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Studio sull'efficacia di axatilimab nei bambini con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD cronica) dopo due precedenti terapie sistemiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica, una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. La malattia si sviluppa quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando infiammazione in vari organi. Lo studio valuterà l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato axatilimab confrontandolo con le terapie attualmente disponibili in pazienti pediatrici che hanno già ricevuto almeno due trattamenti precedenti.

L'axatilimab viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Il farmaco è progettato per modulare il sistema immunitario e ridurre l'infiammazione nei tessuti colpiti dalla malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo che può durare fino a 24 mesi.

Lo studio è di tipo aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato. I pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere o l'axatilimab o una delle terapie standard disponibili. Durante il trattamento, i medici monitoreranno attentamente la risposta alla terapia e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver firmato il consenso informato

    È richiesta una malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGVHD) attiva da moderata a grave

    Il paziente deve aver già ricevuto almeno 2 terapie sistemiche precedenti, inclusi corticosteroidi e ruxolitinib

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Il paziente riceverà uno dei due possibili trattamenti:

    Axatilimab: somministrato per infusione endovenosa

    Terapia disponibile migliore (BAT): una delle seguenti opzioni: ciclosporina, tacrolimus, fotoferesi extracorporea, micofenolato mofetile, everolimus, sirolimus, rituximab, imatinib, metotrexato o ibrutinib

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    La durata iniziale del trattamento è di 6 mesi

    Durante questo periodo, verranno monitorate le risposte al trattamento e gli eventuali effetti collaterali

    Se il paziente sta assumendo corticosteroidi, la dose potrà essere modificata in base alla risposta al trattamento

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 6 mesi

    Dopo 6 mesi, verrà valutata la risposta al trattamento

    Verranno eseguiti esami di laboratorio e valutazioni cliniche

    Verrà compilato un questionario sulla qualità della vita

  5. Passaggio 5

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento può continuare fino a 12 mesi

    Le valutazioni continueranno regolarmente per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento

    Il monitoraggio includerà esami del sangue e valutazioni dello stato di salute generale

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età compresa tra 2 e 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Capacità di comprendere e volontà di firmare un consenso informato scritto. Per i partecipanti pediatrici, è richiesto il consenso di un genitore/tutore
  • Presenza di malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) attiva da moderata a grave che richiede immunosoppressione sistemica
  • Storia di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da qualsiasi tipo di donatore
  • Aver ricevuto almeno 2 linee di terapia sistemica per cGVHD, inclusi corticosteroidi e ruxolitinib
  • Punteggio di Performance Karnofsky ≥ 60 (per età ≥ 16 anni) o Punteggio di Performance Lansky ≥ 60 (per età < 16 anni)
  • Adeguata funzione ematologica con conta dei neutrofili ≥ 0,5 × 109/L e piastrine ≥ 20 × 109/L
  • È consentito l'uso concomitante di corticosteroidi sistemici, ma non obbligatorio. Se in uso, la dose deve essere stabile nelle 2 settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Disponibilità ad accettare uno dei trattamenti standard proposti
  • Impegno ad evitare gravidanze durante lo studio

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia sistemica per la malattia del trapianto contro l'ospite cronica nelle 2 settimane precedenti
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia sistemica
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di organi solidi
  • Pazienti con compromissione epatica grave (livelli elevati di enzimi epatici)
  • Pazienti con insufficienza renale grave che richiede dialisi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Pazienti con malattie cardiovascolari significative non controllate
  • Pazienti con storia di tumori maligni negli ultimi 2 anni (eccetto carcinoma basocellulare della pelle o carcinoma in situ della cervice)
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro partecipazione allo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Axatilimab è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGVHD) nei pazienti pediatrici. Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD. È somministrato come monoterapia, il che significa che viene utilizzato da solo senza essere combinato con altri farmaci.

La "Best Available Therapy" (BAT), o "Miglior Terapia Disponibile" in italiano, rappresenta il trattamento standard attualmente utilizzato per la cGVHD. Questa può includere diversi farmaci o combinazioni di farmaci che sono già approvati e comunemente utilizzati per trattare questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Axatilimab - Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGVHD) nei pazienti pediatrici. Questo farmaco agisce bloccando specificamente il fattore stimolante le colonie dei macrofagi (CSF1), riducendo così l'infiammazione e la fibrosi associate alla cGVHD. Appartiene alla classe farmacologica degli immunomodulatori ed è stato sviluppato specificamente per i pazienti che non hanno risposto ad almeno due precedenti linee di terapia sistemica. La sua efficacia viene attualmente confrontata con le migliori terapie disponibili attraverso uno studio clinico di fase 2 randomizzato e in aperto.

Malattie studiate

Malattia cronica del trapianto contro l'ospite - È una condizione che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. La malattia può colpire diversi organi, tra cui la pelle, il fegato, gli occhi, la bocca, i polmoni e il tratto gastrointestinale. Si sviluppa generalmente dopo i primi 100 giorni dal trapianto e può persistere per mesi o anni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza della bocca, problemi di vista, difficoltà respiratorie e problemi digestivi. La malattia può manifestarsi con diversi gradi di gravità, da lieve a severa, e può evolvere nel tempo in modo imprevedibile.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 23 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-521849-25-00Codice del protocolloINCA034176-256Partecipanti previsti60 personePromotoreIncyte Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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