Studio sull’efficacia di axatilimab nei bambini con malattia cronica del trapianto contro l’ospite (GVHD cronica) dopo due precedenti terapie sistemiche

2 1 1

Promotore

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica, una condizione che puรฒ verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. La malattia si sviluppa quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando infiammazione in vari organi. Lo studio valuterร  l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato axatilimab confrontandolo con le terapie attualmente disponibili in pazienti pediatrici che hanno giร  ricevuto almeno due trattamenti precedenti.

L’axatilimab viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Il farmaco รจ progettato per modulare il sistema immunitario e ridurre l’infiammazione nei tessuti colpiti dalla malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo che puรฒ durare fino a 24 mesi.

Lo studio รจ di tipo aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato. I pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere o l’axatilimab o una delle terapie standard disponibili. Durante il trattamento, i medici monitoreranno attentamente la risposta alla terapia e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver firmato il consenso informato

รˆ richiesta una malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) attiva da moderata a grave

Il paziente deve aver giร  ricevuto almeno 2 terapie sistemiche precedenti, inclusi corticosteroidi e ruxolitinib

2 Assegnazione al trattamento

Il paziente riceverร  uno dei due possibili trattamenti:

Axatilimab: somministrato per infusione endovenosa

Terapia disponibile migliore (BAT): una delle seguenti opzioni: ciclosporina, tacrolimus, fotoferesi extracorporea, micofenolato mofetile, everolimus, sirolimus, rituximab, imatinib, metotrexato o ibrutinib

3 Periodo di trattamento

La durata iniziale del trattamento รจ di 6 mesi

Durante questo periodo, verranno monitorate le risposte al trattamento e gli eventuali effetti collaterali

Se il paziente sta assumendo corticosteroidi, la dose potrร  essere modificata in base alla risposta al trattamento

4 Valutazione a 6 mesi

Dopo 6 mesi, verrร  valutata la risposta al trattamento

Verranno eseguiti esami di laboratorio e valutazioni cliniche

Verrร  compilato un questionario sulla qualitร  della vita

5 Continuazione del trattamento

Il trattamento puรฒ continuare fino a 12 mesi

Le valutazioni continueranno regolarmente per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento

Il monitoraggio includerร  esami del sangue e valutazioni dello stato di salute generale

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 2 e 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Capacitร  di comprendere e volontร  di firmare un consenso informato scritto. Per i partecipanti pediatrici, รจ richiesto il consenso di un genitore/tutore
  • Presenza di malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD) attiva da moderata a grave che richiede immunosoppressione sistemica
  • Storia di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da qualsiasi tipo di donatore
  • Aver ricevuto almeno 2 linee di terapia sistemica per cGVHD, inclusi corticosteroidi e ruxolitinib
  • Punteggio di Performance Karnofsky โ‰ฅ 60 (per etร  โ‰ฅ 16 anni) o Punteggio di Performance Lansky โ‰ฅ 60 (per etร  < 16 anni)
  • Adeguata funzione ematologica con conta dei neutrofili โ‰ฅ 0,5 ร— 109/L e piastrine โ‰ฅ 20 ร— 109/L
  • รˆ consentito l’uso concomitante di corticosteroidi sistemici, ma non obbligatorio. Se in uso, la dose deve essere stabile nelle 2 settimane precedenti l’inizio dello studio
  • Disponibilitร  ad accettare uno dei trattamenti standard proposti
  • Impegno ad evitare gravidanze durante lo studio

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia sistemica per la malattia del trapianto contro l’ospite cronica nelle 2 settimane precedenti
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia sistemica
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di organi solidi
  • Pazienti con compromissione epatica grave (livelli elevati di enzimi epatici)
  • Pazienti con insufficienza renale grave che richiede dialisi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Pazienti con malattie cardiovascolari significative non controllate
  • Pazienti con storia di tumori maligni negli ultimi 2 anni (eccetto carcinoma basocellulare della pelle o carcinoma in situ della cervice)
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro partecipazione allo studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospital Universitario Regional De Malaga Malaga Spagna
Awxgwwdhovl Hgemmrskszrb Dz Bqxseaita Hxfcxzh Uhikzzjmbcwqs Dfj Ejvxitf Rgfvn Fgzemwr Brussels Belgio
Cnmmcdoan Uepkbhotmxprbc Snwrhwzmo Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Ukddaxrrrdub Lksygil Lipsia Germania
Csbrqvb Uwvfvzifotsvgdcjnims Bbmrag Kmk Berlino Germania
Ubljeclmtq Mwliesq Crpsvm Hghdvtimlxdolcqzn Amburgo Germania
Mrjzaiaeqvjy Hwrjdvlqta Hoicnawi Hannover Germania
Grigpp Uvpmxepjke Fgauyftsi Francoforte sul Meno Germania
Adukbfn Ovipjprlonnbjikvnpbgnxdmi Dc Bpoulzj Igpah Ibjyirxc Dx Rhiyuge E Di Ccce A Cxmnoqxbm Siuxoxvuhje Bologna Italia
Iencf Ifkuxdms Gtgmlere Gvzwzqf Genova Italia
Fikovblpum Ierpq Sxg Gsgnkml Dut Tmjcmnw Monza Italia
Oypgotta Pozbgkdrcr Bwtjosr Gonov Roma Italia
Adsfhnl Oxbwjhtqrev dm Prpgqb Padova Italia
Fpkxchhusx Iskmz Pyzyejchuvt Sps Mohmml Pavia Italia
Mryxojn Ceszug &ypxqwm Utwnyqxcxz Oy Fensgyxd Bad Krozingen Germania

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
Germania Germania
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Axatilimab รจ un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) nei pazienti pediatrici. Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per ridurre l’infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD. รˆ somministrato come monoterapia, il che significa che viene utilizzato da solo senza essere combinato con altri farmaci.

La “Best Available Therapy” (BAT), o “Miglior Terapia Disponibile” in italiano, rappresenta il trattamento standard attualmente utilizzato per la cGVHD. Questa puรฒ includere diversi farmaci o combinazioni di farmaci che sono giร  approvati e comunemente utilizzati per trattare questa condizione.

Chronic Graft-Versus-Host Disease – รˆ una condizione che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. La malattia puรฒ colpire diversi organi, tra cui la pelle, il fegato, gli occhi, la bocca, i polmoni e il tratto gastrointestinale. Si sviluppa generalmente dopo i primi 100 giorni dal trapianto e puรฒ persistere per mesi o anni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza della bocca, problemi di vista, difficoltร  respiratorie e problemi digestivi. La malattia puรฒ manifestarsi con diversi gradi di gravitร , da lieve a severa, e puรฒ evolvere nel tempo in modo imprevedibile.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 15:23

ID della sperimentazione:
2025-521849-25-00
Codice del protocollo:
INCA034176-256
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Optune, temozolomide e pembrolizumab nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi.

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia
  • Studio su tacrolimus, micofenolato sodico e prednisolone in pazienti anziani che ricevono un trapianto di rene

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Spagna