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Studio fase 2b su adulti con steatoepatite metabolica associata (MASH) per valutare l’efficacia di ALN‑CIDEB

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una condizione in cui il fegato accumula grasso e sviluppa cicatrici (fibrosi) a causa di problemi metabolici come l'obesità o il diabete. Il farmaco in fase di studio, chiamato ALN-CIDEB, viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e viene confrontato con una sostanza inattiva (placebo). Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di ALN-CIDEB sul contenuto di grasso nel fegato.

I partecipanti saranno randomizzati, cioè assegnati in modo casuale, a ricevere l'iniezione di ALN-CIDEB o il placebo, e non sapranno quale trattamento stanno assumendo. Durante il periodo di studio verranno effettuati controlli regolari, inclusi esami del sangue e due tipi di esami di imaging: una MRI che misura la quantità di grasso nel fegato e una FibroScan che valuta la rigidità del fegato. Le visite saranno programmate a intervalli di diverse settimane per monitorare eventuali cambiamenti e per verificare la sicurezza del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e Prima Dose

    Dopo l’ingresso nello studio, si viene assegnati in modo casuale a ricevere ALN-CIDEB oppure il placebo corrispondente.

    Viene somministrata la prima iniezione sottocutanea secondo il protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni di Base

    Vengono eseguiti gli esami iniziali per valutare la condizione epatica, compreso MRI‑PDFF (risonanza magnetica per la frazione di grasso), una biopsia epatica per analizzare la fibrosi, e il FibroScan per misurare la rigidità e il contenuto di grasso del fegato.

    Vengono inoltre prelevati campioni di sangue per misurare gli enzimi epatici (AST, ALT), l’indice ELF, il marcatore PRO‑C3 e altri parametri indicati negli obiettivi di studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione Regolare del Farmaco o Placebo

    Il farmaco ALN-CIDEB o il placebo vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea secondo il calendario stabilito dallo studio.

    Il dosaggio specifico (mg/ml) è definito nel protocollo di ricerca e viene rispettato ad ogni visita di somministrazione.

  4. Passaggio 4

    Visite di Controllo Periodiche

    Durante il periodo di trattamento, si effettuano visite di controllo per monitorare la risposta al farmaco.

    In ciascuna visita vengono ripetuti MRI‑PDFF, FibroScan, gli esami del sangue (AST, ALT, ELF, PRO‑C3, ecc.) e si registra l’insorgenza di eventuali effetti avversi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione Finale al Termine del Trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, si eseguono nuovamente tutti gli esami di base, inclusi MRI‑PDFF, biopsia epatica, FibroScan e i test di laboratorio.

    Questi dati consentono di valutare la variazione percentuale del grasso epatico, la riduzione della fibrosi e altri obiettivi secondari dello studio.

  6. Passaggio 6

    Follow‑up di Sicurezza

    Dopo la valutazione finale, si continua a monitorare la sicurezza del paziente per un periodo di tempo definito dallo studio.

    Vengono effettuati controlli clinici e di laboratorio per verificare l’assenza di effetti avversi tardivi.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Una diagnosi di MASH (Steatoepatite associata a disfunzione metabolica) già presente nella tua storia medica, oppure un sospetto basato su biomarcatori non invasivi (test del sangue o altri esami senza interventi) e su fattori di rischio clinico, inclusa la presenza di almeno un elemento della sindrome metabolica (come pressione alta, glicemia alta, colesterolo alto o obesità).
  • Una biopsia epatica percutanea (prelievo di un piccolo campione di tessuto dal fegato con ago) che mostri un NAFLD Activity Score (NAS) pari o superiore a 4 e uno stadio di fibrosi F2 o F3 (grado di cicatrizzazione del fegato).
  • Un punteggio FAST (FibroScan Aspartate aminotransferase) superiore a 0,35, misurato al primo incontro di selezione o entro circa 3 mesi da quel giorno. Il FibroScan è un esame che usa onde sonore per valutare la durezza del fegato, e l'AST è un enzima del sangue che indica danno al fegato.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 75 anni al momento del primo incontro di selezione.
  • Rispettare gli altri criteri di inclusione specificati nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non si può partecipare se si ha una malattia cronica del fegato diversa dalla MASLD (Malattia epatica steatotica associata a disfunzione metabolica), come valutato dal medico.
  • Non si può partecipare se si è avuto o si ha un danno al fegato causato da farmaci (lesione epatica indotta da farmaci) entro circa 12 mesi prima della visita di screening.
  • Non si può partecipare se si è sottoposti a trapianto di fegato, se si è in lista d’attesa per un trapianto, o se si ha un punteggio MELD superiore a 12 (il MELD è un indice che misura la gravità della malattia epatica).
  • Non si può partecipare se si ha una storia di abuso di alcol o altre sostanze nell’ultimo anno, oppure se si ottiene un punteggio pari o superiore a 8 al questionario AUDIT (un test che valuta il consumo di alcol).
  • Non si può partecipare se si sta usando, si è usato in passato, o si prevede di usare in futuro un farmaco agonista del recettore GLP‑1 o qualsiasi medicinale approvato per il trattamento della MASH, a meno che non sia stato assunto a dose stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening e non sia previsto alcun cambiamento durante lo studio.
  • Altre esclusioni specificate nel protocollo di studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ALN-CIDEB è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea. È stato progettato per ridurre il grasso nel fegato delle persone con steatoepatite metabolica fibrotica (MASH). Nel trial, i partecipanti hanno ricevuto ALN-CIDEB per verificare se il farmaco può migliorare la quantità di grasso epatico, misurata con una risonanza magnetica (MRI‑PDFF). Lo studio ha confrontato i risultati di chi ha ricevuto il farmaco con quelli di un gruppo di controllo, per capire se ALN-CIDEB è efficace e sicuro nel trattamento di questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

ALN-CIDEB - ALN-CIDEB è una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 2b e non è ancora approvata per uso terapeutico, ma la letteratura la descrive come un inibitore della proteina CIDEB, coinvolta nella sintesi dei grassi nel fegato. È studiata per il trattamento della steatoepatite metabolica associata alla disfunzione (MASH), una malattia epatica caratterizzata da accumulo di grasso e fibrosi. Il suo meccanismo blocca l’attività di CIDEB, riducendo la produzione e l’accumulo di grassi epatici; appartiene alla classe dei farmaci anti‑steatosi a base di RNA interferente.

Malattie studiate

Steatoepatite associata alla disfunzione metabolica (MASH) - È una malattia del fegato caratterizzata dall'accumulo di grassi nella zona epatica in assenza di consumo significativo di alcol. L'eccesso di grasso può provocare infiammazione del tessuto epatico e danni cellulari. Con il tempo, l'infiammazione può evolvere verso la fibrosi, cioè l'indurimento del fegato. In alcuni pazienti la fibrosi può progredire fino alla cirrosi, una condizione di grave compromissione della struttura epatica. La malattia è strettamente legata a condizioni metaboliche come obesità, diabete di tipo 2 e resistenza all'insulina.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525916-33-00Codice del protocolloALN-CIDEB-MASH-2603Partecipanti previsti142 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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