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Mucopolisaccaridosi III

In reclutamento

Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Rebisufligene Etisparvovec

Mucopolisaccaridosi III

In reclutamento

Studio sull'efficacia di rebisufligene etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Rebisufligene Etisparvovec

Mucopolisaccaridosi III

Non in reclutamento

Studio sulla sicurezza ed efficacia iniziale di AAV9-CAG-coh-SGSH nei bambini con sindrome di Sanfilippo A

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9 Containing The Human Sulfamidase Gene

Mucopolisaccaridosi III

Non in reclutamento

Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:N-Sulfoglucosamine Sulfohydrolase Fused To A Humanised Monoclonal Antibody Targeting Human Transferrin Receptor

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