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Studio di bioequivalenza di pitolisant (nuove formulazioni) in volontari sani maschi per la narcolessia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Narcolepsy è un disturbo raro del sonno che provoca sonnolenza eccessiva durante il giorno; in alcuni casi, la Narcolepsy with cataplexy causa improvvise perdite di tono muscolare. Il farmaco studiato è il pitolisant, commercializzato con il nome Wakix, che aiuta a migliorare la vigilanza.

Lo scopo dello studio è confrontare quanto rapidamente e quanto del medicinale viene assorbito dal corpo quando viene assunto sotto forma di quattro nuove compresse rispetto alla compressa di riferimento.

I partecipanti sani prenderanno una singola dose di ciascuna compressa in giorni diversi, a stomaco vuoto, e verranno prelevati piccoli campioni di sangue per verificare la quantità di medicinale presente. Durante tutto il periodo verranno monitorati eventuali effetti indesiderati per valutare la sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Viene chiesto di firmare il consenso informato per partecipare allo studio.

    Vengono fornite le informazioni di base sullo studio e sulle procedure previste.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono effettuati esami clinici iniziali, tra cui analisi del sangue, elettrocardiogramma e valutazione della storia medica.

    Queste misurazioni servono a confermare che la condizione di salute è compatibile con la partecipazione allo studio.

  3. Passaggio 3

    Prima assunzione del farmaco

    Viene somministrata una compressa da 40 mg di pitolisant in condizioni di digiuno.

    La compressa può essere la formulazione di riferimento wakix o una delle quattro nuove formulazioni, secondo la randomizzazione.

    La somministrazione avviene per via orale, con un solo dose unico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post‑dose e prelievi per farmacocinetica

    Vengono effettuati prelievi di sangue a intervalli prestabiliti per valutare i parametri di farmacocinetica del pitolisant e dei suoi metaboliti.

    Viene monitorata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco attraverso osservazioni cliniche e segnalazione di eventuali effetti avversi.

  5. Passaggio 5

    Periodo di washout

    Viene osservato un intervallo di tempo senza assunzione di farmaco per consentire l'eliminazione completa del principio attivo dal corpo.

    Durante questo periodo non vengono somministrati ulteriori dosi di pitolisant.

  6. Passaggio 6

    Seconda assunzione del farmaco (crossover)

    Viene somministrata una seconda compressa da 40 mg di pitolisant, ma questa volta con la formulazione diversa rispetto a quella ricevuta nella prima fase.

    Anche in questa fase la compressa è assunta in condizioni di digiuno e con un unico dose orale.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio post‑dose e prelievi per farmacocinetica (seconda fase)

    Vengono ripetuti i prelievi di sangue per analizzare nuovamente i parametri di farmacocinetica della seconda formulazione.

    Si continua a controllare la sicurezza e la tollerabilità, registrando eventuali effetti avversi.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale e conclusione dello studio

    Vengono raccolti tutti i dati relativi a farmacocinetica e sicurezza.

