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Studio di Fase 2 su Axatilimab in Pazienti con Malattia Cronica del Trapianto Contro l'Ospite

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica riguarda una malattia chiamata malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente, causando sintomi che possono essere difficili da gestire. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato axatilimab, somministrato come soluzione per infusione. Axatilimab è un tipo di anticorpo monoclonale, una proteina progettata per colpire specificamente alcune cellule del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di axatilimab in pazienti con cGVHD che non hanno risposto ad almeno due precedenti trattamenti sistemici. I partecipanti riceveranno axatilimab a tre diversi dosaggi per determinare quale sia il più efficace. Il farmaco verrà somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, a intervalli regolari. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà pazienti che hanno già provato altri trattamenti senza successo. L'obiettivo principale è vedere come i pazienti rispondono al trattamento con axatilimab e se questo può offrire un'opzione terapeutica efficace per chi soffre di cGVHD. I risultati aiuteranno a capire meglio come gestire questa complessa condizione e a migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco axatilimab, una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa.

    Il dosaggio di axatilimab varia tra 0,3 mg/kg ogni due settimane, 1 mg/kg ogni due settimane, e 3 mg/kg ogni quattro settimane, a seconda del gruppo di studio a cui si è assegnati.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata durante i primi sei cicli di terapia, secondo i criteri stabiliti dal National Institutes of Health (NIH) nel 2014 per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD).

    Il monitoraggio include esami fisici, esami di laboratorio, e valutazioni delle prestazioni fisiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio di eventi avversi (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs), insieme a controlli dei segni vitali, esami di laboratorio di sicurezza, esami fisici e neurologici, elettrocardiogrammi (ECG), e scale di prestazione Karnofsky/Lansky.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri farmacocinetici

    I parametri farmacocinetici (PK) del farmaco vengono analizzati per comprendere come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina axatilimab.

    Vengono anche valutati i livelli di specifiche proteine nel sangue, come CSF-1 e IL-34, e il numero e il tipo di monociti circolanti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla fine del periodo di studio o fino a quando non si verifica una risposta adeguata o si manifestano effetti collaterali significativi.

    La durata stimata dello studio è fino al 31 dicembre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve essere un ricevente di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con cGVHD attiva che richiede soppressione immunitaria sistemica. La cGVHD attiva è definita dalla presenza di segni e sintomi secondo i criteri del 2014 NIH.
  • Il paziente deve avere cGVHD refrattaria o ricorrente nonostante almeno 2 linee di terapia sistemica. Refrattaria significa che la malattia non risponde al trattamento, mentre ricorrente significa che la malattia è tornata dopo una risposta iniziale al trattamento.
  • I pazienti possono avere manifestazioni persistenti e attive di cGVHD acuta e cronica (sindrome da sovrapposizione), come definito dai criteri del 2014 NIH.
  • Il paziente deve avere un punteggio di Karnofsky di almeno 60 (se ha 16 anni o più) o un punteggio di Lansky di almeno 60 (se ha meno di 16 anni). Questi punteggi valutano la capacità del paziente di svolgere attività quotidiane.
  • Il paziente deve avere funzioni adeguate degli organi e del midollo osseo, valutate nei 14 giorni precedenti la randomizzazione.
  • Il paziente deve avere una clearance della creatinina (CrCl) di almeno 30 millilitri al minuto, calcolata con formule specifiche per adulti e bambini. Questo misura quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Sia i partecipanti maschi che femmine possono partecipare. L'uso di contraccettivi deve essere conforme alle normative locali per chi partecipa a studi clinici.
  • L'uso concomitante di un corticosteroide sistemico è consentito ma non richiesto. Sono consentiti anche agenti corticosteroidi topici e inalatori. Se un paziente sta assumendo corticosteroidi al momento della randomizzazione, deve essere su una dose stabile per almeno 2 settimane prima del primo giorno del ciclo 1.
  • L'uso concomitante di un inibitore della calcineurina (CNI) o di inibitori del bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR) (come sirolimus o everolimus) è consentito ma non richiesto.
  • Il paziente deve essere in grado di fornire un consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel protocollo. Un genitore o tutore deve fornire il consenso per i partecipanti pediatrici incapaci di fornire il consenso da soli; inoltre, ove applicabile, i partecipanti pediatrici devono firmare il proprio modulo di assenso.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno fallito almeno due precedenti trattamenti per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Questa è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo, dove le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata dallo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Axatilimab: Questo farmaco è studiato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) in pazienti che non hanno risposto ad almeno due terapie sistemiche precedenti. Axatilimab viene somministrato per via endovenosa e il suo ruolo nel trial è quello di valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità in diverse dosi. L'obiettivo principale è vedere come il corpo dei pazienti risponde al trattamento con axatilimab.

Che cosa si sa già del trattamento

Axatilimab – Axatilimab è somministrato per via endovenosa e viene applicato in dosi diverse a seconda delle necessità del paziente. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD), una condizione che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali. Questo farmaco è progettato per aiutare i pazienti che non hanno risposto ad almeno due linee di terapia sistemica precedenti. Axatilimab agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella risposta immunitaria, riducendo così l'infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori.

Malattie studiate

Malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) – È una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, in cui le cellule trapiantate attaccano i tessuti del ricevente. Questa condizione può colpire vari organi e tessuti, tra cui la pelle, il fegato, l'apparato digerente e i polmoni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza oculare e orale, problemi gastrointestinali e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La cGVHD può svilupparsi mesi o anni dopo il trapianto e può durare a lungo. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512978-99-00Codice del protocolloSNDX-6352-0504Partecipanti previsti240 personePromotoreSyndax Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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