Non ancora in reclutamento
Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Li-Fraumeni, una rara condizione genetica che aumenta il rischio di sviluppare diversi tipi di cancro. La ricerca valuterà l’efficacia della metformina, un farmaco comunemente usato per il diabete, come possibile trattamento preventivo contro lo sviluppo del cancro nelle persone affette da questa sindrome. Lo studio utilizza la…
Non ancora in reclutamento
Questo studio clinico esamina un trattamento per bambini con encefalopatia epilettica dello sviluppo SCN2A, una rara condizione genetica che causa crisi epilettiche che iniziano nei primi mesi di vita. Il farmaco in studio, chiamato elsunersen (PRAX-222), è una soluzione iniettabile che viene somministrata attraverso una procedura intratecale (iniezione nella colonna vertebrale dove circola il liquido…
Non ancora in reclutamento
Questo studio clinico si concentra su bambini con vescica neurogena, una condizione spesso associata alla spina bifida, che causa una vescica iperattiva. La vescica neurogena può portare a problemi di controllo della vescica, e i bambini coinvolti nello studio hanno già provato trattamenti orali con anticolinergici senza successo o con effetti collaterali intollerabili. Lo studio…
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