Studio a lungo termine su bambini e adolescenti con tumori con mutazione V600 trattati con dabrafenib e trametinib per valutare gli effetti sulla crescita e lo sviluppo

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sui bambini e adolescenti affetti da tumori che presentano una mutazione V600. Lo studio utilizza due farmaci: il dabrafenib e il trametinib, che possono essere somministrati singolarmente o in combinazione. Questi medicinali sono disponibili in diverse forme farmaceutiche, tra cui compresse rivestite, capsule, compresse dispersibili e polvere per soluzione orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare gli effetti a lungo termine del trattamento con questi farmaci, con particolare attenzione alla sicurezza del loro utilizzo nei pazienti pediatrici. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la crescita, lo sviluppo e lo stato di salute generale dei giovani pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi clinici con questi farmaci.

I pazienti che partecipano allo studio riceveranno un monitoraggio continuo che include controlli regolari dei parametri vitali, esami di laboratorio e valutazioni della crescita, della maturazione scheletrica e sessuale, e della funzione cardiaca. Questo studio di follow-up permette ai pazienti che hanno mostrato benefici dal trattamento di continuare a ricevere questi farmaci sotto stretta supervisione medica.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia il trattamento con dabrafenib e/o trametinib in forma di compresse rivestite o capsule da assumere per via orale

Il medico stabilisce il dosaggio specifico dei farmaci in base alle condizioni individuali del paziente

2 Visite di controllo regolari

Valutazione periodica degli effetti collaterali e delle variazioni significative nei valori di laboratorio

Monitoraggio dei segni vitali durante ogni visita

Misurazione regolare di altezza e peso

Controllo dello sviluppo scheletrico e sessuale

Valutazione della funzionalità cardiaca

3 Monitoraggio continuo

Valutazione dei benefici clinici specifici per la malattia

Controllo della compatibilità con altri farmaci eventualmente assunti

Verifica della corretta assunzione dei farmaci secondo le prescrizioni

4 Durata dello studio

Lo studio prosegue fino al maggio 2026

La durata del trattamento dipende dalla risposta individuale e dal beneficio clinico osservato

Chi può partecipare allo studio?

  • Consenso informato scritto, secondo le linee guida locali, firmato dal soggetto e/o dai genitori o tutore legale prima di eseguire qualsiasi procedura di screening relativa allo studio.
  • Partecipazione attuale o precedente a uno studio sponsorizzato da Novartis come CTMT212X2101, CDRB436G2201, CDRB436A2102, indipendentemente dall’età attuale e dalla fase dello studio.
  • Lo studio principale (o la coorte dello studio principale) deve essere pianificato per la chiusura.
  • Il soggetto deve aver dimostrato conformità al trattamento, come valutato dal ricercatore, nell’ambito dei requisiti del protocollo dello studio principale.
  • Volontà e capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento e qualsiasi altra procedura dello studio.
  • Il soggetto sta attualmente ricevendo un trattamento con dabrafenib e/o trametinib all’interno di uno studio di sviluppo farmaceutico sponsorizzato da Novartis.
  • Secondo l’opinione del ricercatore, è probabile che il paziente tragga beneficio dalla continuazione del trattamento.
  • Non necessita di trattamento con medicinali concomitanti proibiti.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno una mutazione V600 (una modifica specifica nel DNA delle cellule tumorali)
  • Bambini di età inferiore a 1 anno
  • Pazienti che hanno completato il trattamento con dabrafenib e trametinib più di 30 giorni prima
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti che hanno avuto reazioni allergiche gravi ai farmaci dello studio
  • Pazienti con malattie cardiache non controllate
  • Pazienti che non possono ingerire farmaci per via orale
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Pazienti con problemi psichiatrici gravi che impediscono di comprendere lo studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
University Medical Center Hamburg-Eppendorf Amburgo Germania
Universitaetsklinikum Essen AöR Essen Germania
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Universitaetsklinikum Augsburg Augusta Germania
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
University Hospital Cologne Colonia Germania
Fakultni nemocnice Motol a Homolka Praga Cechia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Francia
CHRU De Nancy Vandoeuvre-lès-Nancy Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spagna
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italia
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Paesi Bassi
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finlandia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milano Italia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Fakultni Nemocnice Brno Brno Cechia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
04.11.2019
Cechia Cechia
Non reclutando
04.11.2019
Danimarca Danimarca
Non reclutando
04.11.2019
Finlandia Finlandia
Non reclutando
04.11.2019
Francia Francia
Non reclutando
04.11.2019
Germania Germania
Non reclutando
04.11.2019
Italia Italia
Non reclutando
04.11.2019
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
04.11.2019
Spagna Spagna
Non reclutando
04.11.2019
Svezia Svezia
Non reclutando
04.11.2019

Sedi della sperimentazione

Tafinlar (dabrafenib) è un farmaco utilizzato per il trattamento di alcuni tipi di tumori. Funziona bloccando l’azione di determinate proteine che causano la crescita delle cellule tumorali. Questo medicinale viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

Mekinist (trametinib) è un farmaco antitumorale che agisce bloccando dei segnali specifici che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato spesso in combinazione con Tafinlar per aumentare l’efficacia del trattamento. Questo medicinale viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

La combinazione di Tafinlar e Mekinist viene utilizzata insieme per ottenere un effetto terapeutico più potente nel trattamento di alcuni tipi di tumori. Questa terapia combinata permette di agire su diversi meccanismi che controllano la crescita delle cellule tumorali, aumentando così le possibilità di successo del trattamento.

Malattie in studio:

Mutazione V600 nei tumori pediatrici e adolescenziali – Una condizione genetica che si verifica in alcuni tipi di cancro nei bambini e negli adolescenti. La mutazione V600 è una modifica specifica nel gene BRAF che causa una crescita cellulare incontrollata. Questa alterazione genetica può essere presente in diversi tipi di tumori, tra cui il melanoma e alcuni tumori cerebrali. La mutazione porta a un’attivazione costante di segnali che stimolano la crescita delle cellule tumorali. Si tratta di una condizione rara che richiede un’analisi genetica specifica per essere identificata.

Neoplasie con mutazione BRAF V600 – Un gruppo di tumori caratterizzati dalla presenza della mutazione V600 nel gene BRAF. Questi tumori possono svilupparsi in diverse parti del corpo e sono accomunati dalla stessa alterazione genetica. La mutazione causa un’attivazione anomala della via di segnalazione MAPK, che controlla la crescita e la divisione cellulare. Questa condizione può manifestarsi in età pediatrica e adolescenziale con diversi quadri clinici.

ID della sperimentazione:
2023-509276-42-00
Codice del protocollo:
CDRB436G2401
NCT ID:
NCT03975829
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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