Studio randomizzato per valutare l’efficacia e la sicurezza di ORX750 rispetto al placebo in adulti con narcolessia (tipo 1 e tipo 2)

Lo studio riguarda i disturbi centrali dell’ipersonnolenza, in particolare Narcolepsy with Cataplexy e Narcolepsy without Cataplexy, condizioni rare caratterizzate da sonnolenza eccessiva durante il giorno. Il farmaco in fase di valutazione è cleminorexton, una capsula destinata a ridurre la EDS. L’obiettivo principale è verificare se il farmaco migliora la sonnolenza rispetto a un placebo.

I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere una capsula di cleminorexton a dosi di 1 mg, 2 mg, 3 mg o 4 mg, oppure una capsula identica priva di principio attivo (placebo). Lo studio è “doppio cieco”, cioè né i partecipanti né gli operatori sapranno quale trattamento è stato somministrato. Il periodo di trattamento dura circa tre mesi, durante i quali i soggetti continueranno la loro vita quotidiana con controlli periodici.

Durante lo studio verranno effettuati diversi test per valutare la sonnolenza e la sicurezza. La durata del sonno prima di addormentarsi sarà misurata con il MWT, un test in cui si registra quanto tempo una persona riesce a rimanere sveglia. Verrà inoltre compilato il questionario ESS, che chiede al partecipante di valutare il proprio livello di sonnolenza in diverse situazioni. Il WCR monitorerà la frequenza degli episodi di cataplessia settimanali. I punteggi dei sintomi saranno raccolti con gli strumenti NSS-CT e NSS2-CT, che valutano la gravità delle manifestazioni del disturbo. La sicurezza sarà seguita registrando gli TEAEs, eseguendo esami di laboratorio, controllando i segni vitali e il peso, e mediante un elettrocardiogramma (ECG) per osservare il cuore. Verrà anche valutata la presenza di pensieri suicidari attraverso il questionario C-SSRS. Infine, i livelli di farmaco nel sangue saranno analizzati per studiare la farmacocinetica (PK) del prodotto.