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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio fase II per valutare l’efficacia di remestemcel somministrato per via nasale nei neonati con lesione cerebrale ipossico‑ischemica perinatale

    Arruolamento non iniziato

    2 1
    Malattie in studio:
    • Lesione traumatica cerebrale
    Farmaci in studio:
    • Remestemcel
    Paesi Bassi

  • Studio fase 1/2 di TSRA-196 (rnaivt9315 e rnacs24757) in adulti con deficienza di alfa‑1 antitripsina e patologia polmonare o epatica

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Carenza di alfa 1-antitripsina
    Irlanda Paesi Bassi Svezia

  • Studio di sicurezza di cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale NCF1 in pazienti pediatrici e adulti con malattia granulomatosa cronica p47‑CGD

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia granulomatosa cronica
    Germania Spagna

  • Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l’efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Fibrosi cistica
    Belgio Cechia Danimarca Francia Germania Irlanda +5

  • Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia a cellule falciformi
    Farmaci in studio:
    • Morphine Sulfate
    • Oxycodone Hydrochloride
    Francia

  • BMN 333 e vosoritide nei bambini con acondroplasia

    Arruolamento non iniziato

    4 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Osteocondrodisplasia
    Farmaci in studio:
    • Vosoritide
    Italia Polonia Romania
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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