Il Barth Syndrome è una malattia rara ereditaria che colpisce il cuore e i muscoli, provocando debolezza e difficoltà di energia. Il trattamento sperimentale consiste in una soluzione per iniezione contenente Elamipretide, somministrata quotidianamente mediante iniezione subcutanea (cioè sotto la pelle).
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento rispetto a una iniezione di placebo. I partecipanti riceveranno l’iniezione ogni giorno per circa 72 settimane, con visite regolari per monitorare la capacità di camminare, la forza muscolare e il benessere generale.
Durante lo studio i partecipanti saranno seguiti per più di un anno, con controlli periodici in cui verranno eseguiti test semplici, come camminare per sei minuti, alzarsi da una sedia più volte e misurare la forza delle gambe, oltre a domande sul loro stato di salute. Nessun intervento chirurgico o esame invasivo è previsto, e le iniezioni saranno somministrate a casa o in ambulatorio secondo le istruzioni del personale medico.
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