Questo studio clinico riguarda l’iperplasia surrenalica congenita classica, una malattia rara che colpisce le ghiandole surrenali e causa uno squilibrio nella produzione di ormoni. Le persone con questa condizione devono assumere farmaci chiamati glucocorticoidi per tutta la vita per sostituire gli ormoni che il loro corpo non produce correttamente. Tuttavia, spesso è necessario usare dosi più alte del normale per controllare anche altri ormoni chiamati androgeni surrenalici, e queste dosi elevate possono causare effetti negativi nel tempo. In questo studio viene testato un nuovo farmaco chiamato atumelnant, disponibile in compresse da 80 mg e 120 mg, che viene confrontato con un placebo. L’atumelnant agisce bloccando un particolare recettore nel corpo e potrebbe aiutare a controllare meglio gli androgeni surrenalici, permettendo così di ridurre la dose di glucocorticoidi necessaria.
Lo scopo dello studio è valutare se l’atumelnant è efficace nel ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo allo stesso tempo sotto controllo gli androgeni surrenalici dopo 32 settimane di trattamento. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio verranno misurati diversi ormoni nel sangue, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone, che sono indicatori importanti per capire se la malattia è ben controllata.
Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere l’atumelnant o il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio. Il periodo di trattamento dura 32 settimane, durante le quali i partecipanti continueranno a prendere i loro glucocorticoidi abituali insieme al farmaco dello studio. Nel corso dello studio verranno effettuati controlli regolari con prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni e verificare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti devono essere adulti con età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono essere in terapia stabile con glucocorticoidi da almeno due mesi prima dell’inizio dello studio.
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