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La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando difficoltà respiratorie e problemi digestivi. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di una terapia combinata per la fibrosi cistica. La terapia in esame include tre farmaci: tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor,…
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Lo studio riguarda persone con Emofilia A grave o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è Emicizumab, noto anche come Hemlibra, una soluzione per iniezione che aiuta a prevenire i sanguinamenti. Questo studio mira a valutare l’impatto di Emicizumab sulla salute delle articolazioni,…
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Lo studio clinico riguarda due malattie renali: la Sindrome di Alport e la Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Primaria Resistente agli Steroidi. Queste condizioni possono causare problemi ai reni, portando a una perdita eccessiva di proteine nelle urine, nota come proteinuria. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato R3R01, somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale…
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Questo studio clinico esamina il trattamento dei tumori neuroendocrini che hanno origine nel tratto gastroenterico o nel pancreas. Lo studio confronta due diversi trattamenti: la terapia radiorecettoriale con 177Lu-Edotreotide (un farmaco radioattivo che si lega specificamente alle cellule tumorali) e il trattamento con everolimus (un farmaco in compresse che aiuta a controllare la crescita del…
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La ricerca riguarda una malattia chiamata Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa, una condizione in cui la pelle e talvolta altri organi diventano duri e rigidi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Fipaxalparant, noto anche con il codice HZN-825, per vedere se può aiutare le persone con questa malattia. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse…
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La ricerca si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’intestino crasso, causando sintomi come diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Risankizumab, somministrato come soluzione per infusione o iniezione. Risankizumab è un trattamento di origine biologica, progettato per ridurre l’infiammazione associata…
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