    Viene effettuata una visita finale per verificare lo stato di salute del partecipante prima della chiusura dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Ha firmato il consenso informato scritto (un documento che spiega lo studio e al quale acconsenti volontariamente).
  • È un uomo di età compresa tra 18 e 50 anni.
  • È in buona salute, confermata da una storia medica dettagliata e da un esame fisico; sono ammesse anche allergie stagionali o da contatto.
  • Ha un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 30 kg/m² (il BMI è il rapporto tra peso e altezza che indica se il peso è nella norma).
  • Presenta risultati di laboratorio normali, oppure, se ci sono anomalie, il ricercatore le considera non clinicamente significative.
  • Accetta di usare un metodo contraccettivo efficace (ad esempio preservativo o astinenza) per tutta la durata dello studio e fino a 5 volte la metà vita del farmaco.
  • Ha pressione arteriosa e frequenza cardiaca nella norma, oppure, se fuori dal range, il ricercatore le ritiene non clinicamente significative. Pressione arteriosa normale: sistolica tra 90 e 145 mmHg, diastolica tra 45 e 90 mmHg; frequenza cardiaca tra 40 e 90 battiti al minuto.
  • Ha un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) normale, oppure, se presenta variazioni, il ricercatore le considera non clinicamente significative. Valori normali: frequenza cardiaca 40‑90 bpm, intervallo PR 120‑200 ms, complesso QRS < 120 ms, intervallo QTcF < 450 ms, nessuna anomalia di conduzione o aritmia significativa.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Difficoltà prevedibili a seguire le istruzioni dello studio o a comunicare bene con il ricercatore.
  • Abuso di droghe o alcol attuale (bere più di 21 unità di alcol a settimana) o storia di abuso negli ultimi 12 mesi.
  • Uso attuale di prodotti contenenti nicotina (più di 5 sigarette al giorno) e impossibilità a smettere durante il periodo di permanenza in clinica.
  • Consumo di bevande con caffeina superiore a 500 mg al giorno (circa 5 tazze di caffè) e impossibilità a evitarle durante il periodo in clinica.
  • Assunzione di cibi o bevande con pompelmo o succo di pompelmo entro 48 ore prima della prima dose e impossibilità a evitarli per tutta la durata dello studio.
  • Donazione di sangue o perdita di una quantità significativa di sangue entro 2 mesi prima della prima dose.
  • Test positivo per droghe (come anfetamine, benzodiazepine, cocaina, oppiacei, barbiturici o cannabinoidi) al momento dello screening o prima della prima dose.
  • Test dell’alito positivo per alcol al momento dello screening o prima della prima dose.
  • Risultato positivo per serologia (test del sangue) a HIV (HIV‑1, HIV‑2), epatite C (HCV) o antigeni dell’epatite B (HBsAg).
  • Assunzione di farmaci immunosoppressivi (che deprimono il sistema immunitario) entro 6 settimane prima dello studio.
  • Infezione virale, sistemica, fungina, batterica o da protozoi (ad esempio sintomi simil‑influenza come tosse o febbre) entro 4 settimane prima dello studio.
  • Vene non adatte per prelievi di sangue ripetuti (venipuntura).
  • Avere ricevuto qualsiasi vaccinazione nelle 2 settimane precedenti lo screening.
  • Segni clinici che suggeriscono tubercolosi attiva o latente.
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio del ricercatore, possa interferire con i risultati o rappresentare un rischio per la salute.
  • Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 2 mesi, o partecipazione attuale o pianificata a uno studio con farmaco o dispositivo sperimentale nei 2 mesi successivi alla fine di questo studio.
  • Presenza di malattie significative di cuore, reni, fegato, sangue, apparato digerente, polmoni, metabolismo/endocrine, sistema nervoso, apparato urinario o psicologiche, secondo il giudizio del ricercatore.
  • Storia di asma allergico o di allergie a farmaci o alimenti.
  • Storia di fattori di rischio per “Torsades de Pointe” (un ritmo cardiaco pericoloso), come insufficienza cardiaca, ipokaliemia (basso livello di potassio) o familiarità con la sindrome del QT lungo.
  • Qualsiasi condizione che richieda farmaci regolari, compresi prodotti erboristici o da banco, o che si preveda richieda farmaci durante lo studio.
  • Presenza di qualsiasi malattia acuta o cronica significativa rilevata durante l’intervista o l’esame fisico, inclusa infezione da HIV, epatite B o epatite C.
  • Conoscenza di ipersensibilità (reazione allergica) a uno dei componenti del farmaco in studio o a sostanze correlate.
  • Assunzione di qualsiasi medicinale (tranne il paracetamolo), compresi farmaci da banco e prodotti erboristici, che possa influenzare i risultati, entro 2 settimane prima della prima dose o per un periodo più lungo rispetto a 5 volte l’emivita del farmaco.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Wakix

    è il farmaco di riferimento utilizzato nello studio. Si tratta di una compressa rivestita che contiene il principio attivo pitolisante e viene somministrata per via orale. Nel trial serve come comparatore per valutare se le nuove formulazioni di compresse di pitolisante mostrano lo stesso comportamento nel corpo rispetto al prodotto già approvato.

  • pitolisante

    è il farmaco in fase di sperimentazione. Sono state sviluppate quattro nuove formulazioni di compresse gastro-resistenti contenenti lo stesso principio attivo, il pitolisante. Lo studio confronta queste nuove compresse con il prodotto di riferimento per capire se hanno la stessa disponibilità biologica e lo stesso profilo di assorbimento nel sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Wakix 18 mg film-coated tablets

    È una compressa rivestita da assumere per via orale, contenente 40 mg di pitolisant. È un farmaco già approvato e riconosciuto come medicinale orfano per la narcolessia con cataplessia. Agisce bloccando il recettore H3 dell'istamina, aumentando così la vigilanza e riducendo gli attacchi di cataplessia. È classificato come antagonista del recettore H3 e agente promuove‑sonno.

  • Pitolisant

    È una compressa gastro‑resistente da assumere per via orale, contenente 40 mg di pitolisant. È una formulazione sperimentale in fase di studio clinico e non è ancora disponibile sul mercato. Come il prodotto approvato, blocca il recettore H3 dell'istamina per migliorare la veglia nei pazienti con narcolessia. È classificato come antagonista del recettore H3 e agente promuove‑sonno.

Malattie studiate

  • Narcolessia

    è un disturbo cronico del sonno caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva e improvvise offe di sonno. Le persone colpite possono addormentarsi in situazioni inattese, anche durante attività quotidiane. Il quadro può includere disturbi del ritmo sonno‑veglia, come frequenti risvegli notturni. Nel tempo i sintomi tendono a persistere e a variare in intensità. La condizione è rara e di solito si manifesta nella prima età adulta.

  • Narcolessia con cataplessia

    è una forma di narcolessia in cui, oltre alla sonnolenza diurna, si verificano improvvisi e brevi crolli muscolari. Questi episodi si scatenano spesso da emozioni intense, come risate o rabbia. Durante la cataplessia la coscienza rimane intatta, ma la persona perde temporaneamente il tono muscolare. Gli attacchi possono durare da pochi secondi a minuti e si ripetono nel corso della vita. Anche questa forma è rara e di solito compare nella prima età adulta.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-505769-98-00Codice del protocolloP22-06Partecipanti previsti16 personePromotoreBioprojet Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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