezza e l’efficacia iniziale della combinazione e il contributo di axatilimab al risultato complessivo.
Un terzo studio di fase 3, chiamato AXemplify 357, confronta axatilimab più corticosteroidi con placebo più corticosteroidi come trattamento iniziale per cGVHD moderata o grave.
Uno studio di fase 2 analizza tre schemi di trattamento con axatilimab in persone con cGVHD dopo il fallimento di almeno 2 linee precedenti di terapia.
Infine, un altro studio di fase 2, AGAVE-256, è dedicato a partecipanti pediatrici con cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica e confronta axatilimab con la migliore terapia disponibile.
Studio nella fibrosi polmonare idiopatica
Un trial di fase 2 studia axatilimab in persone con idiopathic pulmonary fibrosis, cioè fibrosi polmonare idiopatica, una malattia dei polmoni che rende più difficile respirare bene.
Questo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, e valuta efficacia, sicurezza e tollerabilità per 26 settimane.
L’obiettivo principale è vedere se axatilimab può ridurre il calo della forced vital capacity (FVC), cioè la quantità di aria che una persona riesce a espirare con forza dopo un respiro profondo.
Come vengono misurati i risultati
Negli studi sulla cGVHD, il risultato principale è spesso la overall response (OR), cioè la risposta globale, misurata a 6 mesi.
La risposta globale può includere CR, cioè risposta completa, oppure PR, cioè risposta parziale, senza bisogno di iniziare una nuova terapia sistemica per cGVHD.
Nello studio di fase 3 con corticosteroidi, l’endpoint principale è la EFS, cioè il tempo fino a un evento definito dal protocollo, come l’aggiunta di una nuova terapia sistemica, il decesso per qualsiasi causa o il fallimento del trattamento entro il sesto mese.
Nel trial sulla fibrosi polmonare idiopatica, il risultato principale è il tasso annualizzato di declino della FVC al mattino prima della dose, misurato per 26 settimane.
Chi può partecipare
I criteri di partecipazione cambiano da studio a studio, ma i dati mostrano alcuni gruppi ben definiti.
- Adulti con cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica: presenti negli studi di fase 3 e in uno studio di fase 2 su axatilimab da solo o confrontato con la migliore terapia disponibile.
- Persone con cGVHD di nuova diagnosi: incluse nello studio di fase 2 che combina axatilimab con ruxolitinib.
- Persone con cGVHD moderata o grave: incluse nello studio di fase 3 AXemplify 357 come trattamento iniziale con corticosteroidi.
- Partecipanti pediatrici: inclusi nello studio AGAVE-256, che valuta axatilimab contro la migliore terapia disponibile.
- Persone con fibrosi polmonare idiopatica: incluse nello studio di fase 2 di 26 settimane.
Disegno degli studi e confronto tra trattamenti
Il programma di ricerca su axatilimab include studi randomizzati, cioè con assegnazione casuale ai gruppi, e in alcuni casi open-label, cioè senza mascheramento del trattamento.
In altri studi il confronto è fatto con placebo, cioè una sostanza senza principio attivo, per capire meglio se il beneficio osservato dipende dal trattamento studiato.
Alcuni studi confrontano axatilimab con la migliore terapia disponibile, mentre altri lo valutano in combinazione con corticosteroidi o ruxolitinib.
Le dimensioni degli studi variano da 60 partecipanti nello studio pediatrico fino a 300 partecipanti nello studio di fase 3 sulla cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica.