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Studio randomizzato, in doppio cieco, per valutare l’efficacia e la sicurezza di E2086 negli adulti con narcolessia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La narcolessia è un disturbo neurologico raro caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva, cioè un forte desiderio di dormire durante il giorno, e da improvvisi episodi di perdita di tono muscolare noti come cataplessia. Il trial studia un nuovo farmaco orale, identificato con il codice E2086, confrontandolo con un trattamento inattivo (placebo) per capire se può ridurre la sonnolenza diurna.

Lo scopo principale è valutare le dosi ottimali di E2086 rispetto al placebo per diminuire la sonnolenza diurna. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere E2086 o placebo e assumono una compressa al giorno per circa quattro settimane, con visite di controllo periodiche. Durante lo studio si eseguono test di vigilanza, come il MWT (un test in cui si tenta di rimanere svegli per un breve periodo), e si compilano questionari di valutazione della sonnolenza, come l'ESS (un questionario che chiede quanto spesso ci si sente assonnati in diverse situazioni). Per la sicurezza vengono effettuati controlli come un elettrocardiogramma (ECG) per verificare il ritmo cardiaco, il monitoraggio della pressione sanguigna ambulatoriale (ABPM) per registrare la pressione per 24 ore, e un questionario per valutare eventuali pensieri suicidari (C-SSRS). Eventuali effetti indesiderati vengono segnalati e gestiti durante l’intero periodo di studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e avvio del trattamento

    Al primo giorno di partecipazione il paziente viene assegnato in modo casuale al gruppo che riceve e2086 o al gruppo che riceve placebo, che ha lo stesso aspetto delle compresse di e2086.

    La somministrazione avviene per via orale sotto forma di compressa rivestita, ma la dose esatta, la frequenza giornaliera e la durata del trattamento non sono specificate nel documento.

  2. Passaggio 2

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Ogni giorno, per l’intera durata dello studio, il paziente deve prendere la compressa assegnata, secondo le indicazioni fornite dallo staff di ricerca.

    Le compresse devono essere ingerite intere con acqua, senza masticarle.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio settimanali

    Ogni settimana il paziente partecipa a una visita di controllo in cui vengono valutati diversi parametri:

    Mean sleep latency (msl): tempo medio impiegato per addormentarsi durante i test di mantenimento della veglia (MWT), che misurano la capacità di restare svegli.

    Epworth sleepiness scale (ESS): questionario che indica quanto il paziente si sente assonnato durante le attività quotidiane.

    Eventuali episodi di cataplessia, cioè improvvisi cedimenti muscolari legati al sonno.

    Pressione arteriosa, frequenza cardiaca, elettrocardiogramma (ECG) e esami di laboratorio per rilevare eventuali alterazioni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale a settimana 4

    Al termine della quarta settimana vengono eseguiti nuovamente tutti i test sopra descritti per confrontare i risultati con quelli di base.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi (reazioni indesiderate) e gravi eventi avversi, se presenti.

    Vengono inoltre raccolti dati farmacocinetici come concentrazione massima (Cmax), tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) e area sotto la curva (AUC).

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza durante tutto lo studio

    Il paziente è tenuto a segnalare immediatamente qualsiasi sintomo nuovo o peggioramento della salute.

    Il personale di ricerca effettua controlli regolari dei valori di laboratorio, dei segni vitali e dell’ECG per identificare eventuali cambiamenti clinicamente significativi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Al termine della fase di trattamento il paziente completa l’ultimo incontro di studio, restituisce eventuali compresse rimaste e riceve le informazioni finali sullo studio.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere di sesso maschile o femminile e avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Per la forma NT1 (narcolessia di tipo 1) è necessario aver ricevuto la diagnosi negli ultimi 10 anni e averla confermata da almeno uno dei seguenti: un esame notturno chiamato Polysomnography (PSG) e un test diurno chiamato Multiple Sleep Latency Test (MSLT) più la storia clinica, oppure un livello di una sostanza chimica nel liquido cerebrospinale (orexina‑A/hypocretin‑1) pari o inferiore a 110 pg/mL.
  • Per la forma NT1, è necessario avere almeno 4 episodi di cataplessia alla settimana (perdita improvvisa del tono muscolare legata a emozioni) in media su almeno 2 settimane, confermati dal diario dei sintomi.
  • Se non si dispone di risultati recenti di PSG o MSLT, è possibile utilizzare i risultati ottenuti durante la fase di screening dello studio.
  • Per la forma NT2 (narcolessia di tipo 2) è necessario aver ricevuto la diagnosi negli ultimi 10 anni, confermata da PSG e MSLT più la storia clinica, oppure usare i risultati della valutazione di screening se gli esami non sono disponibili.
  • Ottenere un punteggio di almeno 10 al questionario ESS (Epworth Sleepiness Scale), che misura il livello di sonnolenza diurna.
  • Andare a letto regolarmente tra le 22:00 e le 01:00, secondo le informazioni riportate nel diario di screening.
  • Svegliarsi regolarmente tra le 05:00 e le 10:00, secondo le informazioni riportate nel diario di screening.
  • Dormire tra 7 e 9 ore per notte, come indicato nel diario del sonno.
  • Mantenere una percentuale di compilazione del diario di almeno 80 % durante la fase di screening.
  • Avere un BMI (indice di massa corporea, rapporto tra peso e altezza) compreso tra 18 e meno di 35 kg/m² al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

34 criteri

  • Le donne che sono incinte o allattano al momento dello screening o dell’inizio dello studio (verificato con un test beta‑hCG che rileva la gravidanza).
  • Le donne in età fertile che non hanno usato un metodo contraccettivo molto efficace negli ultimi 28 giorni o che non accettano di usarne uno per tutta la durata dello studio e per 28 giorni dopo.
  • Chi ha avuto in passato qualsiasi episodio di comportamento suicida, come indicato dal questionario C‑SSRS (scala per il rischio di suicidio).
  • Chi ha avuto idee suicidarie con intenzione o piano negli ultimi 6 mesi, rispondendo “Sì” alle domande 4 o 5 del questionario C‑SSRS.
  • Chi ha un disturbo psichiatrico instabile, un episodio depressivo maggiore attivo o che ne ha avuto negli ultimi 6 mesi.
  • Chi ha un disturbo psicotico (ad esempio schizofrenia) o un disturbo affettivo ricorrente non controllato, evidenziato dall’uso di antipsicotici negli ultimi 2 anni.
  • Chi è allergico o ha una ipersensibilità al farmaco in studio o a uno dei suoi ingredienti.
  • Chi ha assunto preparati a base di Erba di San Giovanni (St. John’s Wort) entro un periodo pari a cinque volte la loro durata nel corpo prima della dose.
  • Chi ha una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere difficile partecipare in sicurezza allo studio.
  • Chi ha programmato un intervento chirurgico che richiede anestesia generale, spinale o epidurale durante il periodo dello studio.
  • Chi è risultato positivo all’HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Chi ha un’infezione acuta da virus di Epstein‑Barr (EBV) con anticorpi IgM positivi al momento dell’inizio dello studio.
  • Chi è risultato positivo al virus dell’epatite B (HBV) con antigeni rilevabili o al virus dell’epatite C (HCV) con carica virale rilevabile negli ultimi 6 mesi.
  • Chi ha iniziato, cambiato o aumentato la dose di statine (farmaci per il colesterolo) negli ultimi 6 mesi.
  • Chi ha una diagnosi di apnea ostruttiva del sonno (OSA) da moderata a grave.
  • Chi utilizza attualmente dispositivi o trattamenti per l’OSA, come CPAP (pressione positiva continua), stimolatore ipoglosso, apparecchi orali o altri.
  • Chi ha la sindrome delle gambe senza riposo con sintomi fastidiosi.
  • Chi ha un indice apnea‑ipnoea pari o superiore a 15 durante lo screening (misura della gravità dell’OSA).
  • Chi ha assunto farmaci anticataplettici (come alcuni antidepressivi) entro un periodo pari a cinque volte la loro durata nel corpo prima dello screening.
  • Chi ha assunto stimolanti (prescritti o da banco) come pseudoefedrina, metilfenidato, anfetamine, modafinil, armodafinil, sodio ossibato, pitolisant, solriamfetol o pemolina entro cinque volte la loro durata nel corpo prima dello screening e fino al follow‑up.
  • Chi ha assunto farmaci che favoriscono il sonno o sedativi (prescritti o da banco) come sonniferi da banco, trazodone, ipnotici, benzodiazepine, barbiturici, cannabinoidi, melatonina o oppioidi entro cinque volte la loro durata nel corpo prima dello screening e fino al follow‑up.
  • Chi non può interrompere l’uso di forti o moderati inibitori del CYP3A (enzima che metabolizza molti farmaci), come itraconazolo o fluconazolo, entro cinque volte la loro durata nel corpo prima della dose e fino al follow‑up.
  • Chi non può interrompere l’uso di inducers del CYP3A (farmaci che aumentano l’attività di questo enzima), come rifampicina o fenitoina, entro cinque volte la loro durata nel corpo prima della dose e fino al follow‑up.
  • Chi ha avuto dipendenza da droghe o alcol negli ultimi 2 anni, o che risulta positivo a test urine per droghe o alcol al momento dello screening o della baseline.
  • Chi non accetta di astenersi dall’uso di droghe ricreative per tutta la durata dello studio.
  • Chi è già iscritto a un altro studio clinico o ha usato un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 28 giorni o entro cinque volte la loro durata nel corpo.
  • Chi ha ricevuto trasfusioni di sangue entro 4 settimane, ha donato sangue entro 8 settimane o ha donato plasma entro 1 settimana prima della dose.
  • Chi ha partecipato a uno studio con un agonista dell’orexina (farmaco simile) se ha dovuto interromperlo per effetti avversi o inefficacia.
  • Chi presenta altre malattie che potrebbero influenzare i risultati dello studio, come problemi psichiatrici o di organi vitali (intestino, fegato, reni, polmoni, sistema endocrino, sangue, nervi o cuore) entro 4 settimane prima della dose.
  • Chi ha subito interventi chirurgici che potrebbero alterare il modo in cui il farmaco viene assorbito o metabolizzato (ad esempio rimozione del fegato o dei reni) o ha anomalie congenite del metabolismo.
  • Chi presenta sintomi clinici o danni agli organi rilevati nella storia medica, negli esami fisici, nei segni vitali, nell’ECG o nei laboratori che richiedono trattamento al momento dello screening o della baseline (ad esempio insufficienza renale grave con filtrazione eGFR < 30 mL/min).
  • Chi ha un intervallo QTc (misura dell’attività elettrica del cuore) superiore a 450 ms, indicato da un ECG a 12 derivazioni.
  • Chi ha una pressione arteriosa sistolica costantemente >130 mmHg o <100 mmHg, o diastolica >85 mmHg o <50 mmHg, misurata più volte in due settimane o alla baseline.
  • Chi ha una frequenza cardiaca a riposo costantemente <50 battiti al minuto o >100 battiti al minuto, misurata più volte in due settimane o alla baseline.
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Farmaci in studio

E2086 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nell'studio viene testato per capire se può migliorare i sintomi della narcolessia negli adulti, in particolare la sonnolenza eccessiva durante il giorno. I partecipanti al trial prenderanno E2086 per verificare se il farmaco aumenta il tempo necessario a addormentarsi durante i test di veglia, indicatore di una possibile riduzione della sonnolenza diurna.

Che cosa si sa già del trattamento

E2086 - è una compressa rivestita da assumere per via orale; attualmente è in fase di studio clinico e non è ancora autorizzata per uso terapeutico. Viene sviluppata per trattare la narcolessia, in particolare per ridurre la sonnolenza diurna e migliorare la capacità di rimanere svegli. Il farmaco agisce bloccando i recettori dell'orexina nel cervello, impedendo che questi segnali favoriscano il sonno, e così aiuta a mantenere lo stato di veglia. È classificato come antagonista dei recettori dell'orexina, una nuova classe di agenti che modulano il ritmo sonno‑veglia.

Malattie studiate

Narcolessia - La narcolessia è un disturbo neurologico caratterizzato da una sonnolenza diurna eccessiva e da improvvisi attacchi di sonno. Le persone colpite possono sperimentare brevi episodi di sonno incontrollato durante le attività quotidiane. Alcuni pazienti presentano anche cataplessia, una perdita temporanea del tono muscolare scatenata da emozioni forti. I sintomi di solito compaiono nella tarda adolescenza o nella prima età adulta e tendono a persistere nel tempo, con possibili variazioni di intensità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-523503-30-00Codice del protocolloE2086-G000-202Partecipanti previsti64 personePromotoreEisai Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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