#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Regorafenib per Malformazioni Artero-Venose Refrattarie nei Pazienti
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico si concentra sulle malformazioni artero-venose, che sono anomalie nei vasi sanguigni che possono causare problemi significativi, come dolore e complicazioni potenzialmente pericolose per la vita. Queste malformazioni sono spesso difficili da trattare con le cure standard, come la chirurgia o l’embolizzazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Regorafenib, che viene…
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’ecografia cerebrale neonatale con sulfur esafluoruro per neonati con malattie che influenzano la perfusione cerebrale
Non ancora in reclutamento
Lo studio si concentra su alcune malattie che colpiscono il cervello dei neonati, come il danno cerebrale ipossico-ischemico, lictus neonatale e le infezioni del sistema nervoso centrale. Queste condizioni possono influenzare il flusso di sangue nel cervello dei neonati. Lo scopo dello studio è capire come queste malattie e i trattamenti ricevuti dai neonati influenzano…
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’efficacia e sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave
Non ancora in reclutamento
La ricerca clinica si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di Exagamglogene Autotemcel, noto anche come Exa-cel. Exa-cel è un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sulla terapia genica AAVAnc80-hOTOF per la perdita uditiva da mutazioni del gene Otoferlina
Non ancora in reclutamento
La perdita dell’udito mediata dal gene Otoferlin è una condizione che causa una significativa riduzione della capacità uditiva. Questo studio clinico si concentra su una terapia genica sperimentale chiamata AAVAnc80-hOTOF, progettata per trattare questa forma di perdita dell’udito. La terapia utilizza un vettore virale, che è un tipo di virus modificato, per trasportare una copia…
- Data di inizio: 2023-10-18
Studio sulla sicurezza di LY3884961 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
Non ancora in reclutamento
La malattia di Gaucher di tipo 1 è una condizione genetica che colpisce principalmente il fegato, la milza e le ossa. Questo studio clinico si concentra su persone con manifestazioni periferiche di questa malattia, cioè quelle che non coinvolgono il sistema nervoso. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di STK-002 in Pazienti con Atrofia Ottica Autosomica Dominante
Non ancora in reclutamento
Lo studio riguarda una malattia chiamata Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA), che colpisce il nervo ottico e può portare a una riduzione della vista. La ricerca si concentra su un nuovo trattamento chiamato STK-002, somministrato come soluzione per iniezione. Questo trattamento utilizza una sostanza chiamata 18-mer antisense oligonucleotide, progettata per agire su un gene specifico…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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