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Questo studio clinico si concentra sulla fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria che causa l’accumulo di un amminoacido chiamato fenilalanina nel sangue. Lo studio valuterà un farmaco chiamato pegvaliasi (Palynziq), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea per aiutare a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue degli adolescenti con questa condizione. Il farmaco Palynziq sarà…
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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo tipo di mieloma si verifica quando la malattia ritorna o non risponde più ai trattamenti precedenti. Il trattamento in esame include diversi farmaci: teclistamab, pomalidomide, bortezomib, dexamethasone e carfilzomib. Teclistamab…
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Il cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) è una forma di tumore polmonare che può essere trattata con diverse terapie. Questo studio clinico si concentra su pazienti con NSCLC in stadio iniziale, precisamente stadio IB (T ≥ 4 cm), II e IIIA, che hanno già subito un intervento chirurgico per rimuovere il tumore…
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Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale che si verifica principalmente nei bambini, ma può colpire anche gli adulti. Questo studio si concentra su pazienti post-puberali e adulti con una nuova diagnosi di medulloblastoma. L’obiettivo è confrontare un trattamento personalizzato con la terapia standard per i pazienti con medulloblastoma di tipo SHH-attivato, che è…
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La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Lo studio si concentra su persone che hanno già ricevuto un trattamento chiamato onasemnogene abeparvovec e ora riceveranno un altro trattamento chiamato nusinersen. Nusinersen è un farmaco somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, noto anche…
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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo tipo di mieloma si verifica quando la malattia ritorna o non risponde più ai trattamenti precedenti. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di diverse combinazioni di farmaci per trattare…
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