Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

Studio fase II per valutare l’efficacia di remestemcel somministrato per via nasale nei neonati con lesione cerebrale ipossico‑ischemica perinatale

Arruolamento non iniziato

2 1
Malattie in studio:
- Lesione traumatica cerebrale
Farmaci in studio:
- Remestemcel
Studio fase 1/2 di TSRA-196 (rnaivt9315 e rnacs24757) in adulti con deficienza di alfa‑1 antitripsina e patologia polmonare o epatica

Arruolamento non iniziato

2 1 1
Malattie in studio:
- Carenza di alfa 1-antitripsina
Studio di sicurezza di cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale NCF1 in pazienti pediatrici e adulti con malattia granulomatosa cronica p47‑CGD

Arruolamento non iniziato

2 1 1
Malattie in studio:
- Malattia granulomatosa cronica
Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

Arruolamento non iniziato

3 1 1 1
Malattie in studio:
- Malattia a cellule falciformi
Farmaci in studio:
- Morphine Sulfate
- Oxycodone Hydrochloride
Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l’efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

Arruolamento non iniziato

2 1 1
Malattie in studio:
- Fibrosi cistica
+5
BMN 333 e vosoritide nei bambini con acondroplasia

Arruolamento non iniziato

4 1 1 1
Malattie in studio:
- Osteocondrodisplasia
Farmaci in studio:
- Vosoritide

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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Studio fase II per valutare l’efficacia di remestemcel somministrato per via nasale nei neonati con lesione cerebrale ipossico‑ischemica perinatale

Studio fase 1/2 di TSRA-196 (rnaivt9315 e rnacs24757) in adulti con deficienza di alfa‑1 antitripsina e patologia polmonare o epatica

Studio di sicurezza di cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale NCF1 in pazienti pediatrici e adulti con malattia granulomatosa cronica p47‑CGD

Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l’efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

BMN 333 e vosoritide nei bambini con acondroplasia

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