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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’Efficacia di Atenativ nei Pazienti con Deficit Congenito di Antitrombina Sottoposti a Chirurgia o Parto

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di antitrombina III
    Farmaci in studio:
    • Antithrombin Iii Human
    • Human Plasma Derived Antithrombin
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  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di avalglucosidase alfa in pazienti con malattia di Pompe non classica di età pari o superiore a 5 anni

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Avalglucosidase Alfa
    Paesi Bassi

  • Propranololo orale per la prevenzione della retinopatia del prematuro nei neonati estremamente pretermine

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Retinopatia da prematurità
    Farmaci in studio:
    • Propranolol Hydrochloride
    Germania

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di ELGN-2112 per il malassorbimento intestinale nei neonati pretermine

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    • Insulin Human
    Austria Francia Italia Paesi Bassi Spagna Svezia

  • Studio sull’atumelnant per adulti con iperplasia surrenalica congenita classica

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome adrenogenitale
    Farmaci in studio:
    • ATUMELNANT
    Austria Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia +1

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Maralixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille in Europa

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Alagille
    Farmaci in studio:
    • MARALIXIBAT
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Portogallo +1
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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