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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla prevenzione del cancro con metformina in adolescenti e adulti con sindrome di Li-Fraumeni

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Li-Fraumeni, una rara condizione genetica che aumenta il rischio di sviluppare diversi tipi di cancro. La ricerca valuterà l’efficacia della metformina, un farmaco comunemente usato per il diabete, come possibile trattamento preventivo contro lo sviluppo del cancro nelle persone affette da questa sindrome. Lo studio utilizza la…

    Farmaci indagati:
    • Metformin
    • Metformin Hydrochloride
    Germania
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia e la sicurezza di elsunersen in bambini con encefalopatia epilettica e dello sviluppo SCN2A ad esordio precoce

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina un trattamento per bambini con encefalopatia epilettica dello sviluppo SCN2A, una rara condizione genetica che causa crisi epilettiche che iniziano nei primi mesi di vita. Il farmaco in studio, chiamato elsunersen (PRAX-222), è una soluzione iniettabile che viene somministrata attraverso una procedura intratecale (iniezione nella colonna vertebrale dove circola il liquido…

    Farmaci indagati:
    • 5′-MOEMC-(SP)-MOEMC-(P)-MOEA-(P)-MOEMC-(P)-MOEG-(P)-MOEA-(P)-DMC-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DMC-(SP)-MOET-(P)-MOEA-(SP)-MOEMC-(SP)-MOEA 3′
    Italia Germania
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio su RLY-2608 per adulti e bambini con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA e malformazioni causate da mutazione PIK3CA

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) e malformazioni causate da mutazioni nel gene PIK3CA. Queste condizioni possono portare a una crescita eccessiva di alcune parti del corpo e a malformazioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato RLY-2608, che viene somministrato sotto forma di capsule. Questo…

    Malattie indagate:
    • Malformazione vascolare
    • Malformazione linfatica
    • Mutazione PIK3CA-attivata
    Farmaci indagati:
    • RLY-2608
    Belgio Spagna Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di budesonide e surfattante per prevenire la displasia broncopolmonare nei neonati pretermine

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla prevenzione della displasia broncopolmonare nei neonati molto prematuri, nati a 32 settimane di gestazione o meno. La displasia broncopolmonare è una malattia polmonare cronica che colpisce i neonati prematuri, causando problemi respiratori a lungo termine. Lo studio utilizza una combinazione di due trattamenti: budesonide, un farmaco antinfiammatorio, e poractant…

    Malattie indagate:
    • Bambino prematuro
    • Displasia broncopolmonare
    Farmaci indagati:
    • Budesonide
    • Poractant Alfa
    Spagna
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di CRD-4730 nei pazienti con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica

    Non ancora in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia cardiaca rara chiamata Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT). Questa condizione provoca battiti cardiaci irregolari e può portare a svenimenti o, in casi gravi, a un arresto cardiaco. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato CRD-4730, che è un inibitore specifico di una proteina coinvolta nella…

    Malattie indagate:
    • Tachicardia ventricolare
    Farmaci indagati:
    • Crd-4730
    Paesi Bassi Spagna Francia Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia dell’ossibutinina intravescicale nei bambini con vescica neurogena da spina bifida non trattabile con anticolinergici orali

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1

    Questo studio clinico si concentra su bambini con vescica neurogena, una condizione spesso associata alla spina bifida, che causa una vescica iperattiva. La vescica neurogena può portare a problemi di controllo della vescica, e i bambini coinvolti nello studio hanno già provato trattamenti orali con anticolinergici senza successo o con effetti collaterali intollerabili. Lo studio…

    Malattie indagate:
    • Spina bifida
    Farmaci indagati:
    • OXYBUTYNIN HYDROCHLORIDE
    Francia
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