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Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori…
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Il mieloma multiplo è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su persone con diagnosi recente di mieloma multiplo che non possono o non intendono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali come terapia iniziale. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di diverse combinazioni di farmaci nel trattamento…
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La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con SMA e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due trattamenti combinati: Risdiplam e RO7204239. Il Risdiplam è un farmaco somministrato come soluzione orale, mentre il…
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Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo che è tornato o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato REGN5458, noto anche come linvoseltamab, che è un tipo di anticorpo progettato…
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La ricerca clinica si concentra sulla malattia di von Willebrand grave, una condizione che causa problemi di coagulazione del sangue, portando a episodi di sanguinamento. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento preventivo con rVWF (fattore von Willebrand ricombinante) nei bambini affetti da questa malattia. Il trattamento è progettato per…
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Lo studio clinico si concentra su tumori che presentano alterazioni del gene BRAF. Queste alterazioni possono essere presenti in diversi tipi di tumori, inclusi quelli solidi avanzati o metastatici e tumori del sistema nervoso centrale (SNC) che sono ricorrenti o in progressione. Il farmaco in esame è il Plixorafenib, noto anche con il codice FORE8394,…
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