Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Cronica del Trapianto contro l’Ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa malattia si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, causando sintomi che possono variare da lievi a gravi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Axatilimab (INCA034176), somministrato come soluzione per infusione endovenosa. Axatilimab è un tipo di proteina progettata per aiutare a ridurre l’infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD.
Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Axatilimab con la migliore terapia disponibile per i pazienti che hanno già ricevuto almeno due trattamenti sistemici per la cGVHD. I partecipanti allo studio riceveranno Axatilimab o una delle terapie disponibili, che possono includere farmaci come ciclosporina, tacrolimus, o altri trattamenti specifici per la cGVHD. Lo studio è di tipo “aperto”, il che significa che sia i partecipanti che i medici sapranno quale trattamento viene somministrato.
Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. Verranno effettuati controlli regolari per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se Axatilimab può offrire un’opzione di trattamento efficace per le persone affette da cGVHD che non hanno risposto ad altre terapie.
1inizio del trattamento
Dopo l’iscrizione allo studio, il partecipante riceverà il trattamento con axatilimab o la migliore terapia disponibile. L’axatilimab è somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena attraverso una flebo.
La frequenza e la durata dell’infusione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate al partecipante dal personale medico.
2valutazione della risposta
Dopo 6 mesi dall’inizio del trattamento, verrà valutata la risposta del partecipante. La risposta sarà classificata come risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) in assenza di nuove terapie sistemiche per la malattia.
Questa valutazione si basa su criteri specifici per la malattia e sarà effettuata dal personale medico.
3monitoraggio continuo
Durante tutto lo studio, il partecipante sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Questo include valutazioni cliniche e di laboratorio.
Eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle condizioni di salute saranno attentamente monitorati e gestiti dal personale medico.
4valutazioni secondarie
Oltre alla valutazione principale a 6 mesi, ci saranno valutazioni secondarie per monitorare il miglioramento dei sintomi, la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva.
Queste valutazioni aiuteranno a determinare l’efficacia a lungo termine del trattamento.
Chi può partecipare allo studio?
Età di almeno 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
Capacità di comprendere e volontà di firmare un modulo di consenso informato scritto per lo studio. Un genitore o tutore deve fornire il consenso per i partecipanti pediatrici che non possono fornire il consenso da soli; inoltre, dove applicabile, i partecipanti pediatrici devono firmare il proprio modulo di assenso.
Disponibilità a evitare la gravidanza o di diventare padre durante lo studio.
Presenza di cGVHD attiva, moderata o grave, che richiede soppressione immunitaria sistemica. cGVHD è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.
Storia di allo-HCT da qualsiasi tipo di donatore HLA (donatore correlato o non correlato con qualsiasi grado di compatibilità HLA) utilizzando qualsiasi fonte di trapianto (midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico o sangue del cordone ombelicale). allo-HCT è un trapianto di cellule staminali da un donatore.
Partecipanti con cGVHD attiva refrattaria o ricorrente che hanno ricevuto almeno 2 linee di terapia sistemica, inclusi corticosteroidi e ruxolitinib. I corticosteroidi sono farmaci che riducono l’infiammazione.
I partecipanti possono avere cGVHD sovrapposta (presenza di caratteristiche di aGVHD con caratteristiche diagnostiche e/o distintive di cGVHD, secondo i criteri di consenso NIH 2014 per cGVHD). aGVHD è una forma acuta della stessa condizione.
Punteggio KPS di almeno 60 (se di età pari o superiore a 16 anni); punteggio LPS di almeno 60 (se di età inferiore a 16 anni). KPS e LPS sono scale che misurano la capacità di svolgere attività quotidiane.
L’uso concomitante di corticosteroidi sistemici è consentito.
I partecipanti devono accettare di essere trattati con una delle seguenti opzioni BAT al giorno 1 del ciclo 1: CNI (ciclosporina o tacrolimus), ECP, MMF, un inibitore mTOR (everolimus o sirolimus), rituximab, pentostatina, inibitori del proteasoma, imatinib o ibrutinib. BAT è una terapia alternativa di base.
Chi non può partecipare allo studio?
Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Malattia Cronica del Trapianto contro l’Ospite.
Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva che richiede trattamento.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che è considerata grave.
Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.
Non puoi partecipare se hai una condizione medica o psichiatrica che potrebbe compromettere la tua sicurezza o la tua capacità di completare lo studio.
Axatilimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD). Questa condizione si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente. Axatilimab agisce bloccando una proteina specifica nel sistema immunitario, riducendo così l’infiammazione e i danni ai tessuti causati dalla cGVHD. L’obiettivo è migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.
Best Available Therapy (BAT) si riferisce al miglior trattamento disponibile che i medici possono offrire ai pazienti con cGVHD. Questo può includere una combinazione di farmaci e terapie che sono già approvati e utilizzati per gestire i sintomi della malattia. L’obiettivo del BAT è fornire il miglior supporto possibile per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita del paziente, utilizzando le opzioni terapeutiche attualmente disponibili.
Malattie investigate:
Malattia Cronica del Trapianto Contro l’Ospite – Questa condizione si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. La malattia può colpire vari organi, tra cui la pelle, il fegato, l’apparato digerente e i polmoni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza oculare e orale, problemi gastrointestinali e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per valutare l’evoluzione dei sintomi.
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