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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di ELGN-2112 per il malassorbimento intestinale nei neonati pretermine

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Malassorbimento
    Farmaci in studio:
    • Insulin Human
    Austria Francia Italia Paesi Bassi Spagna Svezia

  • Studio sull’atumelnant per adulti con iperplasia surrenalica congenita classica

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome adrenogenitale
    Farmaci in studio:
    • ATUMELNANT
    Austria Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia +1

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Maralixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille in Europa

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Alagille
    Farmaci in studio:
    • MARALIXIBAT
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Portogallo +1

  • Studio sull’efficacia di INZ-701 nei neonati con carenza di ENPP1

    In arruolamento

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Recombinant Human Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 Fused To The Fc Fragment Of Igg1
    Francia Ungheria Italia Spagna Svezia

  • Studio di fase 3b/4 per valutare efficacia e sicurezza di elamipretide in iniezioni subcutanee giornaliere su pazienti con sindrome di Barth

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Farmaci in studio:
    • Elamipretide Trihydrochloride
    Francia Irlanda Italia Paesi Bassi

  • Studio di fase 3 sulla sicurezza e l’efficacia di Melpida in combinazione con altri farmaci in pazienti con paraplegia spastica ereditaria tipo 50

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Meglumine Gadoterate
    • Methylprednisolone Acetate
    • Buclizine Hydrochloride
    Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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