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Studio sull'Efficacia di Axatilimab e Ruxolitinib in Pazienti con Malattia Cronica da Trapianto Contro Ospite di Nuova Diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Il trattamento in esame combina due farmaci: Axatilimab e ruxolitinib. Axatilimab è somministrato come soluzione per infusione, mentre ruxolitinib è disponibile in compresse da 5 mg. Entrambi i farmaci mirano a ridurre i sintomi della cGVHD e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia preliminare di axatilimab in combinazione con ruxolitinib nei pazienti con cGVHD di nuova diagnosi. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, con particolare attenzione alla risposta complessiva dopo sei mesi.

Oltre ai farmaci principali, lo studio prevede anche l'uso di prednisone e methylprednisolone, entrambi steroidi, che possono essere somministrati per via orale o tramite iniezione. Questi farmaci aiutano a gestire l'infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nei sintomi della malattia. Lo studio è progettato per fornire informazioni preziose su come questi trattamenti possono essere utilizzati insieme per migliorare la gestione della cGVHD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ruxolitinib sotto forma di compresse da 5 mg. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    In aggiunta, viene somministrato axatilimab, che può essere somministrato per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di corticosteroidi

    Durante il trattamento, possono essere somministrati corticosteroidi come prednisone e metilprednisolone. Questi farmaci sono disponibili in forma di compresse e soluzione per infusione.

    La somministrazione di questi farmaci avviene per via orale e, nel caso del metilprednisolone, anche per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata a 6 mesi dall'inizio. La valutazione si basa sui criteri del NIH del 2014 per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD).

    L'obiettivo è determinare se vi è una risposta completa (CR) o parziale (PR) senza la necessità di nuove terapie sistemiche per la cGVHD.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attraverso la valutazione della frequenza e della gravità degli eventi avversi (AEs), inclusi quelli gravi (SAEs).

    Vengono effettuate valutazioni cliniche e di laboratorio per monitorare eventuali cambiamenti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a lungo termine

    La risposta complessiva viene valutata anche a 12 mesi, con l'obiettivo di determinare se vi è una risposta completa o parziale.

    Vengono analizzati i parametri farmacocinetici (PK) per axatilimab e ruxolitinib per comprendere meglio l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Partecipanti di età pari o superiore a 12 anni al momento del consenso informato. Nota: i partecipanti di età compresa tra 12 e 17 anni non saranno arruolati nell'EEA.
  • Presenza di una nuova forma moderata o grave di cGVHD (malattia cronica del trapianto contro l'ospite), come definito dai Criteri di Consenso NIH del 2014.
  • Storia di 1 allo-SCT (trapianto allogenico di cellule staminali), che è un tipo di trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Disponibilità a evitare la gravidanza o di diventare padre durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia cronica del trapianto contro l'ospite. Questa è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo, dove le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce d'età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, cioè non possono comprendere e accettare volontariamente di partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio o mettere a rischio la loro salute.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interagire con i trattamenti dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Axatilimab

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza. Axatilimab agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della cGVHD.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco utilizzato per trattare la cGVHD. Funziona bloccando alcune proteine nel corpo che possono causare infiammazione e danni ai tessuti. In questo studio, viene combinato con axatilimab per vedere se insieme possono migliorare i risultati del trattamento per i pazienti con cGVHD.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Axatilimab

    Axatilimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza ed efficacia in combinazione con ruxolitinib. Axatilimab agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella risposta immunitaria, riducendo così l'infiammazione e i danni ai tessuti. È classificato come un anticorpo monoclonale, una categoria di farmaci che mira a specifici bersagli molecolari nel corpo.

  • Ruxolitinib

    Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare disturbi del sistema immunitario e del sangue. Nel contesto della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD), è in fase di studio in combinazione con axatilimab per valutarne l'efficacia. Ruxolitinib agisce inibendo specifici enzimi chiamati Janus chinasi, che sono coinvolti nella trasmissione di segnali infiammatori. È classificato come un inibitore delle Janus chinasi, una classe di farmaci che modula la risposta immunitaria.

Malattie studiate

Malattia cronica del trapianto contro l'ospite – È una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente. I sintomi possono variare ampiamente e includere eruzioni cutanee, secchezza oculare e orale, e problemi gastrointestinali. La malattia può colpire anche organi interni come il fegato e i polmoni. La progressione della malattia può essere lenta e i sintomi possono persistere per mesi o anni. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502168-19-00Codice del protocolloINCA34176-254Partecipanti previsti120 personePromotoreIncyte Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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