Arruolamento concluso
La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara che colpisce il fegato, il cuore e altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato odevixibat, noto anche con il codice A4250. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e si assume per via orale. L’obiettivo…
Arruolamento concluso
Lo studio clinico riguarda il trattamento del cancro alla vescica muscolo-invasivo ad alto rischio. Questo tipo di cancro colpisce la vescica e può diffondersi ai muscoli circostanti. Dopo un intervento chirurgico chiamato cistectomia, alcuni pazienti possono avere ancora tracce di DNA tumorale nel sangue, noto come ctDNA. Lo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato…
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Arruolamento concluso
La fenilchetonuria è una malattia metabolica in cui il corpo non riesce a scomporre correttamente un amminoacido chiamato fenilalanina, presente in molti alimenti. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato PTC923, noto anche come sepiapterina, che viene somministrato sotto forma di polvere per uso orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza…
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Arruolamento concluso
La ricerca clinica si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, causando debolezza e atrofia. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NIDO-361, somministrato in compresse. L’obiettivo principale è valutare se NIDO-361 può aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da…
Arruolamento concluso
Il cancro al polmone non a piccole cellule avanzato o metastatico è una forma di tumore che si è diffusa oltre il polmone. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che non hanno alterazioni genetiche trattabili e la cui malattia è progredita dopo aver ricevuto una terapia anti-PD-(L)1 e chemioterapia a base…
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Arruolamento concluso
Il cancro al seno è una malattia in cui le cellule del seno crescono in modo incontrollato. Questo studio si concentra su un tipo specifico di cancro al seno che è in fase iniziale, con un alto rischio di ritorno della malattia, positivo ai recettori ormonali (HR+) e negativo al recettore 2 del fattore di…
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