Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso di axatilimab e corticosteroidi per il trattamento iniziale della malattia cronica del trapianto contro l'ospite in pazienti con cGVHD moderata o grave

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Il trattamento in esame include l'uso di axatilimab (INCA034176), un farmaco somministrato tramite infusione, in combinazione con corticosteroidi come il prednisone e il Metilprednisolone. Questi farmaci sono utilizzati per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di axatilimab rispetto a un placebo, quando usato insieme ai corticosteroidi, come trattamento iniziale per la cGVHD moderata o grave. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere axatilimab o un placebo, insieme ai corticosteroidi, per un periodo massimo di 24 settimane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. L'obiettivo principale è determinare se axatilimab, in combinazione con i corticosteroidi, è più efficace del placebo nel migliorare i sintomi della cGVHD e nel ridurre la necessità di ulteriori terapie sistemiche. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la cGVHD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento iniziale. Questo include l'assunzione di prednisone o metilprednisolone, che sono farmaci corticosteroidi. Questi farmaci verranno somministrati per via orale o intravenosa a seconda delle indicazioni del medico.

    In aggiunta, potrebbe essere somministrato axatilimab o un placebo. Axatilimab può essere somministrato per via intravenosa o sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questo include esami fisici e test di laboratorio per valutare la funzione degli organi e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    La risposta al trattamento verrà valutata in base a criteri specifici per determinare se vi è un miglioramento della condizione.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 6 mesi

    Dopo sei mesi dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione completa per determinare l'efficacia del trattamento. Questo include la valutazione della risposta completa o parziale alla terapia.

    In caso di mancata risposta o necessità di nuovi trattamenti sistemici, verranno discusse ulteriori opzioni terapeutiche.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento e follow-up

    Al termine del periodo di trattamento, verrà effettuato un follow-up per monitorare la salute generale e la stabilità della condizione.

    Il follow-up include visite regolari per valutare eventuali effetti a lungo termine del trattamento e per garantire il benessere continuo.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere almeno 12 anni al momento del consenso informato.
  • Devi essere in grado di comprendere e voler firmare un modulo di consenso scritto per lo studio. Se sei un minore, un genitore o tutore deve fornire il consenso; inoltre, se possibile, i partecipanti pediatrici devono firmare il proprio modulo di assenso.
  • Devi avere una nuova diagnosi di cGVHD moderata o severa che richiede terapia sistemica. La cGVHD è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.
  • Devi avere una storia di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HCT) da qualsiasi donatore, utilizzando qualsiasi fonte di cellule staminali (midollo osseo, sangue periferico o sangue del cordone ombelicale).
  • Se hai 16 anni o più, devi avere un punteggio KPS di almeno 60%. Se hai meno di 16 anni, devi avere un punteggio LPS di almeno 60%. Il KPS e LPS sono scale che misurano la tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Devi avere una funzione ematologica adeguata con un numero di neutrofili (un tipo di globuli bianchi) di almeno 0.5 × 109/L senza l'uso di fattori di crescita per almeno 7 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Devi essere disposto a evitare la gravidanza o a non diventare padre durante lo studio e per un certo periodo dopo l'ultima dose del trattamento. Gli uomini devono evitare di donare sperma durante questo periodo. Le donne devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio e devono usare metodi contraccettivi efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD).
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze che potrebbe interferire con la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il parere del medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Axatilimab

    è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Questa condizione si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente. Axatilimab agisce bloccando una proteina specifica nel corpo che contribuisce all'infiammazione e al danno tissutale associati a cGVHD. L'obiettivo è ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

  • Corticosteroidi

    sono farmaci comunemente utilizzati per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto di questa sperimentazione clinica, i corticosteroidi vengono utilizzati insieme ad axatilimab per trattare la cGVHD. Aiutano a controllare i sintomi della malattia e a prevenire ulteriori danni ai tessuti causati dalla risposta immunitaria del corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Axatilimab – Axatilimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato in combinazione con corticosteroidi per il trattamento iniziale della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia rispetto a un placebo. Axatilimab agisce bloccando specifiche proteine nel corpo che contribuiscono all'infiammazione e al danno tissutale associati alla cGVHD. Appartiene alla classe dei farmaci noti come anticorpi monoclonali, che sono progettati per colpire specifiche molecole nel sistema immunitario.

Malattie studiate

Malattia cronica del trapianto contro l'ospite – La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Si manifesta quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente. I sintomi possono variare ampiamente e includono secchezza della bocca e degli occhi, eruzioni cutanee, e problemi gastrointestinali. La progressione della cGVHD può portare a danni cronici agli organi coinvolti, come la pelle, il fegato e i polmoni. La malattia può evolvere lentamente e i sintomi possono persistere per mesi o anni. La gestione della cGVHD richiede un monitoraggio continuo per valutare l'evoluzione dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-510292-65-00Codice del protocolloINCA34176-357Partecipanti previsti240 personePromotoreIncyte Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.